產業(yè)新聞 | 突破性療法向FDA遞交上市申請，有望獲優(yōu)先審評資格；新銳獲約1億美元開發(fā)抗體降解劑偶聯物……

突破性療法向FDA遞交上市申請，有望獲優(yōu)先審評資格

Beren Therapeutics宣布，已通過其子公司Mandos為其在研藥物adrabetadex向美國FDA遞交新藥申請（NDA），用于治療嬰兒期發(fā)病的C型尼曼匹克病（NPC）。公司同時要求FDA授予該申請優(yōu)先審評資格。公司表示，此次申報所提交的研究結果顯示，接受adrabetadex治療的嬰兒期發(fā)病NPC患者生存期顯著改善。除臨床生存獲益證據外，申報資料還納入了生物標志物及非臨床數據等支持性證據，提示該療法可對疾病的基礎病理機制產生作用。此外，adrabetadex整體耐受性良好。

Adrabetadex（VTS-270）是一種由2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin異構體構成的專有混合物，目前正被用于NPC治療的臨床研究。通過重建細胞內膽固醇轉運，adrabetadex可直接針對NPC的根本病理機制進行干預。Adrabetadex之前曾獲FDA授予孤兒藥資格、罕見兒科疾病認定與突破性療法認定（BTD）。

新銳獲約1億美元開發(fā)抗體降解劑偶聯物

Orum Therapeutics日前宣布完成1450億韓元（約合1億美元）的可轉換優(yōu)先股融資。本輪融資由KB Investment領投，現有投資方IMM Investment、Woori Venture Partners及Stassets Investment繼續(xù)參與；同時引入多家新投資者，包括全球投資機構Weiss Asset Management，以及Korea Investment Partners。除此之外，DSC Investment、Company K Partners、AON Investment和DAYLI Partners也作為新投資者加入本輪融資。

公司表示，本輪資金將用于推進ORM-1153及管線中的其他項目，并持續(xù)完善其抗體降解劑偶聯物（DACs）平臺能力，包括在GSPT1之外開發(fā)更多新型藥物載荷類別。資金亦將支持公司科研與運營基礎設施的擴張，以推動更多靶向DAC項目進入后續(xù)開發(fā)階段；相關項目將圍繞選擇性、效力以及基于理性設計的藥物載荷策略展開。上述投入構成Orum核心戰(zhàn)略的重要支撐，旨在打造面向腫瘤及其他嚴重疾病、具備差異化的治療性DAC產品組合。

獲1.65億美元A輪融資！新銳聚焦心理健康疾病

Syremis Therapeutics宣布正式成立，并完成1.65億美元融資。本輪A輪融資由Dexcel Pharma與Third Rock Ventures共同領投，Bain Capital Life Sciences、Google Ventures（GV）、QVT以及Pictet參與投資。Syremis表示這筆資金將用于推動其管線項目完成臨床概念驗證，以加速關鍵候選項目的臨床開發(fā)進程。

Syremis聚焦精神健康領域的重大未滿足需求，強調其藥理學策略建立在新興且已獲得臨床驗證的神經精神生物學基礎之上。Syremis目前披露了兩項核心項目：其中，主打項目ST-905是一款高效的M1/M4毒蕈堿受體激動劑，現處于1期臨床開發(fā)階段，用于治療精神分裂癥；第二個項目ST-901為新型NMDA受體拮抗劑，當前處于IND支持性研究階段，預計將于明年進入1期臨床開發(fā)，用于治療抑郁癥。

參考資料：

[1] Orum Therapeutics Secures Approximately US$100 Million to Accelerate Development of Leading Degrader Antibody Conjugate Programs to Treat Serious Diseases. Retrieved December 19, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251216175984/en/Orum-Therapeutics-Secures-Approximately-US%24100-Million-to-Accelerate-Development-of-Leading-Degrader-Antibody-Conjugate-Programs-to-Treat-Serious-Diseases

[2] Syremis Therapeutics Launches with $165M to Develop Best-in-Class Medicines for Mental Health Conditions. Retrieved December 19, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251218743253/en/Syremis-Therapeutics-Launches-with-%24165M-to-Develop-Best-in-Class-Medicines-for-Mental-Health-Conditions

[3] Beren, Through its Subsidiary Mandos, Submits New Drug Application to U.S. FDA for Adrabetadex in Infantile-Onset NPC. Retrieved December 19, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251219752330/en/Beren-Through-its-Subsidiary-Mandos-Submits-New-Drug-Application-to-U.S.-FDA-for-Adrabetadex-in-Infantile-Onset-NPC

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