一款 First in class 新藥擬納入優(yōu)先審評(píng)

4 月 7 日，CDE 官網(wǎng)顯示，施維雅的 Vorasidenib 片擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于攜帶異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）或異檸檬酸脫氫酶-2（IDH2）突變的 2 級(jí)星形細(xì)胞瘤或少突膠質(zhì)細(xì)胞瘤成人和 12 歲及以上兒童患者的手術(shù)（包括活檢、次全切除或全切除）后治療。

截圖來源：CDE 官網(wǎng)

Vorasidenib 是施維雅在 2020 年通過收購(gòu) Agios 公司所得的一款口服、選擇性、高度腦滲透性的雙重抑制劑，2024 年 8 月，該藥首次獲得 FDA 批準(zhǔn)上市，成為全球首個(gè)獲批上市的 IDH1/2 雙靶點(diǎn)抑制劑，也是近 20 年來 IDH 突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤治療領(lǐng)域首個(gè)創(chuàng)新靶點(diǎn)藥物。

FDA 的批準(zhǔn)是基于III 期臨床試驗(yàn) INDIGO（NCT04164901）的積極數(shù)據(jù)。這是一項(xiàng)全球、隨機(jī)、雙盲、III 期臨床試驗(yàn)，旨在患有 IDH1 或 IDH2 突變的殘留或復(fù)發(fā)性 2 級(jí)少突或星形膠質(zhì)瘤且僅接受過手術(shù)治療的患者中，比較 Vorasidenib 與安慰劑的療效，主要終點(diǎn)是 PFS。

試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，在 PFS 方面，Vorasidenib 單藥治療組患者的中位 PFS 為 27.7 個(gè)月，而安慰劑組為 11.1 個(gè)月；在關(guān)鍵次要終點(diǎn)下次干預(yù)的時(shí)間（TTNI）方面，Vorasidenib 組患者尚未達(dá)到中位 TTNI，而安慰劑組為 17.8 個(gè)月，兩者具統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性差異。

此外，Vorasidenib 單藥治療的耐受性良好。 最常見（≥15%）的不良反應(yīng)包括疲乏、頭痛、COVID-19 感染、肌肉骨骼疼痛、腹瀉、惡心和癲癇發(fā)作。最常見的 3 級(jí)或 4 級(jí)實(shí)驗(yàn)室檢查異常（>2%）包括丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高、天冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高、γ-谷氨酰轉(zhuǎn)移酶升高和中性粒細(xì)胞減少。

而在國(guó)內(nèi)，施維雅于 2024 年 7 月登記了一項(xiàng) III 期、多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究，旨在評(píng)估 Vorasidenib 治療攜帶 IDH1 或 IDH2 突變的殘留或復(fù)發(fā)性 2 級(jí)膠質(zhì)瘤亞洲受試者的療效和安全性。該研究的具體結(jié)果尚未披露。

截圖來源：Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)

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