醫保數據如何服務真實世界研究？——海南數據平臺的探索

隨著數字化進程的深入，數據已成為賦能各領域創新的關鍵驅動力,醫療保障領域也不例外。2023年，海南省依托“真實世界數據應用試點”和“真實世界數據醫保創新應用”政策優勢，率先建立了海南醫保真實世界數據研究應用平臺（以下簡稱平臺），以醫保數據為核心紐帶，整合多領域真實世界數據，構建起覆蓋“三醫”全鏈條的數據應用體系。2025年9月，國家醫保局正式啟動真實世界醫保綜合價值評價試點工作，海南憑借自貿港創新藥械先行先試基礎與醫保數據應用經驗，成為全國11個試點省市之一，承擔起創新藥械價值評估、醫保決策證據支撐等核心任務。在此背景下，海南持續通過打破部門信息壁壘、重構數據協同機制，以試點實踐深化數據賦能，為醫保政策制定、醫療服務優化、醫藥產業創新提供精準數據支撐，最終實現醫療機構運營效率提升、患者就醫負擔降低、醫藥企業研發周期縮短的多方共贏格局。

真實世界研究（Real-World Study，RWS）是通過分析臨床、社區或家庭等真實環境下采集的數據，獲取藥物、器械、醫療技術、醫保政策實施等的價值及潛在益處或風險的證據，而真實世界數據（Real-World Data，RWD）正是這項研究的“原材料”。與傳統隨機對照試驗相比，真實世界研究在真實環境中進行，對患者不加限制條件，更貼近臨床實踐，能反映干預措施在真實醫療場景下的實際表現。比如，可覆蓋老年患者、合并多種基礎疾病患者等傳統試驗中常被排除的人群，同時還能整合醫保結算、診療記錄、隨訪數據等多源信息，為深入分析提供豐富數據基礎；這一特性也使其成為連接“三醫”數據、推動協同發展的重要紐帶。

整合多源數據，筑牢真實世界研究的數據根基

真實世界研究的質量與價值，核心取決于數據的完整性、標準化與安全性。海南圍繞“建強數據底座、筑牢安全防線”目標，以平臺為載體構建多源數據整合體系與全流程質量管控機制，為“三醫”協同發展提供堅實可信的數據支撐。

目前，平臺以彈性數據編織技術為核心，已完成三大關鍵領域數據整合，形成覆蓋1600萬人、156億條數據的真實世界研究數據資源池。數據整合方向包括：一是海南省醫保全場景數據，涵蓋參保信息、診療明細、藥品耗材使用及費用結算，用以支撐藥物經濟學研究；二是“三醫”聯動一張網平臺數據，整合檢查檢驗、醫療器械使用、人口健康（死亡登記）數據，為課題研究提供專項支撐；三是樂城先行區特色數據，納入特許藥械使用、術后隨訪記錄，填補特殊診療數據空白，為創新藥械真實世界研究提供獨特資源。

結合數據應用特點，平臺在搭建過程中重點關注如下幾方面。

首先是構建標準化數據治理體系。為解決多源數據格式不統一、口徑不一致問題，海南建立分層分類的治理機制：通過制定統一的數據采集標準（如疾病診斷采用ICD-10編碼、藥品使用國家藥品編碼），從源頭確保數據規范性。在此指導原則下，平臺建成多源彈性數據編織管理系統、真實世界大數據隊列倉庫系統、通用基礎主題數據庫管理系統和數據應用管理及研究分析系統四大子系統。其中，彈性數據編織系統通過去中心化集成，實現多源數據虛擬鏈接、無須物理匯聚；隊列倉庫系統對需匯聚的真實世界數據實施多層次治理；主題數據庫管理系統為真實世界研究提供統一、標準的主題數據庫，提高數據治理與利用效率；研究分析系統提供流程化與代碼化的雙環境，滿足不同層次科研需求，解決傳統數據分析效率較低的問題。

