罕見病治療藥物貝捷邁在華獲批 國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批用于TGCT治療一類創(chuàng)新藥

中國(guó)網(wǎng)財(cái)經(jīng)12月22日訊 默克今日宣布，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已通過(guò)優(yōu)先審評(píng)程序批準(zhǔn)貝捷邁(鹽酸匹米替尼膠囊)用于手術(shù)切除可能會(huì)導(dǎo)致功能受限或出現(xiàn)較嚴(yán)重并發(fā)癥的癥狀性腱鞘巨細(xì)胞瘤(TGCT)成年患者。

貝捷邁是一款由和譽(yù)醫(yī)藥研發(fā)的集落刺激因子-1受體(CSF-1R)抑制劑，也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批用于TGCT治療的一類創(chuàng)新藥。

“隨著貝捷邁在全球的首個(gè)注冊(cè)獲批，我們正持續(xù)踐行改善罕見腫瘤患者生活的承諾。”默克醫(yī)藥健康首席執(zhí)行官、默克執(zhí)行董事會(huì)成員丹卓航表示，正在加速推進(jìn)貝捷邁早日惠及中國(guó)患者，并持續(xù)推進(jìn)其在全球其他市場(chǎng)的注冊(cè)布局。

TGCT,既往又稱色素沉著絨毛結(jié)節(jié)性滑膜炎(PVNS)，是一種罕見的局部侵襲性腫瘤，可導(dǎo)致受累關(guān)節(jié)出現(xiàn)進(jìn)行性加重的腫脹、僵硬及活動(dòng)功能受限。

貝捷邁此次獲批是基于全球Ⅲ期MANEUVER的研究結(jié)果。該結(jié)果已在2025年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(ASCO)年會(huì)上公布。此外，2025年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)(ESMO)大會(huì)公布的長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)顯示：在中位隨訪時(shí)間14.3個(gè)月時(shí)，依據(jù)RECIST v1.1標(biāo)準(zhǔn)評(píng)估，自研究起始即接受貝捷邁治療患者的ORR持續(xù)提升至76.2%(95% CI: 63.8, 86.0)。

北京積水潭醫(yī)院骨與軟組織腫瘤診療研究中心主任牛曉輝教授表示，在中國(guó)，很多TGCT患者長(zhǎng)期面臨著治療困境 —— 除手術(shù)外，缺乏其他的治療選擇。而對(duì)于腫瘤復(fù)發(fā)或無(wú)法手術(shù)切除的患者，手術(shù)治療也難以滿足其需求。“基于全球MANEUVER研究的積極結(jié)果，貝捷邁在中國(guó)獲批意味著臨床醫(yī)生有機(jī)會(huì)為患者提供療效確切且耐受性良好的系統(tǒng)性治療方案，為這一難治性疾病治療帶來(lái)了亟需的突破性進(jìn)展。”

據(jù)介紹，在MANEUVER研究中，貝捷邁展現(xiàn)出良好的耐受性，未觀察到膽汁淤積性肝毒性或毛發(fā)及皮膚色素減退的跡象。在該試驗(yàn)的隨機(jī)、雙盲治療階段，貝捷邁治療組中，因治療期間出現(xiàn)的不良事件導(dǎo)致停藥的情況見于1例(1.6%)患者，因不良事件導(dǎo)致減量的比例為7.9%(n=5)。

“TGCT引發(fā)的疼痛與活動(dòng)受限，會(huì)影響患者的日常生活，給他們帶來(lái)了巨大的精神壓力。”蔻德罕見病中心創(chuàng)始人、主任，瑞鷗公益基金會(huì)創(chuàng)始人、秘書長(zhǎng)黃如方表示，隨著貝捷邁在中國(guó)獲批，這一類系統(tǒng)性治療方案能夠有效控制腫瘤進(jìn)展、緩解癥狀，也讓患者看到了希望。

(責(zé)任編輯：譚夢(mèng)桐)

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