首個！國產帕金森細胞療法獲 FDA 雙資格認定

12 月 24 日，睿健醫藥宣布其自主研發的 NouvNeu001 注射液已于 12 月 22 日獲得 FDA 授予的再生醫學先進療法（RMAT）認定。今年 8 月，FDA 已授予該藥治療帕金森病的快速通道資格（FTD）。睿健醫藥新聞稿指出，NouvNeu001 是迄今為止全球首個獲得 FDA FTD 和 RMAT 雙資格認定的 IPSC 產品。

RMAT 全稱為 Regenerative Medicine Advanced Therapy，是 2016 年《21 世紀治愈法案》設立的加速審批通道，專門針對再生醫學類療法，以重大臨床價值為導向，助力其快速上市，以解決未被滿足的醫療需求。

截圖來源：企業官微

帕金森病作為全球第二大神經退行性疾病，現有療法的治療定位都是對癥或「并發癥管理」，而非「病程逆轉類」治療手段。NouvNeu001 的開發直接針對這一根本性治療空白，旨在通過細胞替代療法從根本上修復多巴胺能神經元損失，逆轉帕金森病疾病的進展，為患者帶來可能改變疾病進程的臨床獲益。

2025年10月6日，睿健醫藥科技有限公司在2025國際帕金森病與運動障礙大會（MDS Congress）上，對全球首個iPSC來源化學誘導通用型多巴胺能神經前體細胞（NouvNeu001）治療中重度帕金森的開創性研究進行口頭報告。

NouvNeu001受試者的MDS-UPDRS 第III部分評分（運動功能評分）在移植后出現了顯著改善：給藥后12個月，UPDRS-III評分在OFF狀態平均改善30.6分（較基線平均改善幅度為52.82%），ON狀態平均改善12.9分（較基線平均改善幅度為54.67%），多項指標的改善具有統計學意義，優于國際競爭對手及其它治療方案，且在15個月后呈現持續改善的效應。

此外，標準化Good ON Time等多個非運動癥狀也在治療后得到顯著改善。

除了睿健醫藥 NouvNeu001，目前全球進展較快的干細胞療法還有拜耳的 BRT-DA01、士澤生物的 XS411、中盛溯源 的NCR201。

新浪醫藥綜合

加入讀者交流群：

商 務 合 作 ：楊小雨 15210041717