104億元！小核酸今年第一筆出海BD誕生

2月2日晚間，圣因生物宣布，與基因泰克（Genentech，羅氏集團旗下子公司）達成一項全球研發合作與許可協議，雙方將基于圣因生物專有的RNAi藥物研發平臺共同推進一款RNAi療法的開發。圣因生物專有的RNAi藥物研發平臺涵蓋了新型藥物化學修飾和遞送技術，該技術平臺可用于為多個疾病領域開發潛在的突破性siRNA藥物。

根據協議，圣因生物將授權該藥物的全球獨家開發和商業化權利給基因泰克。圣因生物將負責該藥物的早期研發，基因泰克將負責該藥物后續所有的臨床開發和商業化活動。根據條款，圣因生物將獲得2億美元的首付款，并有權收取開發和銷售里程碑付款，共計15億美元（約合人民幣104億元）；以及分級特許權使用費。

01.

擁有專有遞送技術，布局17條在研管線

遞送技術的突破，是小核酸藥物成功的必要條件。本次合作的重點，就是圣因生物宣布與基因泰克將基于前者專有的RNAi藥物研發平臺，共同推進一款RNAi療法的開發。目前，圣因生物具有自主知識產權的GalNAc肝臟遞送平臺和專有的LEAD?（Ligand and Enhancer Assisted Delivery，新型配體與增效基團協同遞送）肝外遞送平臺。

LEAD?肝外遞送平臺，圖源圣因生物官網

其中，LEAD?肝外遞送平臺，是圣因生物自主研發的一種組織選擇性遞送技術，能夠高效地將siRNA特異性遞送至脂肪、肌肉、免疫細胞及中樞神經系統等肝外組織，實現對致病基因高效、安全且持久的沉默，并大幅降低給藥頻率。基于該平臺，有望開發出每年僅需兩次皮下給藥的代謝性疾病突破性療法。

如果說肝靶向遞送是核酸藥遞送目前的主流，那肝外遞送則是小核酸遞送未來的潮流。圣因生物能夠前瞻性地布局LEAD?肝外遞送平臺，離不開背后掌舵人的豐富經驗。

圣因生物創始人兼首席執行官王為民，是寡核苷酸藥物化學領域的先驅，在siRNA制藥工業界擁有近30年研發經驗。他曾先后在Sirna Therapeutics（RNAi領域最早成立的公司之一，2006年被默克11億美元收購）、默克以及Dicerna Pharmaceuticals（2022年被諾和諾德33億美元收購）擔任科研領導職務。

王為民是GalXC?和GalXC-Plus?等創新RNAi遞送技術的核心發明人，并主導推動了多項重大RNAi藥物的研發，包括用于原發性高草酸尿癥的Rivfloza?、治療慢性HBV感染的xalnesiran以及針對心血管疾病的lepodisiran。他曾評估了超過500個核酸藥物發現和遞送技術的外部機會，并管理了與美國禮來制藥、羅氏、諾和諾德、勃林格殷格翰、Alexion等多家醫藥公司的多項合作關系。

基于核心團隊和專有技術，圣因生物目前布局了17條管線，涵蓋自免疾病、心血管疾病、代謝疾病/肥胖、凝血功能障礙等龐大的未滿足的領域。其中，包括4款臨床階段候選藥物（1項臨床Ⅱ期，3項臨床I期）及多個臨床前項目。

在研管線，圖源圣因生物官網

02.

圣因生物三個月吸金28.1億美元

事實上，這不僅是2026年開年以來，第一筆出海的中國小核酸合作項目，也是三個月時間內，圣因生物第二次與MNC達成合作。

2025年11月8日，圣因生物宣布與禮來達成一項合作，雙方將基于圣因生物專有的LEAD?平臺共同推動針對代謝性疾病的RNAi候選藥物的開發。圣因生物將負責基于LEAD?平臺為雙方合作項目篩選并確定最優RNAi活性分子，禮來將負責后續藥物的IND申報研究、臨床開發和商業化。根據協議，圣因生物將獲得包括首付款和股權投資的近期付款。此外，圣因生物還有權收取后續高達12億美元的里程碑付款，以及商業銷售的分級特許權使用費。

一個月后，即2025年12月8日，圣因生物又宣布完成超1.1億美元B輪融資。投資機構包括一家知名產業機構，一家國際主權基金、中國生物制藥集團、君聯資本、維梧資本、Invus、SymBiosis、蘇創投、真脈投資、清池資本跟投，并獲禮來公司戰略投資。同時，現有股東高瓴創投、啟明創投、險峰淇云、泰福資本、元禾控股、北極光創投等繼續支持。

由于小核酸藥物開發天然具有研發周期短、成功率高的屬性，這意味著，一旦將遞送平臺打磨成熟，在MNC和資本的資金和資源助力下，圣因生物后續的研發與轉化效率將大幅提升，步入臨床驗證和商業化階段。

包括圣因生物在內，2026年開年一個多月，整個中國小核酸領域都動作頻繁。1月6日，賽諾菲siRNA藥物普樂司蘭鈉注射液（商品名：瑞達普）獲NMPA批準，在飲食控制基礎上，用于降低家族性乳糜微粒血癥綜合征成人患者的甘油三酯水平；1月9日，由君聯資本與聯想之星投資的小核酸企業瑞博生物正式在港交所上市，成為“2026小核酸藥物第一股”；1月13日，中國生物制藥發布公告，宣布將以人民幣12億元總價，全資收購國內siRNA創新藥企赫吉亞生物。

海外方面，2025年1月，RNAi 療法龍頭企業 Alnylam 在JPM 2026大會上披露：2025年，其憑借四款自主商業化siRNA產品總收入接近30億美元，同比增長81%，實現非GAAP盈利。其中，針對轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變（ATTR）的 TTR 系列產品表現尤為搶眼，銷售額翻倍至約25億美元，公司甚至將2026年TTR產品指引大幅上調至44億—47億美元，預期中位增長率高達83%。目前，Alnylam市值已達448億美元，Ionis和Arrowhead市值均超百億美元。

毫無疑問，小核酸賽道已成為當下生物醫藥行業熱度最高的賽道之一。在這個滾燙的賽道中，瑞博生物、舶望制藥、圣因生物、靖因藥業、赫吉亞生物等擁有關鍵技術平臺的企業，將會帶領中國藥企從源頭創新，在“現代制藥的第三次浪潮”中，向全球反向輸出first-in-class藥物。

*封面來源：123rf

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