重磅集結！2025年血液領域頂尖研究深度盤點

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“醫學界”血液頻道2025年度盤點——研究者說篇。

整理 | 碧瑤

每一次醫學探索的成功，都是無數科研工作者不斷追求真理的結晶。2025年，醫學界獨家欄目“研究者說”匯聚中國血液學領域的領軍學者，深度解讀年度最具影響力的前沿發現。從顛覆格局的免疫治療新策略，到優化療法的精準劑量探索，每一篇研究背后，都凝聚著團隊的智慧火光與臨床轉化的深切期盼。現在，讓我們一同走進這些改變疾病敘事的研究故事，聆聽來自創新前沿的權威之聲。

納米抗體CAR-T挑戰AML治療瓶頸，破解靶點丟失復發難題

研究成果發表于：Blood

特邀專家：陸道培醫院陸佩華院長、張弦教授和楊君芳教授

內容摘要：

陸道培醫學團隊2025年3月于Blood發表重磅研究，首次報道了基于納米抗體的CD7 CAR-T（dVHH NS7CAR-T）治療復發/難治（R/R）急性髓系白血病（AML）的I期臨床結果。該研究納入10例高度難治的CD7陽性AML患者，結果顯示70%的患者達到完全緩解（CR）或CR伴不完全血液學恢復（CRi），且安全性良好，多數細胞因子釋放綜合征（CRS）為1-2級，未出現神經毒性。研究同時發現抗原丟失（CD7表達缺失）是導致復發的主要原因，為未來開發雙/多靶點CAR-T提供了明確方向。這項創新性療法為缺乏有效治療手段的R/R AML患者帶來了新的希望。

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減量不減效：CML治療安全性更優新方案

研究成果發表于：Haematologica

特邀專家：北京大學人民醫院江倩教授

內容摘要：

北京大學人民醫院江倩教授團隊探索了優化第三代TKI奧雷巴替尼在慢性髓系白血病（CML）慢性期治療中的劑量策略。該回顧性研究納入282例患者，結果顯示，與40mg隔日給藥相比，30mg隔日給藥的起始劑量在主要分子學反應（MMR）、無進展生存（PFS）等方面療效相當，但安全性更優：64%的患者能維持初始劑量，因不良反應（AE）導致的減量或停藥比例顯著降低（21% vs 41%）。這項研究為破解TKI長期治療的“雙刃劍”困境提供了高級別循證依據，推動CML治療向“最低有效劑量”的個體化模式邁進。

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破解采集難題！供體來源CD7 CAR-T療效顯著

研究成果發表于：blood

特邀專家：北京高博醫院潘靜教授

內容摘要：

北京高博醫院潘靜教授團隊研發的供體來源CD7 CAR-T細胞療法為R/R T細胞急性淋巴細胞白血病/淋巴瘤（T-ALL/LBL）患者帶來新希望。該研究納入55例常規治療無效的患者，結果顯示短期最佳總體緩解率（ORR）高達89%，中位PFS達5.0個月。研究創新性地采用移植供體或新HLA匹配供體來源的CAR-T細胞，有效解決了T系腫瘤患者自體T細胞采集困難的核心瓶頸。然而，治療也伴隨移植物抗宿主病（GVHD）（38%）及非復發死亡（NRM）（20%）等挑戰，未來需進一步研發可控性更強的“智能”CAR-T結構以平衡療效與安全性。

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糖基化形成“護盾”，新策略破解排斥與GVHD雙難題

研究成果發表于：Cell

特邀專家：解放軍總醫院韓為東教授及團隊核心成員劉洋教授、施錦紅醫生

內容摘要：

解放軍總醫院韓為東教授團隊聯合北京大學魏文勝教授團隊破解通用CAR-T治療核心難題。該研究通過全基因組篩選發現，SPPL3基因缺失能通過調控細胞表面糖基化形成“免疫護盾”，在保留T細胞受體（TCR）功能的同時，有效規避GVHD并抵抗宿主免疫排斥。I期臨床試驗中，SPPL3與TCR雙敲除的通用CD19 CAR-T治療9例R/R B細胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者，實現100% ORR率且無一例發生GVHD。這項創新策略首次在臨床層面實現了通用CAR-T安全性與長效持久性的統一，為無法接受自體CAR-T治療的患者提供了革命性解決方案。

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VA方案打破復發難治T-ALL治療困局

研究成果發表于：The Lancet Haematology

特邀專家：蘇州大學附屬第一醫院血液科戴海萍教授

內容摘要：

針對R/R T-ALL治療手段匱乏、預后極差的臨床困境，蘇州大學附屬第一醫院團隊的研究帶來了突破。該研究首次前瞻性證實，維奈克拉聯合阿扎胞苷（VA方案）這一“無化療”策略療效卓越。研究顯示，其客觀緩解率（ORR）高達76%，顯著優于傳統方案，中位總生存期（OS）延長至24.1個月。更值得關注的是，該方案安全性良好，3-4級感染率低，為經歷多線治療后骨髓功能脆弱的患者提供了耐受性更佳的選擇。更為重要的是，大部分患者在兩周期治療內即可達到復合緩解，為后續橋接異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）創造了機會，這為目前唯一可能治愈的手段創造了決定性機會。該方案標志著T-ALL治療邁向精準、低毒的新階段。

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小結

回顧2025年血液領域的這些標志性進展，我們看到的不僅是一項項技術的突破，更是一幅幅為患者重燃希望的治療新圖景。未來，隨著更多探索走向深入，我們期待見證這些前沿成果加速轉化，最終匯入臨床實踐的洪流，為全球患者帶來更高效、更安全、更可及的治療選擇。科學有界，探索無涯，每一次突破，都在為生命的延續寫下新的注腳。

本文來源：醫學界血液頻道

責任編輯：碧瑤

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