其次是建設主題庫。平臺采用“清洗—整合—標準化”流程，處理數據缺失、邏輯矛盾等問題；特別是對于入院記錄、影像報告等非結構化文本數據，先采用技術手段提取關鍵信息，再進行結構化處理。平臺構建了六大主題庫，覆蓋全診療鏈條，包括疾病庫（全病種多維度檢索）、檢查檢驗庫（標準化指標字典）、器械庫（采購與不良事件記錄）、手術庫（關聯術后隨訪）、藥品庫（全周期用藥記錄）、耗材庫（成本與使用數據），以滿足不同類型真實世界研究的數據需求。

最后是筑牢數據安全應用防線。同時，平臺從技術與制度兩方面構建數據研究與應用的安全保障體系。技術層面，采用“安全沙箱+微服務架構”方法，安全沙箱為研究提供隔離虛擬環境，確保“數據不出域、可用不可見”，微服務架構則通過權限拆分提升系統安全性。制度層面，2024年，海南省醫保局聯合省衛生健康委、省藥監局發布《海南省三醫聯動平臺數據采集標準規范》，構建“三醫”數據標準化底座，推動“三醫”聯動改革；2025年，又聯合發布《三醫真實世界數據使用管理暫行辦法》，規范“三醫”真實世界數據使用管理，保障數據安全有序流通與創新應用，實現數據使用可追溯、風險可管控。

發揮數據價值，為“三醫”協同治理提供循證支撐

“三醫”聯動改革是一項復雜的系統性工程，其核心在于建立統一高效的政策協同、信息聯通和監管聯動機制。傳統決策模式往往受限于數據分割與滯后，導致政策難以精準發力。比如，醫保支付標準制定缺乏足夠的真實臨床數據支撐、醫療服務價格調整與實際成本存在一定程度脫節、部分地區基金監管依賴人工核查效率較低等。為解決以上問題，海南以醫保數據為核心的真實世界數據應用，通過挖掘數據背后的臨床規律、政策效應，為政府部門決策提供科學的循證依據與證據支撐，推動“三醫”治理從“經驗驅動”轉向“證據驅動”，形成精準高效的治理新范式。

以價值醫療為導向，優化醫保支付機制

醫保基金是保障群眾基本醫療需求的“保命錢”，如何科學合理地使用基金，確保每一分錢都用在“刀刃上”，實現為價值付費，是醫保部門的核心職能。平臺通過真實世界數據應用，為醫保支付機制優化提供了有力的政策工具。

一方面，科學評估藥品綜合價值。傳統的藥品準入評估多依賴于上市前的隨機對照試驗數據，但其嚴格控制的試驗環境、納入排除標準，與復雜的臨床現實存在差異，難以全面反映藥品在真實診療場景中的價值。平臺通過突破傳統依賴上市前隨機對照試驗數據的局限，分析藥品上市后的真實使用數據，從臨床療效、安全性、經濟性等多維度評估藥品綜合價值，為醫保藥品目錄的準入談判、續約和動態調整提供真實證據，確保基金優先用于療效確切、性價比高的藥品。

另一方面，支持創新支付與動態調整。對于附條件上市、臨床證據尚不充分的高價新藥，或罕見病藥等特殊藥品，傳統固定比例支付的方式難以平衡患者用藥需求與醫保基金風險。平臺支持開展基于真實世界證據的創新支付方式，如按療效付費，根據藥品在真實世界中的實際療效調整支付比例，若藥品達到預設療效，則按約定比例支付；若未達到，則降低支付比例或暫停支付。同時，通過長期監測藥品使用頻率、費用占比、不良反應發生率等指標，平臺還能為醫保支付標準的動態調整提供依據，當藥品使用量異常增長、基金支出壓力過大時，可結合其臨床價值重新評估支付標準，實現醫保基金的精準管理。

