他們的救命藥，退出了中國(guó)市場(chǎng)

經(jīng)濟(jì)觀察報(bào) 記者 張鈴

“我非常遺憾，我的很多病人沒(méi)藥可用了。”2026年1月13日，看到意大利制藥集團(tuán)Recordati旗下銳康迪（北京）醫(yī)藥有限公司（下稱“銳康迪”）宣布退出中國(guó)市場(chǎng)的消息后，中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院內(nèi)分泌科主任醫(yī)師廖志紅對(duì)經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)說(shuō)。

銳康迪在2026年1月9日宣布，其已于2025年12月11日完成清算組備案，并進(jìn)入清算程序，全部業(yè)務(wù)活動(dòng)將于近期全面終止，未來(lái)將無(wú)法繼續(xù)提供任何形式的產(chǎn)品、服務(wù)或業(yè)務(wù)支持。

這是一家成立五年、專注罕見病的跨國(guó)藥企中國(guó)商業(yè)子公司，旗下有三款罕見病藥物在中國(guó)獲批，其中兩款實(shí)現(xiàn)商業(yè)化。近兩年，銳康迪招兵買馬，推動(dòng)產(chǎn)品進(jìn)醫(yī)保，同時(shí)開展醫(yī)生和患者教育。

接受經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)采訪的患者、醫(yī)生、銳康迪前員工和罕見病企業(yè)人士，都對(duì)銳康迪的離開感到意外和遺憾。

關(guān)于退出中國(guó)市場(chǎng)的原因，銳康迪官方在1月13日向經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)出示的聲明中提到：“這一決定是基于近期的市場(chǎng)和監(jiān)管動(dòng)態(tài)，包括奧唑司他申請(qǐng)2025年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄的否決結(jié)果。”

事實(shí)上，國(guó)家醫(yī)保局一直在加大對(duì)罕見病的保障力度，2018年至今，已有約100種罕見病用藥被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。

銳康迪還在聲明中提到，Recordati決定撤出目前在中國(guó)市場(chǎng)銷售的內(nèi)分泌及代謝類藥物，卡谷氨酸和奧唑司他將于2026年退市。

經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)了解到，卡谷氨酸已有仿制藥可替代，奧唑司他為治療庫(kù)欣綜合征的獨(dú)家品種，不過(guò)醫(yī)生有時(shí)也會(huì)用米托坦和帕瑞肽等藥物治療患者。

銳康迪有過(guò)一段激進(jìn)擴(kuò)張的時(shí)期，在商業(yè)化進(jìn)程緩慢的情況下，長(zhǎng)期處于虧損狀態(tài)。多位受訪者了解到的情況顯示，Recordati走得相當(dāng)決絕。其退出中國(guó)市場(chǎng)之后，旗下三款產(chǎn)品也將被注銷，這幾乎斷絕了將產(chǎn)品轉(zhuǎn)給國(guó)內(nèi)其他公司代理的可能。

“我個(gè)人認(rèn)為，銳康迪全面清算、注銷產(chǎn)品是一個(gè)非理性的商業(yè)決定。”蔻德罕見病中心創(chuàng)始人、主任黃如方告訴經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)。

未進(jìn)醫(yī)保

2025年12月11日，一位庫(kù)欣綜合征患者突然收到藥店短信，告知她正在服用的奧唑司他即將退出中國(guó)市場(chǎng)。這是國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布當(dāng)年醫(yī)保目錄后的第四天。

奧唑司他正是銳康迪最重要的產(chǎn)品。

在銳康迪實(shí)現(xiàn)商業(yè)化的兩款藥品中，卡谷氨酸于2023年6月獲批，可治療甲基丙二酸血癥、異戊酸血癥等四種遺傳代謝病引發(fā)的高氨血癥，是許多新生兒和兒童患者的救命藥，但在國(guó)內(nèi)已有一款仿制藥上市。

奧唑司他則于2024年9月獲批，2025年4月正式在中國(guó)實(shí)現(xiàn)商業(yè)化，是中國(guó)唯一一款獲批治療庫(kù)欣綜合征的口服藥物。

