核藥MNC新王，遠大醫(yī)藥Go Global全球破局

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聚焦高成長公司，15萬+投資菁英共同關(guān)注

遠大醫(yī)藥Go Global戰(zhàn)略不是說說而已。

9月8日，遠大醫(yī)藥公告易甘泰?釔[90Y]微球注射液在歐洲獲批新適應(yīng)癥，此次獲批新適應(yīng)癥在原有的不可切除肝細胞癌（HCC）和不可切除結(jié)直腸癌肝轉(zhuǎn)移（mCRC）的基礎(chǔ)上，擴展至不可切除肝內(nèi)膽管癌（ICC）、神經(jīng)內(nèi)分泌瘤引起的肝轉(zhuǎn)移（mNET）或其他肝轉(zhuǎn)移等多重適應(yīng)癥，涵蓋的原發(fā)性肝癌和繼發(fā)性肝轉(zhuǎn)移的分類更為全面。近期，易甘泰?也在美國新增獲批了HCC適應(yīng)癥，成為全球首個且唯一獲美國FDA批準(zhǔn)用于治療不可切除HCC和結(jié)直腸癌肝轉(zhuǎn)移雙重適應(yīng)癥的選擇性內(nèi)放射治療產(chǎn)品。

歐美市場兩大注冊里程碑的達成，進一步推動了易甘泰?在不可切除肝癌領(lǐng)域的全方位覆蓋，促進了產(chǎn)品市場天花板的進一步打開，同時也彰顯了遠大醫(yī)藥在海外臨床運營注冊和商業(yè)化的能力。

除此之外，遠大醫(yī)藥正積極與中外專家合作開發(fā)易甘泰?的其他適應(yīng)癥，將采用全球化開發(fā)注冊路徑，這不僅可以促進易甘泰?在國內(nèi)覆蓋更廣闊適應(yīng)癥提供堅實臨床證據(jù)和加速注冊，而且也體現(xiàn)了公司劍指全球化市場的巨大野心。

憑借著Go Global戰(zhàn)略，遠大醫(yī)藥正在核藥MNC的道路上行穩(wěn)致遠。

遠大醫(yī)藥為何能成為核藥MNC？

眾所周知，目前全球在核藥領(lǐng)域稱得上MNC的必定有諾華，諾華通過“自主研發(fā)+并購布局”構(gòu)建了全產(chǎn)業(yè)鏈的能力，核心包括保障核素供應(yīng)（收購AAA、與中核集團合作等）、藥物開發(fā)能力和成梯隊核藥臨床管線體系（擁有Pluvicto、Lutathera等產(chǎn)品）、生產(chǎn)能力與足夠的產(chǎn)能（全球多個生產(chǎn)基地）、全球商業(yè)化能力等。

與諾華相似的是，遠大醫(yī)藥在核藥領(lǐng)域同樣是“多邊形戰(zhàn)士”，其通過自主研發(fā)+全球布局合作構(gòu)建了自主核素供應(yīng)能力、自研能力（美國波士頓+中國成都兩大研發(fā)中心）以及成梯隊的臨床管線體系（涵蓋易甘泰?這樣的商業(yè)化品種以及多款臨床后期管線）、生產(chǎn)能力和產(chǎn)能保障（美國波士頓、德國法蘭克福、新加坡、中國成都四大生產(chǎn)基地，可支持全球市場供應(yīng)）、全球商業(yè)化能力（公司核藥產(chǎn)品已在全球超過50個國家和地區(qū)實現(xiàn)臨床應(yīng)用）。

強如諾華也是正在布局中國這一潛力巨大的市場，尚未有產(chǎn)品商業(yè)化（Pluvicto處于NDA階段），而遠大醫(yī)藥憑借易甘泰?率先實現(xiàn)了商業(yè)化落地。

遠大醫(yī)藥易甘泰?開發(fā)其他適應(yīng)癥采用全球化開發(fā)的注冊路徑，正是公司Go Global戰(zhàn)略劍指全球市場的明證。值得注意的是，遠大醫(yī)藥核藥領(lǐng)域還有更多全球權(quán)益的優(yōu)質(zhì)資產(chǎn)未解開面紗。

01

易甘泰?繼續(xù)插上翅膀

2025H1，得益于易甘泰?的商業(yè)化爆量，遠大醫(yī)藥核藥板塊實現(xiàn)營收4.2億港元，同比大增106%，市場預(yù)測其今年有望邁進10億大關(guān)。要知道，目前易甘泰?在國內(nèi)僅批準(zhǔn)治療結(jié)直腸癌肝轉(zhuǎn)移患者，單適應(yīng)癥商業(yè)化放量潛力已如此驚人。