推動醫療服務價格形成科學機制

醫療服務價格是調節醫療資源配置、引導醫療服務行為的“指揮棒”，其合理性直接影響醫療機構的運營積極性與患者的就醫負擔。長期以來，醫療服務價格制定存在成本核算不精準、價值體現不充分的問題，難以反映醫務人員的技術勞務價值。平臺通過對海量醫療服務數據的深度分析，構建“成本核算—療效評估—價格調整”的機制，推動醫療服務價格更合理、更貼合實際需求。

在成本核算環節，平臺通過整合醫療機構的人力成本、耗材成本、設備折舊、運營費用等數據，結合診療服務量（如門診人次、手術臺次），精準核算單項醫療服務的實際成本，避免因成本核算模糊導致定價過高增加患者負擔、定價過低影響醫療機構積極性的問題。

在療效評估環節，平臺通過對比不同醫療服務項目的臨床效果（如治愈率、并發癥發生率、患者滿意度），為價格差異提供合理依據：對于療效好、技術難度高的醫療服務項目，適當提高價格以體現其價值；對于療效一般、技術難度低的項目，則合理控制價格。

在價格調整環節，平臺通過對醫療服務價格實施后的效果進行動態監測，跟蹤服務價格對醫療機構收支、患者負擔的影響，若發現價格與成本、療效嚴重不符，及時啟動價格調整程序，確保醫療服務價格始終反映成本、體現價值、兼顧公平，逐步破除“以藥養醫”的舊機制，激發醫療機構提供高質量醫療服務的內生動力。

構建協同聯動的新型監管體系

“三醫”協同治理離不開高效的聯動監管，傳統監管方式多依賴于人工核查，存在覆蓋面較窄、效率較低、精準度存在一定不足的問題，難以應對海量診療數據與復雜的違規行為。平臺通過整合醫療機構、醫保結算系統和藥品監管部門的數據，構建起全省通用的數字化監管網絡，實現“事前預警—事中干預—事后評估”的全流程監管，形成跨部門監管合力。

在事前預警環節，平臺通過大數據分析構建異常行為識別模型，設定合理用藥范圍、診療費用閾值、住院天數標準等監管指標，當出現醫生開藥頻率異常、患者住院次數過多、醫療機構某類費用增速過快等情況時，系統自動標記并發出預警，監管人員可提前介入核查，防范違規行為發生。

在事中干預環節，平臺通過與醫療機構HIS系統對接，對診療行為進行動態監測。例如，當患者住院費用接近醫保基金支付上限時，系統自動提醒醫療機構控制費用；對疑似違規的診療項目，需經監管人員審核后方可繼續，避免違規行為造成基金損失。

在事后評估環節，平臺開發了智能模型，不僅能對違規行為進行查處，還能分析違規類型、涉及機構與人員特征等。例如，當發現某類藥品違規使用次數較多時，可聯合藥監部門開展專項檢查，推動監管從單一醫保監管向“三醫”協同監管轉型，切實維護醫保基金安全和人民群眾的健康權益。

拓展數據應用場景，構建“三醫”協同創新生態

合理利用醫保數據資源，聚焦醫保真實世界數據的研究與應用，可以深度服務政府管理、醫療機構運營及醫藥研發等多類場景，有效打破“三醫”之間的信息與資源壁壘，推動“三醫”協同從治理層面延伸至產業層面，構建數據賦能、多方共贏的創新生態。

賦能政府部門決策

醫保數據與真實世界研究的結合，可以為多部門協同決策提供支撐，不僅為醫保部門提供數據支撐，還能為衛生健康、藥監等政府部門提供定制化服務，推動跨部門協同決策，提升公共衛生治理效能。

首先是為醫療保障部門構建“歷史數據→政策推演→基金監管”的遞進閉環。結合歷史數據模擬分析實施不同政策的效果，可以為政策制定提供參考，同時精準識別異常醫療行為，提升基金監管精準度。

