Commun Med | 田雨/劉海龍/張嬌等開發(fā)兒童髓母細胞瘤預(yù)后預(yù)測模型

近日，首都醫(yī)科大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院田雨副教授 團隊 聯(lián)合 附屬北京天壇醫(yī)院劉海龍副主任醫(yī)師 團 隊 和 美國 Texas Children’s Hospital張嬌副教授 團隊等， 在Communications Medicine發(fā)表題為An interpretablemachine learning model for predicting prognosis of medulloblastoma integrating genetic andclinical features的 研究論文 。 該研究基于首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院邱曉光主任醫(yī)師、劉海龍副主任醫(yī)師建立的 目前全球最大規(guī)模髓母細胞瘤真實世界研究隊列（ Med ， 2026 ），繼續(xù)整合臨床、分子遺傳與放療劑量信息，構(gòu)建多場景可解釋機器學(xué)習(xí)預(yù)后模型，為兒童髓母細胞瘤個體化風(fēng)險評估與治療決策提供全新工具。

髓母細胞瘤是兒童最常見的中樞神經(jīng)系統(tǒng)惡性腫瘤，也是兒童癌癥相關(guān)死亡的主要病因之一。當前臨床以手術(shù) 聯(lián)合 放化療為 標準 治療方案，但傳統(tǒng)預(yù)后評估 難以兼顧分子亞型、放療劑量等關(guān)鍵信息，缺乏精準、可落地的個體化預(yù)測工具，制約了分層治療與長期管理。 近期邱曉光教授帶領(lǐng)團隊在《 Med 》期刊發(fā)文闡明基于髓母細胞瘤分子危險分層的 放射治療方案。本項研究進一步 納入 中國多中心 729 例患者（ 2001-2023 年），國際外部驗證隊列納入 201 例患者，覆蓋 16 個國家 32 個醫(yī)學(xué)中心。基于臨床病理、分子分型、放療參數(shù)等多維數(shù)據(jù)，設(shè)計臨床 - 分子 - 放療（ CMR ）全信息場景 等四種場景， 分別適配不同數(shù)據(jù)可及性的臨床需求 。 采用六種算法建模與篩選，最終確定 XGBoost 與 Gradient Boosting Machine 算法為最優(yōu)方案。結(jié)果顯示， CMR 場景模型 C-index 達 0.612 ， 五 年 / 十 年生存預(yù)測 AUC 分別為 0.601 / 0.734 ；經(jīng)國際隊列外部驗證， 五 年 AUC 達 0.807 ， 十 年 AUC 達 0.787 ，預(yù)測性能穩(wěn)定可靠。研究通過 SHAP 值解析模型關(guān)鍵影響因素，明確 GFI1 表達、轉(zhuǎn)移分期、分子亞型、 MYCN/MYC 表達為預(yù)后核心預(yù)測因子；同時證實，放療劑量（全中樞劑量、后顱窩推量劑量）顯著提升模型預(yù)測效能。為推動臨床轉(zhuǎn)化，團隊將最優(yōu)模型開發(fā)為交互式在線計算器，支持醫(yī)生與患者動態(tài)輸入臨床、分子、放療信息，一鍵獲取 1/3/5/10 年生存概率與特征貢獻度，直觀指導(dǎo)個體化治療方案制定。該工具兼顧不同醫(yī)療中心檢測條件，無需完整分子信息也可實現(xiàn)有效預(yù)測，大幅提升臨床實用性。 研究 首次將放療劑量與關(guān)鍵分子事件納入機器學(xué)習(xí)框架，實現(xiàn)精準預(yù)后評估與放療方案優(yōu)化，為兒童髓母細胞瘤 “ 分子指導(dǎo)下的分層診療 ” 提供高級別證據(jù)與可落地工具 ， 改善患兒長期生存與生活質(zhì)量。

圖 1. 兒童髓母細胞瘤生存率預(yù)測計算器

首醫(yī) 公共衛(wèi)生學(xué)院蘇宇 在讀 博士研究生 與 附屬北京天壇醫(yī)院 鄧凱文在讀碩士研究生 為共同第一作者 ； 田雨副教授（末位通訊）、劉海龍副主任醫(yī)師及 美國 Texas Children’s Hospital 張嬌副教授為共同通訊作者。 研究過程也得到了首都醫(yī)科大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院陳瑞教授、附屬北京天壇醫(yī)院邱曉光主任醫(yī)師、附屬北京兒童醫(yī)院姜濤主任醫(yī)師和王微研究員及美國 Texas Children’s Hospital Michael D.Taylor 教授支持。

原文鏈接：https://doi.org/10.1038/s43856-026-01454-4

制版人：十一

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