ASH 2025，中國血液腫瘤創新標桿確定性再升級

隨著中國創新藥的崛起，一年一度的ASH年會，已成為中國血液腫瘤領域地位攀升的風向標。從行業維度看，中國血液腫瘤的研發實力與臨床影響力正逐年進階；聚焦微觀個體，每一家深耕于此的藥企，也都在實現著確定性的升級。

連續8年亮相ASH年會的亞盛醫藥，正是這一趨勢的鮮活縮影。

其確定性升級體現在兩大核心維度：

其一，是血液腫瘤管線版圖的持續擴容。從首款核心產品耐立克，到今年耐立克、利生妥、APG-5918 的多產品矩陣亮相，不僅夯實了企業在血液腫瘤領域的競爭力，更印證了其可持續的爆款打造邏輯；

其二，是臨床研究數據的持續突破。在2025年ASH上公布的多項數據，亞盛醫藥向外界表明，既筑牢了已獲批適應癥的護城河，也彰顯了在研適應癥的商業化潛力與前景。

本質上，亞盛醫藥8年的ASH軌跡，更向市場傳遞了一套清晰的生存哲學：對于biotech而言，若想實現價值最大化，關鍵在于找準 “一米寬、一千米深” 的細分賽道，心無旁騖地深耕。任行業風口變幻，唯有咬定方向、久久為功，時間終將兌現價值。

/ 01 /耐立克的穩，CML護城河再鞏固

作為亞盛醫藥的核心管線，耐立克始終是值得長期跟蹤的品種。在今年的 ASH 年會上，亞盛醫藥向市場傳遞的一大信號是：耐立克在基本盤 CML 領域的護城河，牢不可破。

在一代和二代 TKI 耐藥和 / 或不耐受的慢性髓細胞白血病（CML）慢性期適應癥領域，耐立克再次確認了長期療效和安全性優勢。

此次亞盛醫藥帶來的是該適應癥關鍵性注冊 II 期臨床研究的 4 年隨訪數據。更長時間的隨訪數據顯示，耐立克治療組的無事件生存期（EFS）顯著優于最佳可用療法（BAT）組，中位 EFS 延長 6.3 倍，達到 21.2 個月；BAT 組僅為 2.9 個月。即便是在不伴 T315I 突變的 CML-CP 患者中，耐立克也能帶來顯著獲益，治療組和 BAT 治療組的中位 EFS 分別為 11.9 和 3.1 個月。

與此同時，在更長時間的隨訪中，耐立克的安全性優勢一如既往，且未觀察到新的安全性信號。值得一提的是，耐立克治療組的血管閉塞事件發生率為 7%。而泊那替尼（Ponatinib）OPTIC 研究的 4 年隨訪數據顯示，不同治療組的血管閉塞事件發生率介于 5%-14% 之間。

此外，亞盛醫藥在 ASH 年會上公布的針對非 T315I 突變且 TKI 耐藥的 CML 慢性期患者的二線治療研究更新數據，為耐立克的治療線前移提供了強力支撐。

具體而言，對于既往接受二代 TKI（如尼洛替尼、達沙替尼）一線治療的 30 例患者，耐立克的完全細胞遺傳學緩解（CCyR）率達 76.7%，意味著超七成患者實現了細胞遺傳學層面的完全緩解；主要分子學緩解（MMR）率達 43.3%，近半數患者達到了深度分子學緩解。對于既往接受一代 TKI 伊馬替尼一線治療的 9 例患者，耐立克的 CCyR 率為 55.6%、MMR 率為 44.4%。

39 例療效可評估患者的綜合緩解數據，驗證了耐立克在 CML 經治人群中的有效性，尤其在二代 TKI 一線治療耐藥場景下的臨床潛力值得關注。這無疑預示著耐立克有望打開新市場。既往研究顯示，接受伊馬替尼治療的 CML 患者中，1 年內有 20％～30％發生耐藥或不耐受；接受達沙替尼、尼洛替尼等二代 TKI 一線治療的 CML 患者中，1 年內亦有超過 10% 發生耐藥或不耐受。

