2026年上半年，最值得關注的5項新藥進展

2026年已然開啟，醫藥行業即將迎來一批重磅臨床數據讀出——從諾華心血管候選藥物pelacarsen的關鍵試驗，到禮來下一代阿爾茨海默病藥物的3期研究，這些高關注度的臨床結果有望重新定義多個治療領域的競爭格局。

回顧2025年，醫藥臨床領域既有高光時刻：禮來在口服GLP-1藥物有效性和整體減重效果的競爭中雙雙勝出；也不乏令人遺憾的失利：備受爭議的TIGIT療法因試驗數據不佳，整個藥物類別都受到質疑。而2026年上半年，多項臨床試驗結果將成為分析師緊盯的焦點，其中William Blair生物技術股票研究分析師Myles Minter更是將某一數據讀出稱為“全年最重要的生物技術事件”。

下文將聚焦2026年上半年最值得關注的5項臨床試驗，解析其對心血管、阿爾茨海默病、肥胖癥等核心市場的潛在影響。

諾華pelacarsen：打響脂蛋白(a)靶向治療“第一槍”

諾華將于2026年上半年公布pelacarsen的3期Lp(a)HORIZON研究數據。該數據原本預計在2025年上半年發布，但合作方Ionis制藥在1月宣布，因試驗中觀察到的心血管事件數量低于預期，數據讀出時間被推遲。Minter指出，這并非藥物有效性的問題，更可能是由于患者對他汀類等現有治療方案的依從性良好，病情控制穩定所致。

Pelacarsen是一種反義藥物，專門用于降低脂蛋白(a)（Lp(a)）水平——這是一種由基因決定的心血管疾病獨立危險因素。Minter解釋，目前眾多藥企都對這一靶點高度關注，因為若能將Lp(a)水平降低70%-80%，理論上有望顯著降低患者發生冠心病事件的風險。

安進、禮來、阿斯利康等巨頭均在布局這一關鍵風險因素的靶向治療，因此諾華這項首個3期數據讀出，將成為所有入局企業的重要基準。

據預測，到2033年，脂蛋白(a)靶向治療市場規模有望超過85億美元。

福泰制藥povetacicept：能否逆襲諾華搶占自身免疫賽道？

福泰制藥正等待povetacicept的3期RAINER試驗結果，該藥物是其在2024年4月以49億美元收購Alpine Immune Sciences時納入管線的核心資產——此前Alpine剛公布了該藥物在IgA腎病（IgAN）患者中的Ib/IIa期數據。

RAINER試驗的中期數據預計在2026年上半年公布，同時福泰計劃在同一時間段完成povetacicept的滾動生物制品許可申請（BLA）提交。這一試驗結果對福泰而言至關重要：其多款新產品（包括非阿片類止痛藥Journavx和基因療法Casgevy）均面臨銷售困境。

Leerink Partners在投資者報告中指出，若RAINER試驗結果積極，憑借福泰持有的優先審評券，povetacicept有望在2026年底前獲得IgA腎病適應癥批準。

值得注意的是，諾華也在開發一款靶向BAFF的藥物ianalumab，未來可能在更廣泛的自身免疫領域與povetacicept形成競爭。

這兩款藥物均展現出“管線級產品”潛力，目前均在開展針對免疫性血小板減少癥、溫抗體型自身免疫性溶血性貧血和狼瘡性腎炎的臨床試驗。

禮來remternetug：阿爾茨海默病治療的“繼任者”沖刺

2026年上半年對禮來而言堪稱“關鍵期”：除了3月將迎來肥胖癥藥物orforglipron的PDUFA日期（其上市定價可能為口服GLP-1療法定下基調），公司還將公布阿爾茨海默病藥物remternetug的3期TRAILRUNNER-ALZ 1研究頂線數據，這一數據同樣預計在3月發布，被瑞穗證券股票研究董事總經理Graig Suvannavejh稱為“當前該領域最受期待的臨床讀出之一”。