一位銳康迪前員工告訴經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)，卡谷氨酸銷售不太理想，但Recordati對(duì)此是有預(yù)期的。一方面，這款藥在全球上市二十多年，已有替代方案；另一方面，它價(jià)格昂貴，2100元/盒/5粒，不同年齡使用劑量差距很大，“這個(gè)藥是按患者公斤數(shù)計(jì)算用量，最大劑量的患者年費(fèi)得上百萬(wàn)，超出了醫(yī)保局評(píng)審的不成文規(guī)則（50萬(wàn)元不談，30萬(wàn)元不進(jìn)）”。近兩年，在未進(jìn)入醫(yī)保的情況下，銳康迪推動(dòng)這款藥進(jìn)了全國(guó)十多個(gè)地方的惠民保，還和基金會(huì)合作推出患者援助項(xiàng)目進(jìn)行買一贈(zèng)一。

但是，Recordati對(duì)奧唑司他期望值很高。它是新上市的獨(dú)家產(chǎn)品，8008元/盒（單粒1毫克，每盒60粒）的定價(jià)約為全球最高售價(jià)的十分之一、不到博鰲樂(lè)城價(jià)格的二分之一。亞洲人種平均4.1毫克/天，按8008元一盒計(jì)算，患者年均治療費(fèi)用約20萬(wàn)元，低于30萬(wàn)元的門檻。

2025年8月，奧唑司他通過(guò)了2025年國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整的初步形式審查目錄。據(jù)皮質(zhì)醇增多癥（庫(kù)欣綜合征又名皮質(zhì)醇增多癥）聯(lián)盟負(fù)責(zé)人陳馨了解，通過(guò)形式審查后，多位庫(kù)欣綜合征治療領(lǐng)域的醫(yī)生認(rèn)為，奧唑司他進(jìn)入醫(yī)保目錄的可能性很大，醫(yī)保報(bào)銷后，患者自費(fèi)部分有望降到每月2000元以下。

創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)院要經(jīng)過(guò)重重關(guān)卡，在拿到醫(yī)保入場(chǎng)券之前則更難，價(jià)格高昂且用藥人數(shù)少的罕見病藥物難上加難。據(jù)經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)了解，由于沒(méi)進(jìn)醫(yī)保，奧唑司他獲批后一直只能在國(guó)內(nèi)少數(shù)專業(yè)藥房買到，沒(méi)有進(jìn)入公立醫(yī)院。

在全球，罕見病支付都是個(gè)難題。罕見病藥研發(fā)成本高，使用人數(shù)少，定價(jià)高昂，支付往往依賴醫(yī)保、商保在內(nèi)的多層次支付體系。在商保力量還相對(duì)薄弱的中國(guó)，罕見病患者群體對(duì)基本醫(yī)保抱有更高期待。國(guó)家醫(yī)保局的原則是，在“保基本”的基礎(chǔ)上，盡力而為、量力而行，近幾年，許多臨床價(jià)值大的罕見病用藥得以以適宜價(jià)格納入醫(yī)保。但是，基本醫(yī)保基金需要兼顧常見病、慢性病等保障需求，資源并非無(wú)限，許多罕見病藥物還在等待醫(yī)保的眷顧。

藥貴

根據(jù)流行病學(xué)數(shù)據(jù)推斷，中國(guó)大概有4萬(wàn)—5萬(wàn)名庫(kù)欣綜合征患者，實(shí)際需要用到藥物治療的患者約3000人。

若未經(jīng)有效治療，庫(kù)欣綜合征患者平均生存期只有約5年。廖志紅告訴經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)，患者一般會(huì)有向心性肥胖、骨質(zhì)疏松、高血壓、糖尿病、月經(jīng)紊亂、性欲減退、凝血功能異常、抑郁等多種問(wèn)題，疾病會(huì)對(duì)多個(gè)器官系統(tǒng)造成損害，死亡風(fēng)險(xiǎn)比正常人高9.3倍。如果當(dāng)手術(shù)或放療不能控制病情時(shí)，病人再無(wú)藥可用，將很快導(dǎo)致不可逆的多器官功能衰竭甚至死亡。

