再生元Actvin A單抗獲FDA優先審評，治療進行性骨化性纖維發育不良

2月19日，再生元宣布加托索單抗（garetosmab）的生物制品許可申請（BLA）獲FDA優先審評，用于治療成人進行性骨化性纖維發育不良（FOP），PDUFA日期為2026年8月。若獲批，garetosmab將成為全球首款能減少成人FOP患者新異位骨（heterotopic ossification，HO）病變數量和體積的治療藥物。

FOP是由ACVR1基因突變驅動的超罕見遺傳性疾病，全球確診僅約900例。該疾病的核心特征為肌肉、肌腱等結締組織逐步被異常骨組織取代，累及頜骨、脊柱等關鍵部位時，會導致患者進食、呼吸、行動障礙，多數患者30歲前便需依靠輪椅，目前臨床上尚無有效治療手段。

garetosmab是再生元研發的一款Actvin A單抗。此次上市申請依托于III期OPTIMA試驗的數據，該試驗為多中心、跨國研究，共入組63例18歲及以上成人FOP患者，隨機分為3mg/kg、10mg/kg garetosmab組及安慰劑組，每4周靜脈給藥一次，持續56周。試驗結果顯示，兩個劑量組均展現出顯著療效：相較于安慰劑組的19個新病變，3mg/kg組（n=19）出現1個，病變數減少94%（p=0.0274），10mg/kg組(n=23) 出現2個，減少90%（p=0.0260）。事后分析顯示，兩組新HO病變的平均總體積較安慰劑組下降超99%，且均具有統計學顯著差異。

安全性方面，garetosmab表現出良好的耐受性。56周試驗中，3mg/kg組、10mg/kg組及安慰劑組的嚴重治療相關不良事件發生率分別為1例、2例和2例，無顯著差異；發生率≥30%的常見不良反應為鼻出血、毛發生長增加、膿腫和痤瘡，均為臨床可控的輕中度反應。

值得關注的是，garetosmab此前已獲FDA快速通道認定和孤兒藥認定，歐盟也授予其孤兒藥資格，再生元還計劃在全球多國提交該藥的監管申請。此外，針對兒童和青少年FOP患者的III期OPTIMA 2試驗也將于2026年啟動。

Copyright ? 2026 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 免責申明：本微信文章中的信息僅供一般參考之用，不可直接作為決策內容，醫藥魔方不對任何主體因使用本文內容而導致的任何損失承擔責任。