Remternetug是一種抗淀粉樣蛋白抗體，被定位為禮來2024年獲FDA批準的Kisunla的繼任者，目前正在1600余名早期有癥狀阿爾茨海默病患者中開展試驗，同時評估皮下注射和靜脈注射兩種劑型，主要終點聚焦于淀粉樣斑塊清除效果。

禮來阿爾茨海默病全球開發負責人Dawn Brooks在2023年接受采訪時表示，皮下注射劑型相比靜脈注射可能具備優勢，更受患者和護理人員青睞，同時公司也在驗證皮下注射能否降低淀粉樣蛋白相關影像學異常的發生風險。

2023年4月在阿爾茨海默病和帕金森病國際會議（AD/PD 2023）上公布的I期數據顯示，除最低劑量組外，靜脈注射remternetug治療85天后，所有阿爾茨海默病所致輕中度癡呆患者的β-淀粉樣斑塊均較安慰劑組顯著減少。“即使在I期研究中，我們也在多個劑量組觀察到了非常顯著的效果，”Brooks當時說道。

Ocular Axpaxli：濕性AMD治療的“半年一治”革命？

Ocular Therapeutix將于2026年公布Axpaxli治療濕性年齡相關性黃斑變性（濕性AMD）的3期SOL-1試驗數據。Axpaxli是一種具有抗血管生成特性的酪氨酸激酶抑制劑（TKI），每6個月給藥一次，Suvannavejh表示，這一給藥頻率有望成為濕性AMD治療的“范式變革”。

目前Ocular正與EyePoint Pharmaceuticals展開市場競速，后者也在開發一款每6個月給藥一次的濕性AMD藥物，但EyePoint的臨床數據預計要到2026年年中才會公布——若Ocular試驗成功，將獲得先發優勢。

Ocular上個月宣布，計劃在2026年第一季度試驗數據讀出后，立即向FDA提交新藥申請（NDA）。

Suvannavejh預測，無論哪家公司取得積極結果，都可能產生重大影響：“這兩家公司均未與大型制藥企業合作，因此如果兩項試驗數據最終都呈陽性，無論是其中一家還是兩家，都可能被該領域已布局的企業收購。”

目前濕性AMD市場由再生元（與拜耳合作）和羅氏主導，其產品Eylea和Vabysmo在2025年第三季度銷售額均突破10億美元。Suvannavejh透露，濕性AMD市場年規模在140億至150億美元之間，為新入局者留下了廣闊的市場空間。

Wave WVE-007：顛覆肥胖癥治療格局？

上個月，Wave Life Sciences公布了減肥療法WVE-007的1期中期數據，引發分析師熱議——數據發布后，公司股價立即飆升約80%。

該數據顯示，在最低治療劑量（240mg）下，治療三個月后患者總體脂減少4.5%，內臟脂肪減少9.2%，瘦體重增加0.9%。最后一點尤為關鍵，因為現有GLP-1類肥胖治療藥物的一個顯著缺點是可能導致肌肉流失。

Truist Securities分析師在當時的報告中指出，這一數據 “以極具顛覆性的方式從根本上改善了肥胖癥治療領域的前景”。

Wave的動作并未止步：2026年上半年將是該公司的“催化劑密集期”——第一季度將公布240mg單劑量組的六個月數據和400mg單劑量組的三個月隨訪數據，第二季度計劃發布400mg組的試驗結果和600mg組的三個月隨訪數據。

WVE-007采用了與現有肥胖癥治療藥物截然不同的作用機制：通過單次RNAi注射沉默編碼INHBE蛋白的mRNA。Wave表示，INHBE基因其中一個拷貝發生“保護性”功能缺失突變的人群，具有“更健康的身體成分”和更優的心臟代謝特征。

公司CEO Paul Bolno在聲明中稱，該劑量實現的減脂效果與GLP-1類藥物相當，且預計該治療每年僅需給藥1-2次，未來還有可能作為腸促胰素類藥物的輔助療法使用。

這些即將公布的臨床數據，不僅將決定相關藥物的研發命運，更可能重塑心血管、神經退行性疾病、肥胖癥等多個治療領域的市場格局，值得全行業持續關注。

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