陳馨告訴經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)，目前，用得起奧唑司他的家庭非常有限。少數(shù)高端商保患者也無(wú)法支付，因?yàn)槎鄶?shù)商保報(bào)銷的條款要求必須從公立二甲以上醫(yī)院開藥。

廖志紅也了解到，很多病人買不起奧唑司他。她在2025年約為上百位患者開過(guò)這款藥的處方，但實(shí)際買藥的人很少，不少人都說(shuō)要等進(jìn)醫(yī)保了再用藥。

從2021年開始，奧唑司他通過(guò)海南博鰲樂(lè)城先行先試區(qū)途徑給患者使用，解決了個(gè)別患者的急需用藥。

“這幾年下來(lái)，100萬(wàn)被我吃完了。”已服用奧唑司他四年多的庫(kù)欣綜合征患者李秋說(shuō)。2016年確診后，李秋先后經(jīng)過(guò)兩次手術(shù)治療。2021年，她成為最早在博鰲樂(lè)城使用奧唑司他的中國(guó)患者之一。

樂(lè)城引進(jìn)的奧唑司他有1毫克、5毫克、10毫克三種規(guī)格，每盒60粒，售價(jià)分別為17444元、69777元、73270元，規(guī)格越小年費(fèi)越高。李秋在樂(lè)城購(gòu)買了三次1毫克規(guī)格的，之后換成10毫克規(guī)格的，單日用藥成本從約1200元下降到約500元。后來(lái)，她輾轉(zhuǎn)找到從香港代購(gòu)的渠道，10毫克規(guī)格售價(jià)62500港元（約合55910元人民幣），單日用藥成本進(jìn)一步下降至不到400元。

2025年，奧唑司他在中國(guó)上市，但只引進(jìn)了1毫克規(guī)格，雖然售價(jià)是全球最低，但年費(fèi)依然高于香港代購(gòu)的大規(guī)格版本，因此李秋沒(méi)有在國(guó)內(nèi)藥店買藥。

“病友都挺意外的，銳康迪走了對(duì)患者是個(gè)挺大的打擊。”2025年11月，聽聞奧唑司他大概率不能被納入醫(yī)保目錄后，李秋計(jì)劃停藥。

這幾年，她雖然靠服藥將病情穩(wěn)定控制住，工作生活和常人無(wú)異，但藥費(fèi)支出已達(dá)到她的承受極限。在她的預(yù)期中，如果奧唑司他進(jìn)醫(yī)保后年費(fèi)下降到5萬(wàn)元內(nèi)，對(duì)她是一個(gè)終身服用可承受的價(jià)格。

替代療法

現(xiàn)在，李秋已經(jīng)無(wú)法再接受手術(shù)治療，只能選擇藥物控制或放射治療（如伽馬刀）。近三個(gè)月，她每月接受一次伽馬刀放射治療，不過(guò)治療效果要半年到一年后才能觀察。

2017年起，中國(guó)有四家醫(yī)院參與了奧唑司他全球同步的三期臨床研究，廖志紅所在醫(yī)院是其中之一。2025年，奧唑司他在國(guó)內(nèi)上市后的數(shù)月里，廖志紅用這款藥治療了一些病例，患者在使用后疾病均得到有效控制。

2025年8月的形式審查文件顯示，上市后奧唑司他在中國(guó)共有29人使用過(guò)。據(jù)陳馨粗略統(tǒng)計(jì)和估算，再加上9月—11月新增的用藥患者，在國(guó)內(nèi)藥店購(gòu)買過(guò)奧唑司他的患者或僅為50人左右。此外，還有部分患者通過(guò)樂(lè)城或香港代購(gòu)使用藥物，更多患者則只能尋求替代療法。

