自2017年美國食品藥品監督管理局(FDA)批準首個嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法以來,CAR-T治療對于白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等某些血癌具有革命性意義。
關于CAR-T療法
CAR-T細胞療法是一種腫瘤精準靶向治療形式,是當代臨床腫瘤學的前沿領域,已成為近年來研究最廣泛的腫瘤治療領域之一。CAR-T療法使用患者自身體內的免疫細胞(稱為T細胞)來識別癌細胞并消滅它們。無疑是一種非常有效、準確和有前途的治療腫瘤的免疫治療方法。
![]()
據美國堪薩斯大學癌癥中心血液學-腫瘤學科主任Joseph P. McGuirk博士介紹,CAR-T療法是從患者的血液中取出T細胞,經過基因改造并在實驗室中大量生長,然后輸回患者的血液中。這些經過基因修飾的CAR-T會表達一種蛋白質,使其能夠識別并附著在癌癥細胞表面的特定抗原上。然后,CAR-T細胞在癌癥細胞上打出洞,釋放出顆粒酶,這些顆粒酶會穿過那些孔洞并摧毀癌細胞。
現在,國內已經有7款獲批上市的CAR-T細胞療法,這些產品在一些血液腫瘤中產生了顯著的效果,甚至部分患者實現完全緩解。
CAR-T細胞療法效果怎么樣?
近日,國家藥監局藥品審評中心顯示:納基奧侖賽注射液(曾用名:赫基侖賽注射液)納入突破性治療,用于治療兒童復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病(r/r B-ALL)。
![]()
納基奧侖賽注射液是我國第四款獲批上市的CAR-T細胞療法,在B細胞急性淋巴細胞白血病患者中具有顯著效果。根據2025年美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會上公布的真實世界數據,納基奧侖賽注射液3個月內客觀緩解率高達92.8%,而緩解患者的微小殘留病(MRD)陰性率更是達到100%,雖然中位持續緩解時間(DOR)、總生存期(OS)及無復發生存期(RFS)均尚未達到,但是預估所有患者1年的生存率仍是高達90%。
相信在不久的將來,會有更多不同類型的血液腫瘤患者能受益于這款優秀的國產CAR-T產品。
CAR-T療法可以用于實體腫瘤嗎
CAR-T療法除了在血癌方面取得了巨大成功,在其他癌癥治療領域也在積極探索,并且取得了一些不錯的成果,如卵巢癌。
卵巢癌是女性癌癥相關死亡的主要原因之一。大多數病例在晚期被診斷出來。雖然標準治療涉及廣泛的手術和化療,但復發很常見,通常需要額外的治療而沒有現實的治愈機會。因此,迫切需要開發能夠為患者提供更好預后的新療法。
一項項針對復發性卵巢惡性腫瘤的IIT臨床試驗(NCT06327997)在兩名鉑類耐藥的卵巢癌晚期患者觀察到了不錯的效果:兩例患者回輸后均獲得部分緩解(PR),其中1例第三個月時腫瘤縮小46.7%,另1例持續緩解至四個月時M3腫瘤靶病灶消失,達到完全緩解(CR),臨床療效顯著。
![]()
這讓我們看到了CAR-T療法在卵巢癌領域的治療潛力。
CAR-T療法的價格是多少呢?普通家庭能承受嗎?
CAR-T療法的流程復雜、成本較高,因此定價也是非常高的。如納基奧侖賽注射液價格為99.9萬元/針,且這已經是CAR-T療法價格較低的一款,大部分CAR-T療法價格在120萬元左右。對于普通家庭來說,屬實是一筆不小的費用。
但是,國內的CAR-T技術正在積極探索階段,相信在技術不斷成熟后,CAR-T療法的費用會有所降低。
國內的企業也在推出按療效價值支付計劃。復星凱特曾表示其阿基侖賽注射液將推出按療效價值支付計劃。也就是說原本120萬一針的CAR-T治療,符合條件的患者在使用奕凱達治療后,若未能達到完全緩解(CR),將獲得最高60萬元人民幣的返還。這有效為患者提供了治療用藥價值保障。
當然,現在國內也有很多CAR-T細胞療法的臨床試驗正在開展,參加臨床試驗的患者,很多時候能免費使用治療藥物。對于那些經濟壓力大,或者病情特殊的患者來說,臨床試驗是一個值得考慮的選擇。
CAR-T療法有副作用嗎?
雖然CAR-T療法具有顯著的療效,但也可能會帶來一些副作用。主要是細胞因子釋放綜合征(CRS)和神經毒性,可表現為一系列嚴重的臨床癥狀,如疲勞、惡心、發熱、肌肉疼痛、低血壓、全身不適等,但醫生會在治療過程中密切監測患者的身體狀況,及時發現和處理這些副作用,以確保患者的安全。
接受CAR-T治療后會有緩解嗎?
值得注意的是,雖然CAR-T療法的臨床數據取得顯著的效果,并且有患者實現長時間的無癌生存,但是并不代表CAR-T療法適用于所有患者。不是每個患者對CAR-T療法都有反應,也不是每一個產生反應的患者均能實現長期緩解。癌細胞是十分狡猾的,或許,它們會對CAR-T細胞產生耐藥性,通過停止表達CAR-T細胞旨在靶向的抗原,從而使CAR-T細胞不再能找到癌細胞。
總而言之,CAR-T療法的確是一個值得期待的治療方式,已經給很多絕境中的患者帶來了希望,但并不是所有患者都能有效,需在醫生的建議下進行。
結語
CAR-T療法作為一種新興的癌癥治療方法,在癌癥治療領域具有廣闊的前景。目前,CAR-T療法在惡性血液腫瘤以及實體瘤的治療方面已經取得了一定的成功。盡管仍面臨一些挑戰,如治療成本高、副作用較多,但相信隨著技術的不斷創新和完善,CAR-T將因其突出的臨床療效和技術特異性,在癌癥治療領域發光發熱,也將為抗腫瘤事業做出更大的貢獻。
特別聲明:以上內容(如有圖片或視頻亦包括在內)為自媒體平臺“網易號”用戶上傳并發布,本平臺僅提供信息存儲服務。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.