據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計，國內(nèi)不可切除結(jié)直腸癌肝轉(zhuǎn)移的新發(fā)潛在患者超過10萬人；今年7月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)易甘泰?新增HCC適應(yīng)癥，未來易甘泰?國內(nèi)獲批HCC適應(yīng)癥，有望覆蓋每年新發(fā)超過30萬潛在不可切除的HCC患者群體，產(chǎn)品市場空間較現(xiàn)有適應(yīng)癥擴大3倍。盡管易甘泰?不可切除HCC適應(yīng)癥尚未在國內(nèi)正式獲批，但已被《原發(fā)性肝癌診療指南（2024 年版）》列為不可切除肝細胞癌的重要治療選擇，這無疑凸顯了肝癌治療領(lǐng)域亟待滿足的臨床需求以及業(yè)界對易甘泰?突破性療效的高度認可。

海外監(jiān)管機構(gòu)批準(zhǔn)新適應(yīng)癥以及真實世界數(shù)據(jù)的積累，無疑會為國內(nèi)新適應(yīng)癥的審批加速和落地提供更堅實的支持。

本次歐盟新增批準(zhǔn)的ICC、mNET引起的肝轉(zhuǎn)移或其他肝轉(zhuǎn)移等多重適應(yīng)癥，其背后代表的市場空間同樣不可小覷。

ICC是第二大原發(fā)性肝臟惡性腫瘤，起源于膽管上皮細胞，約占所有肝癌的20%。目前，手術(shù)切除是治愈ICC的最有效手段，但一般僅有20%-30%的患者符合切除條件，術(shù)后5年生存率始終徘徊在20%-35%。

基于ICC我國發(fā)病率6/10萬的發(fā)病率，每年國內(nèi)新發(fā)ICC患者規(guī)模約6.4萬人，其中70%–75%初診即不可切除，預(yù)計每年不可切除ICC新發(fā)患者大約在4.5-4.8萬人。

目前不可切除ICC的標(biāo)準(zhǔn)療法為全身化療，患者接受現(xiàn)有的診療策略，其中位總生存期（OS）大概為11-12個月，易甘泰?為不可切除ICC患者提供了一項全新的治療手段。

一項易甘泰?一線治療不可切除ICC前瞻性研究數(shù)據(jù)顯示，在24例此前未接受過化療、肝栓塞或放療的患者中，整體患者的mOS達到19.4個月；其中，單發(fā)ICC患者的mOS顯著優(yōu)于多發(fā)患者，分別為25.9個月和10.7個月。

另一項2005年12月至2020年12月回顧性研究顯示，在26例HCC和8例肝內(nèi)膽管癌（ICC）患者中，21例在易甘泰?治療后接受肝切除，13例接受肝移植，接受肝移植的ICC患者5年和10年OS率分別為75%、60%（從接受易甘泰?治療開始）。

不難看出，在不可切除ICC適應(yīng)癥上易甘泰?能夠顯著提升患者臨床獲益，并且在臨床金標(biāo)準(zhǔn)層面提升患者的總生存期，這可能也是歐美監(jiān)管機構(gòu)將易甘泰?擴大至肝轉(zhuǎn)移等多重適應(yīng)癥重要原因。

本次歐盟批準(zhǔn)的另一項新適應(yīng)癥mNET引起的肝轉(zhuǎn)移，數(shù)據(jù)顯示：mNET適應(yīng)癥的全國發(fā)病率為1.14/10萬（對應(yīng)每年發(fā)病例數(shù)1.6萬例），其中40%-50%診斷時已遠處轉(zhuǎn)移，預(yù)計mNET引起肝轉(zhuǎn)移的每年發(fā)病例數(shù)在6500-8000例。由于每年新發(fā)患者體量并不算大，同時存在較大未滿足臨床需求，未來有望實現(xiàn)適應(yīng)癥的加速審批上市。

遠大醫(yī)藥在本次新增適應(yīng)癥獲批公告中強調(diào)，公司積極與中外專家合作開發(fā)易甘泰?的其他適應(yīng)癥，將采用全球化開發(fā)注冊路徑，促進該產(chǎn)品的全球市場拓展，進一步證實了公司旨在將易甘泰?打造成全球“泛肝癌”治療的超級重磅炸彈。

一方面，易甘泰?作為全球被廣泛使用的成熟品種，遠大醫(yī)藥通過這種重磅炸彈品種與國內(nèi)外專家合作開發(fā)不僅能夠充分榨取更多的適應(yīng)癥市場潛力，并且能夠借此加強自身全球臨床運營能力和熟悉海外注冊流程，為未來公司其他品種全球化做足準(zhǔn)備。