總的來說，上述多項研究結果，不僅進一步夯實了耐立克基本盤的競爭力，也預示其未來有望打開成長天花板，更讓人切實感受到耐立克在 CML 治療領域的 “穩”。

/ 02 /耐立克的進，一線Ph+ ALL的兩個好消息

同時，本次 ASH 年會也讓市場看到了耐立克的進階潛力。對耐立克而言，Ph+ ALL 一線治療領域是市場寄予厚望的方向。

背后的核心邏輯有兩點。

第一，臨床需求遠未得到滿足。目前國內尚無任何 TKI 類藥物正式獲批用于 Ph+ ALL 的一線治療；海外也僅有泊那替尼獲批，但其療效與安全性均存在較大提升空間。泊那替尼的 PhALLCON 臨床試驗數據顯示，其微小殘留病（MRD）陰性完全緩解（CR）率僅為 34%，且因安全性問題被標注黑框警告。

第二，亞盛醫藥手握自主商業化權益的區域市場空間廣闊。從全球范圍來看，Ph+ ALL 的發病呈現明顯區域特征，在亞洲的患病率顯著更高，尤其是中國、日本及韓國等國家，這一疾病的患者基數與市場潛力，堪比慢性淋巴細胞白血病（CLL）之于美國市場。

由此可見，Ph+ ALL 一線適應癥，將成為耐立克價值增長的核心放大器。

而亞盛醫藥在本次 ASH 年會上公布的，耐立克一線治療 Ph+ ALL 的全球注冊 Ⅲ 期研究 POLARIS-1 的臨床數據，恰恰印證了其在亞洲市場的巨大兌現潛力。

具體來看，此次公布的數據呈現三大顯著亮點。

首先，總體療效表現亮眼。數據顯示，在 3 個周期的誘導治療內，耐立克聯合低強度化療方案，在初治 Ph+ ALL 患者中的最佳微小殘留病（MRD）陰性率和 MRD 陰性完全緩解（CR）率分別達到 66.0% 和 64.2%。在非頭對頭對比的前提下，核心指標均到了 PhALLCON 研究數據的一倍。

其次，針對難治亞型的療效優勢突出。在 10 例攜帶 IKZF1plus特征的患者中，誘導治療結束時的分子學緩解率高達 90%（9/10）。IKZF1plus是 B 細胞急性淋巴細胞白血病（B-ALL）公認的不良預后高危因素，這類患者往往對化療耐藥，且復發風險極高，耐立克在此類難治人群中取得的優異緩解效果，充分彰顯了其獨特的臨床價值。

最后，安全性表現良好。耐立克聯合低劑量化療的方案耐受性良好，發生率＞15% 的 3 級及以上治療中出現的不良事件（TEAEs），均集中于可防可控的骨髓抑制類反應，臨床易于管理；而非血液學高等級不良反應發生率相對可控，未出現超預期的安全風險。這也預示了，在增效的同時，耐立克有望給Ph+ ALL患者帶來更安全的選擇，提高治療依從性。

另一個利好消息是，近期耐立克一線治療 Ph+ ALL 的全球注冊 Ⅲ 期臨床研究，已正式獲得美國 FDA 與歐洲 EMA 的批準，實現了中國、美國、歐洲三地，基于 POLARIS-1 方案框架同步開展全球 Ⅲ 期臨床開發的重要突破。

盡管由于各國及地區原適應癥的標準療法存在差異，不同國家研究中心的對照組用藥方案會有較大區別，但這一進展仍然充分體現了海外監管機構對耐立克現有臨床數據的認可程度。

很顯然，Ph+ ALL 一線治療的亮眼數據與全球臨床開發的穩步推進，正逐步打開耐立克從 “中國品種” 到 “全球重磅藥物” 的成長空間。

/ 03 /利生妥口頭報告亮相，雙重確定性升級

在耐立克兼具確定性與想象力的雙重驅動下，亞盛醫藥第二款商業化產品利生妥于本次 ASH 年會的亮相，同樣讓市場看到其雙重確定性的升級。

這一升級，首先體現在利生妥針對 BTK 抑制劑耐藥的、重度經治的復發 / 難治性慢性淋巴細胞白血病 / 小淋巴細胞淋巴瘤（R/R CLL/SLL）患者市場的明確潛力上。

核心邏輯在于，在ASH上公布的關鍵注冊 II 期臨床研究顯示，面對極為難治的患者群體，利生妥療效表現極為突出。該研究納入的患者，高危因素占比遠超既往同類型研究。具體來看，入組人群100% 為 BTKi 治療失敗患者，屬于臨床難治群體，且高比例涵蓋了三類公認的獨立不良預后因素：

