FDA的“神速通道”：一個月審批新藥，你信嗎？

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10月16日，美國FDA公布首批獲得國家優(yōu)先審核券（ National Priority Vouchers，CNPV）的9個藥物。按照FDA的說法，這些藥，從遞交上市申請到審批決定，僅需要1到2個月。

你相信一個新藥的上市審核只要一個月嗎？

無論你信不信，F(xiàn)DA信了。

國家優(yōu)先審核的來龍去脈

CNPV是FDA在7月提出的新機(jī)制，旨在鼓勵那些符合以下“國家優(yōu)先健康議題”的藥物：

• 解決美國國內(nèi)的健康危機(jī)

• 為美國人提供創(chuàng)新的治愈手段

• 重大的尚未滿足的醫(yī)療需求

• “回岸”生產(chǎn)提升供應(yīng)鏈可靠性

• 提升藥物經(jīng)濟(jì)性，包括向美國提供最惠國定價

被FDA認(rèn)定為CNPV，可享受提前提交部分?jǐn)?shù)據(jù)、與FDA更高頻溝通等特權(quán)，將最終審核時間壓縮到1-2個月。

宣布CNPV計劃時，F(xiàn)DA稱將在今年給出不超過5個的CNPV認(rèn)定。

可到公布時，F(xiàn)DA卻一次給了9個。

這效率，讓人不禁懷疑過去的藥品審核時間是不是都花在辦公室喝茶看報上了？

“龍”生九子，子子不同

入選的藥物如下：

1. Pergoveris：

   德國默克

   出品，治療不孕，該藥已在歐洲上市多年。卵泡刺激素與黃體酮的復(fù)方，用于輔助生殖IVF（體外受精，即試管嬰兒）中刺激排卵。

2. Teplizumab：

   賽諾菲

   治療1型糖尿病的CD3抗體。1型糖尿病是由于T細(xì)胞攻擊胰島，CD3抗體可以清除T細(xì)胞，延緩1型糖尿病發(fā)生。該藥2023年獲得FDA批準(zhǔn)，用于8歲以上處于2期1型糖尿病患者，延緩進(jìn)入3期糖尿病的時間，即延緩有臨床癥狀的糖尿病的出現(xiàn)。

3. Cytisinicline：一家名叫

   A

   chieve Life Sciences

   治療尼古丁電子煙成癮的藥品。Cytisinicline是一種植物堿，在中歐東歐使用多年，英國也批準(zhǔn)用于戒煙。

4. DB-OTO：

   再生元

   用于治療OTOF基因突變導(dǎo)致的耳聾的基因治療。 再生元此前表態(tài)預(yù)計今年會遞交申請，CNPV如果按設(shè)計執(zhí)行，理論上明年初就能上市。

5. Cenegermin：意大利藥企

   Dompé Farmaceutici

   用于治療失明的重組人神經(jīng)生長因子（NGF）。2018年獲FDA批準(zhǔn)用于治療一種罕見的退行性眼病，神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎。

6. RMC-6236：

   Revolution Medicines

   的RAS抑制劑，通過抑制多個突變類型的原癌基因RAS來抗癌，CNPV是針對胰腺癌，目前處于臨床試驗階段。

7. Bitopertin：

   Disc Medicine

   治療卟啉癥的在研藥物。9月向FDA提交新藥上市申請，用于治療12歲及以上的紅細(xì)胞生成性原卟啉癥患者。Bitopertin已獲孤兒藥和罕見兒科疾病認(rèn)定，即本就屬于加速審批。

8. 氯胺酮：給的CNPV是用于在美國國內(nèi)生產(chǎn)。氯胺酮是著名的毒品K粉，但也是常用麻醉劑。如今噴霧制劑也用于治療抑郁癥（強(qiáng)生產(chǎn)品），但CNPV是針對麻醉藥，重點是國內(nèi)生產(chǎn)，獲得的企業(yè)是

   Phlow

   ——一個非常值得八卦的公司。

9. Augmentin XR：類似氯胺酮，也是給的美國國內(nèi)生產(chǎn)。Augumentin是阿莫西林/克拉維酸鉀復(fù)方，非常常用的抗生素。其中阿莫西林一種β-內(nèi)酰胺抗生素，克拉維酸鉀是β-內(nèi)酰胺酶抑制劑。后者單獨使用沒有殺菌作用，是通過抑制細(xì)菌分泌的β-內(nèi)酰胺酶，防止細(xì)菌降解阿莫西林等β-內(nèi)酰胺抗生素。