另一方面，肝癌（HCC）作為全球第六大新發(fā)癌癥及全球第三大致死癌癥，2024年全球HCC的市場規(guī)模達到35億美元，并有望在2030年達到98.5億美元，相信遠大醫(yī)藥憑借易甘泰?和一眾后續(xù)自研核藥管線在如此廣闊的市場能夠分到可觀的市場蛋糕，公司的Go Global戰(zhàn)略劍指一片巨大的藍海市場。

02

自研核藥集群的出海蓄勢待發(fā)

遠大醫(yī)藥Go Global戰(zhàn)略的執(zhí)行力和雄心，能夠在公司FIC/BIC早研RDC產(chǎn)品蓄勢待發(fā)中得以驗證。目前公司核藥板塊研發(fā)注冊階段已儲備15款創(chuàng)新產(chǎn)品，涵蓋68Ga、177Lu、131I、90Y、89Zr在內(nèi)的5種放射性核素。

遠大醫(yī)藥自研核藥GPN02006是一款靶向GPC-3的HCC診斷類RDC產(chǎn)品，也有望成為全球首款進入臨床及商業(yè)化的靶向GPC-3的RDC產(chǎn)品。

GPC-3被業(yè)界視為“肝癌新型療法的黃金靶點”，因為其在胚胎期高表達、成人正常組織幾乎沉默，而在HCC中 70–80% 呈高表達，無論是用于開發(fā)靶向藥物、影像定位都相對更便捷，這也吸引了大量Biotech開發(fā)不同形式的藥物，如ADC、CAR-T等。

不同于其他開發(fā)者，遠大醫(yī)藥瞄準(zhǔn)了HCC精準(zhǔn)診斷未滿足的臨床需求，差異化的設(shè)計了GPN02006。目前臨床上HCC診斷的金標(biāo)準(zhǔn)依舊是肝組織活檢這類病理組織學(xué)檢查，由于是有創(chuàng)檢查，患者的依從性和潛在的風(fēng)險都成為重要限制；另外，血清學(xué)腫瘤標(biāo)志物檢測和常規(guī)的影像學(xué)檢測是主流診斷方法，但受到各種因素干擾診斷準(zhǔn)確率較為有限。近年來以核醫(yī)學(xué)為代表的分子影像學(xué)發(fā)展迅速，這也使得氟-18-氟代脫氧葡萄糖（18F-FDG）PET顯像較為常用，但由于18F-FDG非腫瘤特異性顯像劑，數(shù)據(jù)顯示18F-FDG顯像對HCC診斷的靈敏度僅為36%-70%，這也使得高靶向HCC特異性分子是未來趨勢。

今年，GPN02006在中國開展的研究者發(fā)起的臨床研究(IIT臨床研究)取得了里程碑式突破性，并在2025年北美核醫(yī)學(xué)與分子影像學(xué)會(SNMMI)斬獲口頭報告。該IIT在臨床懷疑或者確診的HCC患者中，使用GPN02006并進行PET/CT或PET/MRI顯像，以初步評估該產(chǎn)品對HCC的診斷效能。

IIT數(shù)據(jù)顯示，GPN02006展現(xiàn)出卓越的顯像效能和安全性：在所有受試者給藥后30分鐘即可實現(xiàn)高質(zhì)量顯像，均未報告任何藥物相關(guān)不良反應(yīng)。

相較于現(xiàn)行的HCC診斷方案，GPN02006基于獨特的分子靶向機制可實現(xiàn)：1）HCC病灶的早期精準(zhǔn)定位；2）治療反應(yīng)的動態(tài)評估；3）復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移的早期預(yù)警，為臨床醫(yī)生制定個體化診療方案提供強有力的分子影像學(xué)依據(jù)；同時，GPN02006在早期微小HCC病灶檢測中展示出更優(yōu)異的診斷效能，有望改善當(dāng)前 HCC 患者早期診斷率不足及復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移監(jiān)測困難的臨床現(xiàn)狀。

這意味著，GPN02006不僅有可能是FIC，也有能是當(dāng)前BIC的肝癌精準(zhǔn)診斷產(chǎn)品。一般核藥公司的診斷管線必定伴隨著治療管線的開發(fā)（診療一體化），相信我們很快就能看到遠大醫(yī)藥自研GPC-3治療核藥的管線亮相。

基于GPN02006的早期優(yōu)異表現(xiàn)，市場對于遠大醫(yī)藥的核藥自研布局有著更大的期待，這種期待來源于公司夯實的底層建設(shè)。

遠大醫(yī)藥Go Global戰(zhàn)略和定位于核藥MNC的底氣在于多個層面，它是全球為數(shù)不多打通“核藥早研-臨床-注冊-商業(yè)化”全球全覆蓋的國際化企業(yè)。

