諾誠健華「中國首款」獲批臨床

2月9日，諾誠健華宣布其自主研發的VAV1分子膠降解劑ICP-538正式獲得國家藥監局批準開展臨床研究。這是中國首款、全球第二款進入臨床的VAV1分子膠降解劑。

ICP-538是一種新型口服、高效、高選擇性的VAV1靶向分子膠降解劑。其作用機制頗具創新性：通過高效選擇性介導CRBN E3泛素連接酶與VAV1蛋白形成三元復合物，劑量依賴性地誘導VAV1蛋白快速降解。

ICP-538藥品概覽

圖片來源：藥智數據-全球藥物分析系統

VAV1是T細胞和B細胞受體下游信號通路的關鍵蛋白，在免疫細胞激活、增殖和細胞因子釋放中扮演核心角色。通過降解VAV1，ICP-538能夠有效抑制T細胞增殖、分化及激活，同時抑制B細胞激活與炎癥因子釋放，從而發揮抗炎及免疫調節作用，緩解自身免疫和炎癥的病理進程。

臨床前研究數據為這一機制提供了有力佐證：ICP-538可深度降解VAV1，導致與免疫介導病癥相關的細胞因子顯著減少，而對其他蛋白沒有可檢測到的影響，顯示出優異的選擇性。

ICP-538的開發適應癥聚焦于多種難治性自身免疫性疾病，包括炎癥性腸病（IBD）、系統性紅斑狼瘡（SLE）和多發性硬化（MS）等。這些疾病患者眾多但治療選擇有限，存在巨大的未滿足臨床需求。

值得關注的是，目前全球尚無獲批上市的VAV1靶向藥物。諾誠健華此次獲批臨床，使其在全球VAV1靶向藥物研發競賽中占據有利位置。據公開信息，全球首款進入臨床的VAV1分子膠降解劑是Monte Rosa Therapeutics公司開發的MRT-6160，后者已于2024年10月與諾華達成超20億美元的全球獨家開發和商業化許可協議。

結語：作為中國首款獲批臨床的VAV1分子膠降解劑，ICP-538不僅代表了靶向蛋白降解技術在中國創新藥研發中的最新實踐，更彰顯了中國生物醫藥企業在全球前沿技術領域的追趕與突破能力。隨著臨床試驗的推進，這一創新療法有望為眾多自身免疫性疾病患者帶來全新的治療選擇。

參考來源：

1.藥智數據-全球藥物分析系統

2.https://mp.weixin.qq.com/s/cTy4Ct12a6KbLbDItffEPw

聲明：本內容僅用作醫藥行業信息傳播，不代表藥智網立場。