廖志紅介紹，除奧唑司他外，醫(yī)生偶爾還會(huì)使用米托坦治療庫(kù)欣綜合征，但該藥物獲批的適應(yīng)證是腎上腺皮質(zhì)癌，庫(kù)欣綜合征患者只能超適應(yīng)證使用，效果也不如奧唑司他。

銳康迪在提供給經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)的聲明中提到，對(duì)于奧唑司他，替代療法包括手術(shù)、其他醫(yī)療手段以及皮下注射用帕瑞肽等藥物。

事實(shí)上，銳康迪已在國(guó)內(nèi)上市但暫未商業(yè)化的第三款藥物就是注射用雙羥萘酸帕瑞肽微球，雖然獲批適應(yīng)證為成人肢端肥大癥，但在國(guó)內(nèi)外均常用于庫(kù)欣綜合征患者。2020年9月，在服用奧唑司他之前，李秋就注射過(guò)帕瑞肽，單月費(fèi)用3萬(wàn)余元，比奧唑司他更高，而且她在9個(gè)月后出現(xiàn)了耐藥，不得不停止注射。

經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)注意到，2025年5月，遠(yuǎn)大醫(yī)藥（00512.HK）的門冬氨酸帕瑞肽注射液獲批用于治療不能選擇垂體手術(shù)或手術(shù)未治愈的成年庫(kù)欣綜合征。不過(guò)，李秋、陳馨和廖志紅至今都沒(méi)聽說(shuō)過(guò)遠(yuǎn)大醫(yī)藥這款藥物。

據(jù)李秋了解，銳康迪退市后，雖然病人還是可以從樂(lè)城、香港代購(gòu)兩個(gè)渠道買到藥，但樂(lè)城購(gòu)藥程序繁瑣，需要經(jīng)歷匯款、住院、開藥等復(fù)雜流程，香港代購(gòu)的渠道則不被多數(shù)病友了解，同時(shí)，20萬(wàn)元左右的年費(fèi)超出大多數(shù)人承受能力。

陳馨了解到，近一個(gè)月，有銳康迪的銷售人員通知正在用藥的患者：有條件最好去藥店囤貨，以后可能藥要回收，回收后的藥可能會(huì)再通過(guò)博鰲樂(lè)城的渠道銷售，價(jià)格則或翻倍。

在經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)獲取的聲明中，銳康迪提到，將繼續(xù)與醫(yī)療專業(yè)人士和患者倡導(dǎo)團(tuán)體合作，以最大限度減少對(duì)患者的影響。

從擴(kuò)張到退出

2025年，銳康迪經(jīng)歷了從快速擴(kuò)張到突然退出的一年。

2021年9月，銳康迪在北京成立。這家年輕公司背后的Recordati集團(tuán)是一家有百年歷史的跨國(guó)企業(yè)，布局罕見病業(yè)務(wù)超過(guò)30年，是全球罕見病領(lǐng)域最活躍的公司之一。作為Recordati在中國(guó)的分公司，銳康迪由Recordati全資控股，核心定位就是從全球引進(jìn)罕見病藥物。

前述銳康迪前員工告訴經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)，2024年年底時(shí)，成立三年多的銳康迪有20多名員工，到2025年下半年，員工最多時(shí)有近50人，幾乎翻倍。

銳康迪成立前后，正是中國(guó)政府不斷加大對(duì)罕見病的重視的時(shí)期。2018年和2023年，國(guó)家衛(wèi)健委先后發(fā)布兩版罕見病目錄，并通過(guò)一系列政策優(yōu)化了罕見病藥物的準(zhǔn)入與注冊(cè)環(huán)境。據(jù)中國(guó)罕見病大會(huì)2025年披露的數(shù)據(jù)，2018年至今，已有約100種罕見病用藥被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。僅在銳康迪成立那年，中國(guó)就有7款罕見病藥物被納入醫(yī)保。

