北京
一組ALS患者及其家庭向FDA提交了一份309頁的公民請愿書，呼吁FDA加速批準NurOwn，這是一種由BrainStorm Cell Therapeutics開發的干細胞療法。根據該公司提供的信息，這份請愿書匯集了十多年來的臨床和現實世界證據，包括來自擴展獲取和嘗試權計劃的數據。
在引用的結果中，請愿書聲稱擴展獲取計劃參與者的五年生存率達到了100%，而自然歷史ALS隊列的生存率大約為20%。中位無氣管切開術生存期為七年。該文件還概述了23種腦脊液生物標志物的統計顯著變化，并報告疾病進展減緩高達85%。此外，請愿書還詳細說明了呼吸方面的改善情況，比如非侵入性通氣的延遲和用力肺活量的穩定性，公司的說法是這樣的。
請愿書請求通過三種 FDA 批準途徑進行評估：基于生存數據的傳統審批、使用替代指標的加速審批，以及根據專為罕見疾病量身定制的框架進行的有條件審批。它進一步請求 FDA 生物制品評估與研究中心進行全面審查，建議優先使用代金券，并將審批與第四階段研究和數據登記掛鉤。請愿者強調了由于 ALS 的致命預后，迫切需要采取行動，并指出最近 FDA 政策承諾加快罕見疾病療法的必要性。
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