其次是為衛生健康部門動態監測醫療資源效率。通過對醫療機構服務能力、病種分布、患者流向等數據的分析，可以識別區域醫療資源短板，科學規劃醫療資源配置，推動分級診療落地。同時，通過橫向對比醫療質量與構建績效評價體系，還能支持醫院績效考核、重點專科建設與醫改政策效果追蹤，推動醫療服務從以治病為中心向以健康為中心轉型。

最后是為藥監部門打造藥品監管預警模型。通過對藥品不良反應數據與真實世界數據使用的整合，可以實現對藥品安全的實時預警與溯源，推動從被動應對轉向主動防控。同時，還能通過建立真實世界證據（Real-World Evidence，RWE）審評通道，支持創新藥、罕見病藥通過真實世界數據縮短上市周期，提升藥品監管效率與創新藥可及性。

支撐醫療機構運營

研究醫保真實世界數據，還可以為醫療機構提供數據化運營工具、標準化診療方案，助力醫療機構從規模擴張向質量效益提升轉型；尤其在DRG/DIP支付方式改革背景下，能夠幫助醫療機構應對成本管理與服務質量雙提升的挑戰。

以平臺為例，在運營管理方面，平臺結合DRG數據構建“盈虧計算器+成本穿透分析”模型。盈虧計算器可實時測算各DRG組別的收入、成本與利潤，快速定位虧損科室或病種；成本穿透分析則進一步拆解成本構成，找出成本過高的環節（如耗材成本占比過高、人力成本浪費等），保障醫院可持續運營。

在臨床診療方面，平臺基于真實世界數據優化臨床路徑，總結出某類疾病的最優診療流程，為醫生提供標準化指導，提升三甲醫院診療規范性與運營效率，同時，將優質診療案例轉化為基層醫院的教學模板，幫助基層醫生提升診療水平，推動優質醫療資源下沉。

服務藥企與科研機構

聚焦醫藥產業研發成本高、周期長、轉化難的痛點，以及科研機構數據獲取難、分析效率低的問題，醫保真實世界數據研究與應用可以提供全鏈條數據支撐與技術服務，推動醫藥創新與科研工作高效開展。

對藥企而言，平臺通過藥物經濟學模型幫助企業精準定價——結合藥品的療效、成本及醫保基金承受能力，制定合理的市場價格，提升藥品準入成功率；通過基層需求熱力圖指導研發方向，展示不同區域、人群的疾病分布與用藥需求，避免企業研發資源錯配；通過優化臨床試驗設計，提供真實世界患者隊列數據，縮短受試者招募時間、降低試驗失敗率，推動醫藥創新從跟隨式轉向需求驅動型，提升新藥可及性。

對科研機構而言，平臺提供高質量的真實世界數據底座與高效的數據分析工具，研究人員可直接基于平臺數據開展課題研究，無須自行收集、治理數據，大幅降低研究門檻與成本，同時平臺支持多維度數據關聯分析，為疾病負擔分析、診療方案評估、醫保政策效果研究等提供有力支撐，助力科研成果快速產出與轉化。

海南的實踐表明，醫保數據在真實世界研究中的價值潛力巨大，通過數據創新應用，能夠有效助推“三醫”協同發展，提升醫療保障治理能力。未來，隨著數字化技術的不斷發展與真實世界研究的深入推進，海南將進一步深化醫保數據創新應用：在數據整合上，持續擴大數據覆蓋范圍，推動“三醫”數據更全面、更深度地融合；在平臺功能上，優化數據分析工具，提升數據應用的便捷性與精準度；在應用場景上，拓展真實世界研究的應用領域，從醫保政策制定、醫療服務優化向醫藥產業創新、公共衛生管理等更多維度延伸。（ZGYB-2025.10）

原標題：醫保數據如何服務真實世界研究？——結合海南醫保真實世界數據研究應用平臺實例

作者 | 鐘媛慧 張學友 海南真實世界數據醫保創新應用中心

來源 | 中國醫療保險

編輯 | 符媚茹 何作為

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