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VEXAS綜合征(Vacuoles, E1 enzyme, X-linked, Autoinflammatory, Somatic)是一種隱匿性極高受克隆性造血驅(qū)動的血液病-風(fēng)濕免疫病,也是近年來逐步受到重視的一種自身炎性疾病(Autoinflammation)。VEXAS綜合征于2020年10月才被NEJM首次報(bào)道,其隱匿性強(qiáng)、極不容易察覺、致病機(jī)制也較為復(fù)雜。流行病學(xué)上,VEXAS綜合征好發(fā)于50歲以上老年男性。自其臨床特征被首次報(bào)道以來,由于缺乏對等的動物疾病模型,導(dǎo)致我們對其致病機(jī)制和細(xì)胞類型相關(guān)的致病性知之甚少。
“BioArt百家論壇”第7期報(bào)告我們邀請了蔡志剛教授,報(bào)告題目為《體細(xì)胞突變積累、克隆性造血及風(fēng)濕免疫病VEXAS綜合征》,為大家解析VEXAS綜合征的“前世今生”。另外,還邀請了四川大學(xué)華西醫(yī)院罕見病研究院袁慧軍 教授;瑞金醫(yī)院轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心 胡曉霞 主任醫(yī)師;上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院 丁慧華 副主任醫(yī)師;中國醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科 顏曉菁 主任醫(yī)師參與互動討論。
蔡志剛課題組在國際上報(bào)道了VEXAS綜合征的小鼠模型構(gòu)建,并闡述了UBA1/E1泛素激活酶缺陷的中性粒細(xì)胞有獨(dú)特致病性(J Clin Invest. 2025,BioArtMED報(bào)道:)。該動物疾病模型能夠系統(tǒng)性、可持續(xù)性、并在病生理水平可靠性地模擬80%以上VEXAS綜合征的多重復(fù)雜致病特征,該研究明確了骨髓中占主導(dǎo)的一類白細(xì)胞-中性粒細(xì)胞-在VEXAS綜合征中的獨(dú)特致病性。
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講座日程安排
演講人:蔡志剛 教授(天津醫(yī)科大學(xué))
天津醫(yī)科大學(xué)特聘教授,血液與健康全國重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室PI,天津市炎癥生物學(xué)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室PI,天津總醫(yī)院血液內(nèi)科以及風(fēng)濕免疫科兼職PI。云南大學(xué)生物學(xué)學(xué)士(2001),中國科學(xué)院上海生命科學(xué)研究院博士(2006)。曾在美國印第安納大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)與分子遺傳系、兒科系及免疫系,擔(dān)任博士后和研究助理教授(2007-2020)。長期致力于克隆性造血CH與血液腫瘤演化、造血干細(xì)胞和免疫炎癥調(diào)控的機(jī)制研究,聚焦血液病-風(fēng)濕免疫病VEXAS綜合征和髓系發(fā)育不良綜合征MDS等,以及利用單細(xì)胞多組學(xué)技術(shù)解析血液系統(tǒng)發(fā)育動態(tài)特征和病理異常,開發(fā)和構(gòu)建針對骨髓造血系統(tǒng)相關(guān)的數(shù)字病理學(xué)等智慧醫(yī)學(xué)平臺。近五年,以通訊作者在Journal of Clinical Investigation (2025), Cell Reports (2025a,2025b),Annals of the Rheumatic Diseases (2023)等期刊發(fā)表16篇高質(zhì)量論文。
互動嘉賓:
袁慧軍 教授(四川大學(xué)華西醫(yī)院罕見病研究院)
胡曉霞 主任醫(yī)師(瑞金醫(yī)院轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心)
丁慧華 副主任醫(yī)師(上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院)
顏曉菁 主任醫(yī)師(中國醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科)
講座時間:北京時間4月7日(周二) 19:00
講座形式:線上直播(BioArt視頻號)、騰訊會議(會議ID:983-657-229)
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百家論壇介紹
在“BioArt一作面對面論壇”、“BioArt前沿學(xué)者論壇”()、“BioArt鵝湖論壇”()、“BioArt期刊編輯訪談”期()成功舉辦基礎(chǔ)上,BioArt再次推出新的論壇系列“BioArt百家論壇”,該論壇將以PI尤其是以中青年P(guān)I為主講嘉賓,同時邀請2-3小同行討論嘉賓,分享近期發(fā)表的系列工作或轉(zhuǎn)化創(chuàng)新成果,內(nèi)容涵蓋生命科學(xué)與大健康各個領(lǐng)域。首期,我們邀請了浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院/良渚實(shí)驗(yàn)室錢鵬旭研究員,分享他近期的一系列工作(),第二期報(bào)告嘉賓為清華大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院劉俊杰(Gogo)研究員(),第三期報(bào)告嘉賓為北京大學(xué)杜鵬教授 ( ),第四期報(bào)告嘉賓為湯其群教授( ),第五期報(bào)告嘉賓為耶魯大學(xué)陳斯迪副 教授( ),第6期報(bào)告嘉賓為賈大教授() 。
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