比如從早期研發(fā)能力層面，不僅聯(lián)合Sirtex、Telix 以及ITM SE等公司搭建了具有國際化一流水平的腫瘤介入研發(fā)平臺和RDC藥物研發(fā)平臺，同時公司成都溫江放射性藥物研發(fā)及生產(chǎn)基地也已投入運營，目前公司早期研發(fā)階段以RDC藥物為主，產(chǎn)品儲備已達12款。

在前面提到，依托易甘泰?的重磅產(chǎn)品屬性和公司著重與中外專家進行合作開發(fā)探索全球化注冊路徑，遠大醫(yī)藥的全球臨床運營和注冊能力已逐漸形成國際大藥企的水平；再從生產(chǎn)與商業(yè)化能力層面，公司擁有波士頓、法蘭克福、新加坡、成都所在的生產(chǎn)基地以及覆蓋全球50多個國家和地區(qū)的銷售網(wǎng)絡(luò)為基礎(chǔ)，具備供應(yīng)全球的核藥產(chǎn)能和全球成熟的銷售網(wǎng)絡(luò)體系。

未來遠大醫(yī)藥“FIC/BIC全球權(quán)益產(chǎn)品管線集群+核藥全產(chǎn)業(yè)鏈能力”兩大驅(qū)動因子，將加速助力公司Go Global戰(zhàn)略落地，并將助力公司成為全球競爭力數(shù)一數(shù)二的核藥MNC。

03

膿毒癥大爆品打開空間

遠大醫(yī)藥Go Global戰(zhàn)略的落地能力不僅僅在核藥領(lǐng)域，在呼吸及危重癥板塊，公司手握自主創(chuàng)新膿毒癥大品種STC3141的全球權(quán)益，STC3141有望打破膿毒癥領(lǐng)域長期缺乏針對性藥物的困境，成為全球重癥治療領(lǐng)域首個突破性療法。

STC3141作為一種全球首創(chuàng)多陰離子分子，實現(xiàn)膿毒癥治療的核心目標(biāo)：維持免疫穩(wěn)態(tài)，STC3141在國內(nèi)II期臨床達到終點也進一步確定了成藥性。膿毒癥的全球市場空間巨大，機構(gòu)預(yù)計2032年全球市場規(guī)模將達到193.7億美元。STC3141未來有望實現(xiàn)市場獨占，加速完成MNC的底層建設(shè)。

STC3141劍指全球市場，已在中國、澳大利亞、比利時、英國、波蘭三大洲五個國家獲批七個臨床批件，完成了四項針對患者的臨床研究并全部成功達到了臨床終點。通過全球臨床的布局，STC3141在多個人種積累的大量國內(nèi)外早期數(shù)據(jù)，遠大醫(yī)藥有望推動產(chǎn)品在多個國家和地區(qū)加速臨床和商業(yè)化，孵化出公司的又一重磅炸彈。

結(jié)語：全球核藥產(chǎn)業(yè)中，諾華通過早年的產(chǎn)品布局，以及全球化臨床、生產(chǎn)（部分核藥產(chǎn)品出現(xiàn)過核素供應(yīng)問題）、商業(yè)化等一體化的優(yōu)勢能力奠定了其核藥MNC的基礎(chǔ)。

同樣，遠大醫(yī)藥構(gòu)建了完備且強大的核藥全球布局和“早研-臨床-注冊-商業(yè)化”一體化的全產(chǎn)業(yè)鏈能力。無論是通過“自主研發(fā)+合作布局”構(gòu)建核藥早研技術(shù)平臺和成梯隊體系的BIC/FIC臨床管線集群，還是以國際最高標(biāo)準(zhǔn)投建的核素種類最全和自動化程度最高的成都溫江核藥智能工廠等全球研發(fā)及生產(chǎn)網(wǎng)絡(luò)，更不用說公司展現(xiàn)出的卓越全球臨床運行執(zhí)行能力，以及覆蓋全球50多個國家和地區(qū)的銷售網(wǎng)絡(luò)，這些全球化布局和產(chǎn)業(yè)鏈全覆蓋的能力均彰顯了遠大醫(yī)藥有著進階為核藥MNC的巨大潛力。

隨著易甘泰?快速爆量和一個個重磅后續(xù)管線的按計劃落地兌現(xiàn)，遠大醫(yī)藥的Go Global戰(zhàn)略正在快速貫徹落地，公司核藥MNC的雛形已現(xiàn)。

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