中國創新藥出海破冰！首闖日本市場，為罕見病患者點亮希望

2026年全國兩會圓滿落幕，今年兩會上，生物醫藥首次列入“新興支柱產業”，并寫入政府工作報告，戰略地位定調空前。

數據顯示，2025年，中國累計獲批76款新藥，國內企業對外授權總額達1300億美元，已然成為全球醫藥創新的重要策源地。2026年前兩個月，創新藥對外授權交易總金額已突破500億美元，超過2025年全年的三分之一，創新出海勢頭持續強勁。

中國藥企創新能力的跨越式提升，既得益于國家對生物醫藥產業的持續大力扶持，也源于本土企業主動布局全球、深耕創新研發的不懈努力。早在2024年，當多數中國藥企尚處于出海探索初期，以海和藥物為代表的創新藥企業就已經在國際舞臺嶄露頭角。作為一家聚焦腫瘤領域的創新藥企業，海和藥物在細分領域已形成差異化競爭力，是國內小分子創新藥賽道的領先者之一。今年在政策東風的指引下，海和藥物又有了新的突破。

日本是全球第三大制藥市場，其藥品監管體系以嚴格審慎著稱，能在日本獲批上市，是藥企研發實力與國際合規能力的重要印證。海和藥物正是首家成功叩開日本市場大門的國內創新生物技術公司，且憑借扎實的自主創新與全球開發能力，接連實現產品相繼落地。

2024年6月，海和自主研發的MET抑制劑谷美替尼片在日本上市，成為首款由中國企業自主開發和申請、獲批進入日本市場的中國創新藥。2026年3月23日，其自主開發的PI3Kα選擇性抑制劑甲磺酸瑞索利塞片獲得日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，用于治療化療后疾病進展且攜帶 PIK3CA 基因突變的卵巢透明細胞癌（OCCC）。瑞索利塞是全球首個用于化療后疾病進展OCCC的單藥靶向治療藥物，也是全球首個在日本獲批的PI3Kα選擇性抑制劑。

兩年兩款創新藥成功在海外上市，海和藥物以持續產出的創新成果，充分彰顯了其作為中國小分子創新藥標桿企業的實力和堅持出海的決心。

卵巢透明細胞癌（OCCC）是一種罕見且侵襲性強的上皮性卵巢癌亞型，約占所有卵巢癌的5%~25%，多見于亞洲人群。與常見的漿液性卵巢癌相比，OCCC具有獨特的分子特征，傳統治療手段療效有限，患者對鉑類化療的響應率顯著更低，而且OCCC一旦復發，患者更是無標準治療方案。基因組研究表明，OCCC 存在高頻 PIK3CA基因突變，是驅動腫瘤發生發展的關鍵機制之一。海和藥物的瑞索利塞正是瞄準這一靶點，并率先取得突破，2025年6月，瑞索利塞獲得了厚生勞動省的孤兒藥認定，3月23日，瑞索利塞順利在日本獲批上市，填補了 PIK3CA基因突變卵巢透明細胞癌的臨床治療空白。瑞索利塞的全球主要研究者、復旦大學附屬腫瘤醫院吳小華教授表示：此次獲批上市，既是對藥物臨床價值的肯定，更是以中國原研之力刷新 OCCC 治療格局，突顯了國產創新藥在全球的硬核實力。海和藥物已提前完成日本市場的商業化布局。去年10月，公司就瑞索利塞在日本的開發、生產及商業化達成獨家許可合作。此前，谷美替尼在日本的商業化同樣通過這一模式落地，實現了從產品獲批到市場導入的快速銜接。

除OCCC外，海和藥物還針對另一臨床未滿足需求領域——PIK3CA 相關過度生長譜（PROS）和 PIK3CA 相關脈管畸形（PRVM）適應癥，展開國際化布局。

PIK3CA基因體細胞突變可引發一系列罕見、嚴重的過度生長性疾病。其中，PROS（PIK3CA 相關過度生長譜）患者常表現為單側軀體或肢體（手、腳、腿）異常粗大；部分患者因腦部過度生長引發癲癇、智力發育遲滯等嚴重癥狀。PRVM（PIK3CA 相關脈管畸形）則以血管、淋巴管系統發育異常為主要特征，導致復雜脈管畸形。PROS和PRVM均多發于兒童,其中PROS被納入國家衛健委《第二批罕見病目錄》。長期以來，患者缺乏有效的系統性治療方案，僅能依靠反復手術緩解癥狀，身心承受巨大痛苦。

海和藥物較早洞察到這一臨床高度未滿足需求，成為全球少數布局該領域的藥企。目前，瑞索利塞用于治療PROS/PRVM患者的II期關鍵注冊臨床研究，已在中日兩地同步推進。

兒童藥物研發素來是行業“深水區”。患兒樣本量小、臨床試驗門檻高、倫理要求嚴苛，研發挑戰遠超成人藥。在這一領域前瞻布局的創新藥企屈指可數。海和藥物在兒童罕見病領域的攻堅，也獲得了國家政策的有力支持。2025年5月，國家藥監局藥審中心啟動“兒童抗腫瘤藥物研發鼓勵試點計劃（星光計劃）”，瑞索利塞憑借其獨特的治療價值獲邀加入“星光計劃”，有望借助政策支持加快臨床開發與審評審批，為填補兒童罕見病治療空白注入關鍵動力。

2026年1月，新版《藥品管理法實施條例》也正式落地，規定兒童用藥最高可享2年市場獨占期，罕見病藥物最長可達7年。

今年全國兩會期間，代表委員也在為兒童用藥、罕見病用藥保障建言獻策，全國政協委員丁列明呼吁：希望加快建立罕見病用藥、兒童用藥“專項通道”，推動“上市即準入”，及時以適宜價格納入醫保，早日惠及患者。

正是有了政策的強大助推，海和藥物在兒童藥、罕見病藥開發這條路走得才不孤單，而且越來越有干勁。

結尾：

中國創新藥正從“跟跑”走向“并跑”，甚至在某些細分領域開始“領跑”。從本土獲批到兩次叩開日本市場，從填補國內空白到參與全球定價，海和藥物的每一步都在驗證一件事：中國藥企的競爭力，已經從成本優勢轉向創新優勢。

當越來越多像“海和”這樣的公司站上全球牌桌，中國創新藥的下一程，才真正開始。