和黃醫藥Syk抑制劑「索樂匹尼布」擬納入優先審評

1月8日，CDE網站顯示，和黃醫藥醋酸索樂匹尼布片擬納入優先審評，適應癥為既往接受過一線標準治療（糖皮質激素、免疫球蛋白）無效或復發的成人原發慢性免疫性血小板減少癥（ITP）。

索樂匹尼布是一種用于治療血液惡性腫瘤和自身免疫性疾病的新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制劑。Syk是Fc受體和B細胞受體信號傳導通路的關鍵組成部分。免疫性血小板減少癥是一種導致出血風險增加的自身免疫疾病。

2024年6月《柳葉刀·血液病學（The Lancet Haematology）》發表的ESLIM-01研究結果表明，索樂匹尼布有潛力成為既往接受過至少一種治療的免疫性血小板減少癥患者的治療選擇。

研究結果顯示，索樂匹尼布在原發免疫性血小板減少癥患者中展現出具有臨床意義的快速且持久的持續血小板計數應答，具有可耐受的安全性特徵，并改善了患者的生活質量。研究的主要終點已達到，索樂匹尼布組的持續應答率（DRR）為48.4%（61/126），而安慰劑組則為零（p<0.0001），且在大部分預設的分組中保持一致。此外，索樂匹尼布組在0-12周時的整體應答率（ORR）為68.3%，在0-24周時的整體應答率為70.6%，而安慰劑組的整體應答率則分別為14.5%和16.1%（p<0.0001）。接受索樂匹尼布治療的患者出現應答的中位時間為8天，而安慰劑組則為30天。

該研究進一步的事后亞組分析顯示，無論既往的治療線數或者既往TPO/TPO-RA治療情況（包括TPO/TPO-RA治療類型或治療方案的數量）如何，索樂匹尼布在免疫性血小板減少癥患者中均帶來一致的臨床獲益。研究中大部分患者既往都接受過大量治療，中位既往免疫性血小板減少癥治療線數為四線。在既往接受過四線或以上治療的患者中，索樂匹尼布組的持續應答率為47.7%，而安慰劑組則為0%（p<0.0001）。此外，大部分患者既往曾接受過TPO/TPO-RA治療。索樂匹尼布組的患者中74.6%的患者曾接受過TPO/TPO-RA治療，對該亞組的分析顯示，索樂匹尼布組的持續應答率為46.8%，而安慰劑組則為零（p<0.0001）。

ESLIM-01研究中索樂匹尼布的安全性與既往臨床研究保持一致。大多數治療期間不良事件（TEAE）的程度為輕度或中度（1級或2級）。在接受索樂匹尼布治療的患者中，25.4%出現3級或以上TEAE，而安慰劑組則為24.2%。索樂匹尼布亦顯著改善了患者軀體功能和精力/疲勞方面的生活質量（p<0.05）。

2024年1月11日，索樂匹尼布的中國新藥上市申請（NDA）獲CDE受理，同時納入優先審評。2025年12月30日，索樂匹尼布收到藥品通知件。2026年1月8日，索樂匹尼布再次擬納入優先審評。

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