del (17p)/TP53 突變：占比 39%，該突變會導致患者對化療、免疫治療等多種方案耐藥，疾病進展快，是 CLL 預后最差的指標之一。

未突變 IGHV：占比 53.2%，攜帶該特征的患者腫瘤細胞侵襲性更強，對治療的應答率更低，生存期更短。

復雜核型：占比 42.9%，指染色體出現≥3 個異常，這類患者的疾病異質性更高，治療難度大，緩解持續時間短。

不僅如此，研究人群還存在高危因素高度疊加的情況，進一步放大了治療難度：

63.6% 的復雜核型患者同時合并 del (17p)/TP53 突變，兩種頂級高危因素疊加，意味著這部分患者的耐藥性更強、預后更差。

63.6% 的復雜核型患者為高度復雜核型（染色體異常≥5 個），這類人群在既往研究中占比極低，且幾乎無有效治療手段，屬于 “難治中的難治” 群體。

但即便面對如此高危的患者群體，利生妥在全部可評估患者中的客觀緩解率（ORR）仍達到62.5%，充分彰顯了其治療優勢。也正是憑借這一亮眼數據，該關鍵注冊 II 期臨床研究成功入選 ASH口頭報告。

對此，該研究報告人、鄭州大學附屬腫瘤醫院、河南省腫瘤醫院的周可樹教授難掩振奮。她指出，利生妥單藥在重度經治、既往接受過多線治療的患者群體中，尤其是伴有復雜核型等極高危因素的患者身上，展現出了令人鼓舞的深度且持久的緩解效果，同時兼具高效、便捷、安全的顯著特性。這一突破性成果，不僅為攻克這一臨床治療難點提供了全新且強有力的武器，更為深陷治療困境的患者帶來了重生的希望。

與此同時，亞盛醫藥公布的利生妥聯合阿扎胞苷治療初治或既往維奈克拉經治髓系腫瘤患者的 Ib/II 期臨床研究最新數據，更讓市場看到了該藥物的兩大潛力方向。

第一，在急性髓系白血病（AML）、混合表型急性白血病（MPAL）領域，有望攻克維奈克拉耐藥難題。在 AML 治療中，維奈克拉聯合去甲基化藥物阿扎胞苷（AZA）是臨床常用方案，但患者治療無反應、無法耐受副作用的情況十分常見，且即便初期獲得完全緩解（CR），最終也難以避免復發。初步臨床數據顯示，在可評估的 22 例既往接受過維奈克拉治療的 R/R AML/MPAL 患者中，ORR 為 31.8%（7/22），CR 率為 22.7%（5/22），有望為這類患者帶來新的治療希望。

第二，新診斷的中高危骨髓增生異常綜合征（HR-MDS）適應癥的潛力得到進一步驗證。數據顯示，15 例可評估的初治 HR MDS / 慢性粒單核細胞白血病（CMML）患者中，ORR 達 80.0%，6 例（40.0%）獲得 CR，6 例（40.0%）獲得骨髓 CR（mCR）。這一結果的意義不言而喻 —— 要知道，維奈克拉聯合阿扎胞苷的方案在該領域曾宣告失敗。而利生妥的初步數據，不僅印證了其在該適應癥上的全球開發信心，更為正在中、美、歐同步開展的注冊Ⅲ期臨床研究 GLORA-4 提供了有力支撐。

總的來說，ASH 年會上公布的兩項數據進一步證實了利生妥的核心看點：人無我有，人有我優。

/ 04 /總結

近年來，每一屆 ASH 年會都能清晰感受到：一批中國新生代血液腫瘤藥企強勢崛起，而老牌創新力量則愈發成熟、更具全球競爭力。

正如連續 8 年參會的亞盛醫藥，便以實實在在的臨床數據與突破性成果，讓我們愈發堅信這一點。

這背后絕非偶然，而是必然。中國創新藥企能夠躋身全球舞臺中央，靠的不只是硬核的創新實力，還在于本土 biotech 足夠清醒、足夠冷靜，既明確自身的優勢所在，又能心無旁騖地深耕下去。

就像亞盛醫藥一樣，始終錨定血液腫瘤領域的臨床未被滿足需求，持續豐富產品矩陣，在耐立克、利生妥等核心產品的研發上精耕細作。

最終，從筑牢 CML 領域的基本盤護城河，到推進 Ph+ ALL 一線治療的全球注冊Ⅲ期研究，再到利生妥在 BTKi 耐藥高危人群中交出亮眼答卷，亞盛醫藥在以持續的研發投入和扎實的循證醫學證據構筑自身競爭壁壘的同時，讓市場持續看到其價值確定性的不斷升級。

敢于在研發無人區勇毅前行的拓路者，終將手持火炬，照亮通往創新新大陸的航路。或許，這也正是 biotech新時代的生存哲學。