這9個藥的共性就是：毫無共性。

看不懂的“誰”在優(yōu)先

Pergoveris是歐洲上市多年的藥物，應(yīng)該有大量的數(shù)據(jù)積累，大概不難批準(zhǔn)。

默克非常識趣地和特朗普搞了個新聞發(fā)布會，稱會給Pergoveris這類IVF藥物降價。特朗普則宣稱自己“降低了IVF成本”。

可美國每年IVF取卵超過40萬個周期，約10萬新生兒通過IVF出生。藥品根本不是IVF的障礙。真相是所有藥品的價格只是IVF成本的一小部分。

美國IVF僅診所的基礎(chǔ)收費達(dá)9千到1.4萬美元，藥物——加上注射費用也就3-7千。

這藥怎么就成了“國家優(yōu)先級”？

類似，戒除尼古丁如今也有多種藥物，Cytisinicline的特殊之處似乎是申請了戒電子煙，可機(jī)理上這仍是尼古丁成癮，戒煙藥物仍會適用。

Teplizumab與Cenegermin都是已上市的藥物，據(jù)稱是擴(kuò)展人群與適應(yīng)癥。

就Teplizumab而言，這是通過清除所有T細(xì)胞來延緩糖尿病發(fā)病，T細(xì)胞對人體還是很重要的，不然艾滋病也不可怕了——HIV病毒就是攻擊一類T細(xì)胞。因此，它到底能擴(kuò)展到多大的人群呢？而且這可不是治愈級別的創(chuàng)新，只是延緩，過去的臨床試驗顯示相比安慰劑，大概延緩發(fā)展到3期1型糖尿病2年。

Cenegermin是要擴(kuò)展到更常見的非動脈炎性前部缺血性視神經(jīng)病變，但相關(guān)臨床試驗還在2期階段，還會采用新的給藥方式。相比其它中選藥物，具有很強(qiáng)的不確定性，甚至何時能遞交申請都很難說，

RMC-6236針對的癌癥，是近年來加速審批使得藥物提前上市最多的領(lǐng)域。這當(dāng)然有好處，可也帶來了很多藥物上市后的后續(xù)驗證顯示療效一般。最初上市的其它RAS抑制劑甚至就是加速的反面教材，劑量探索不完善，導(dǎo)致毒性強(qiáng)影響了實際療效。

DB-OTO和Bitopertin都是針對非常罕見的疾病，本來就有優(yōu)先審批的機(jī)制。從全局看，由于適用患者非常少，對美國整體健康的影響也很有限。

氯胺酮和Augmentin完全就是老藥的生產(chǎn)，和前面這些更是毫無關(guān)聯(lián)。甚至都讓人搞不懂，這是批廠房建設(shè)，還是批藥品上市。

”加速“恐怕成為新的拖后腿

之所以會出現(xiàn)9個迥異的藥物入選CNPV，是因為FDA在執(zhí)行時是讓每個不同的藥品分類部門自己推舉一個——據(jù)FDA局長的說法是基層反響熱烈，要求參與的呼聲很高。

這就帶來了兩個隱患。

第一，入選藥品是相關(guān)部門親自力推，容易引入主觀偏見。

第二，極為緊張的審核時間線，不僅會放大部門領(lǐng)導(dǎo)的主觀偏見，還會擠占人力資源，影響其它藥品審核。

FDA的藥品審批經(jīng)費來源是藥企申請藥品上市的注冊費。由于是別人給錢，審批有相對固定的截止時間：普通審批時間大約是10-12個月，優(yōu)先審批——比如代表重大突破，會是6個月。

但因裁員等影響，F(xiàn)DA按期完成審批的比例已有顯著下滑，RBC Capital的行業(yè)分析報告顯示相比此前6個季度，25年第3季度的審批延遲比例從4%上升到了11%。

如果想在1-2個月完成某個藥品的審批，必然會涉及人力資源轉(zhuǎn)移，其它藥物很難不受負(fù)面影響。

而相比其它藥物，這些入選的CNPV還真沒多特別。

減時不減質(zhì)？想得太美

至于趕時間后的審批質(zhì)量，咱們只能走著瞧了。

可以和一些案例比較。新冠疫苗研發(fā)時獲得了FDA全部的資源傾斜，即便如此，輝瑞/BioNTech的mRNA新冠疫苗在2021年5月7日遞交完整上市申請后，F(xiàn)DA仍用了3個多月審核，8月23日才批準(zhǔn)。

縮短到一個月之內(nèi)的大概只有最初新冠疫苗的緊急使用授權(quán)， 輝瑞/BioNTech在2020年11月20日提出，F(xiàn)DA在12月11日批準(zhǔn)。

如今要常態(tài)化完成一個月批新藥，F(xiàn)DA是碰上啥AI大殺器了嗎？

說到FDA的AI，水平怎么樣，倒也有跡可循。

FDA新任局長上臺后專門搞了個局長播客，該播客會提供文字稿。

10月16日公布9個CNPV入選藥物后，局長博客專門介紹了這9個藥物。文字稿中介紹 Teplizumab清除CD3 T細(xì)胞部分：

所有的CD3都少了3，只剩下了CD。

介紹DB-OTO最近剛有臨床試驗結(jié)果發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》——NEJM上，成了NE JoM：

這個文字稿大概就是用AI聽寫的。可如果FDA用的AI，聽寫水平就這，而FDA最后還能把這樣的文字稿當(dāng)正式文檔發(fā)出來，他們的加速大概就是趕老百姓投胎。

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參考資料

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-awards-first-ever-national-priority-vouchers-nine-sponsors

https://www.fda.gov/news-events/fda-direct-podcast/fda-direct-these-9-drugs-were-awarded-national-priority-vouchers

https://arstechnica.com/health/2025/10/fda-slows-down-on-drug-reviews-approvals-amid-trump-admin-chaos/

https://www.bhfs.com/insight/a-tale-of-three-vouchers/

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