這些政策吸引了Recordati。2025年10月，在接受行業(yè)媒體健聞咨詢專訪時(shí)，銳康迪總經(jīng)理胡茂勝談到，從中國(guó)市場(chǎng)來(lái)看，不管是罕見病患者的數(shù)量，還是老百姓可支配收入的增長(zhǎng)，都和集團(tuán)希望實(shí)現(xiàn)可持續(xù)發(fā)展的戰(zhàn)略目標(biāo)高度一致。因此，總部決定“必須要進(jìn)到中國(guó)市場(chǎng)，才能夠去贏得未來(lái)”。

胡茂勝說(shuō)，銳康迪一開始就知道做罕見病很難，但真正對(duì)此有感知是最近兩年有產(chǎn)品開始陸續(xù)上市以后，挑戰(zhàn)比最初想象的要大得多。首要挑戰(zhàn)在于中國(guó)患者和醫(yī)生對(duì)罕見病的認(rèn)知較為有限，對(duì)于填補(bǔ)臨床空白的藥物，銳康迪需要投入大量資源進(jìn)行醫(yī)學(xué)教育與市場(chǎng)培育，這一過(guò)程耗時(shí)且成本高昂。其次，許多罕見病患者家庭經(jīng)濟(jì)條件較困難。其已上市的兩款產(chǎn)品未納入醫(yī)保目錄，基本靠患者自費(fèi)，所以患者的可負(fù)擔(dān)性是一個(gè)很大的挑戰(zhàn)。

在中國(guó)，銳康迪的困境是所有涉足罕見病領(lǐng)域的企業(yè)都面臨過(guò)的。相比普通藥品，罕見病藥物創(chuàng)新程度高、研發(fā)費(fèi)用高，而使用人群卻很小，這都導(dǎo)致它們定價(jià)高，市場(chǎng)推廣困難。但是，和阿斯利康、賽諾菲等覆蓋多種產(chǎn)品線的跨國(guó)公司不同，銳康迪專注于罕見病，無(wú)法用其他高市場(chǎng)份額的產(chǎn)品與罕見病藥物互為補(bǔ)充。

前述前員工透露，至少在2025年之前，他能感受到Recordati對(duì)中國(guó)市場(chǎng)的看重：“無(wú)論是對(duì)華投資也好，管理和精力的投入也好，關(guān)注度也好，都蠻高的。甚至總部在研發(fā)產(chǎn)品時(shí)，在優(yōu)選pipeline（研發(fā)管線）時(shí)也會(huì)跟中國(guó)區(qū)溝通。”

李秋也能感受到這家公司進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的決心。她記得，在奧唑司他引進(jìn)中國(guó)之前，她曾參與銳康迪的市場(chǎng)調(diào)研，了解中國(guó)庫(kù)欣綜合征患者對(duì)奧唑司他的需求。那之后沒(méi)多久，奧唑司他就獲得了國(guó)家藥監(jiān)局的優(yōu)先審評(píng)審批資格，隨后又上市、爭(zhēng)取進(jìn)入醫(yī)保。

如今，它的離場(chǎng)和入場(chǎng)一樣決絕，銳康迪的突然退出甚至讓某些一線員工措手不及。直到2025年11月，還有銳康迪的銷售人員告知患者，正在加快推進(jìn)奧唑司他入院。此外，銷售人員還在廣泛聯(lián)系醫(yī)療專家做醫(yī)生端培訓(xùn)和患者端教育，包括贊助內(nèi)分泌學(xué)術(shù)會(huì)議、邀請(qǐng)醫(yī)生做線上線下的科普講座等。11月，在內(nèi)部已了解到醫(yī)保談判失利的情況下，還有一線員工告知陳馨，銳康迪要去推動(dòng)奧唑司他的患者援助項(xiàng)目和惠民保項(xiàng)目。

如今，伴隨著銳康迪的退場(chǎng)，一切戛然而止。

（文中李秋為化名）

（作者 張鈴）

免責(zé)聲明：本文觀點(diǎn)僅代表作者本人，供參考、交流，不構(gòu)成任何建議。

張鈴

大健康新聞部記者 關(guān)注健康領(lǐng)域大公司、大醫(yī)生、重要事件、人物。郵箱：zhangling@eeo.com.cn