北京
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PeptiDream 和 Alnylam Pharmaceuticals 宣布，他們在多年的合作中達成了臨床前階段的一個關鍵里程碑，旨在開發能夠將小干擾 RNA (siRNA) 治療藥物傳遞到肝臟以外的特定組織的肽-siRNA 結合物——這是 RNA 干擾 (RNAi) 藥物開發中長期以來的一個挑戰。這一成就突顯了在構建模塊化、可擴展治療平臺方面的進展，這可能會擴大 RNAi 藥物在多種疾病領域的應用范圍。
使用 PeptiDream 的肽發現平臺系統? (PDPS)，肽-siRNA 結合物在野生型動物模型中經過皮下給藥后，顯示出強大且靶向的攝取能力，并伴隨目標基因的顯著敲降。在受體敲除模型中確認了肽介導傳遞的特異性，在沒有預期受體相互作用的情況下，觀察到幾乎沒有活性，進一步強調了靶向機制的精準性。
這一里程碑驗證了肽配體介導的遞送在肝臟以外實現RNAi療法的潛力——目前基于GalNAc的結合物主要作用于肝臟——并可能為治療肌肉、肺、中央神經系統等不易通過現有遞送技術到達的組織的適應癥開辟新的治療途徑。
PeptiDream 將根據合作條款從 Alnylam 收到階段性付款，并且仍然有資格獲得未來的開發、監管和商業階段性付款，以及任何由此產生的產品的版稅。團隊在 2021 年開始了合作，把 PeptiDream 的肽發現專長和 Alnylam 的 RNAi 治療開發能力結合起來，以拓展精準遞送的解決方案。
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