賽諾菲：第二代心肌肌球蛋白抑制劑星舒平在華獲批 實現(xiàn)“全球首發(fā)”

中國網(wǎng)財經(jīng)12月17日訊 賽諾菲今日宣布，第二代心肌肌球蛋白抑制劑(CMI)星舒平(阿夫凱泰片)正式獲得國家藥監(jiān)局(NMPA)批準，用于治療紐約心臟協(xié)會(NYHA)心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善運動能力和癥狀。

阿夫凱泰片是肥厚型心肌病領(lǐng)域潛在“同類最佳”的治療藥物。此次獲批標(biāo)志著阿夫凱泰片在中國實現(xiàn)“全球首發(fā)”，早于美國與歐盟等全球其他國家與地區(qū)。

賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示，本次阿夫凱泰片的獲批是又一里程碑式的創(chuàng)新突破。基于療法創(chuàng)新價值，阿夫凱泰片獲國家藥品監(jiān)督管理局突破性療法認證，并得益于中國藥政改革，實現(xiàn)快速獲批，讓中國梗阻性HCM患者能夠早于全球其他國家實現(xiàn)獲益。

中華醫(yī)學(xué)會心血管病學(xué)分會主任委員、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院心臟內(nèi)科中心主任、SEQUOIA-HCM中國主要研究者馬長生教授指出，猝死、心衰、血栓栓塞是懸在梗阻性HCM患者頭上的“利劍”，他們面臨著突然死亡的風(fēng)險和心理壓力。當(dāng)前梗阻性HCM的治療核心在于降低梗阻壓差、改善癥狀、降低風(fēng)險，因此快速降低左心室流出道壓差(LVOT-G)并改善癥狀是首要任務(wù)。“本次獲批的阿夫凱泰片在3期臨床研究中顯示其2周即可上調(diào)劑量、6周即可完成劑量滴定；針對梗阻壓差，其2周降低LVOT-G 20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg；同時阿夫凱泰片也顯示出能夠快速改善癥狀和提升心功能，且安全性良好。其快速滴定并且快速獲得臨床療效的特性與安全性填補了臨床未被滿足的治療需求。”

資料顯示，肥厚型心肌病作為最常見的遺傳性心臟疾病，可能引發(fā)猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命風(fēng)險。該疾病是青少年和運動員發(fā)生心臟性猝死最常見的病因之一，43.5%的HCM患者會進展為射血分數(shù)保留的心力衰竭。20%左右的患者會發(fā)生房顫，而房顫是HCM患者血栓栓塞的最常見原因。在所有肥厚型心肌病患者中，約三分之二屬于預(yù)后更差的梗阻性HCM。對于這部分患者來說，LVOT-G升高是疾病進展的關(guān)鍵因素，會進一步加劇心功能損傷，相較于非梗阻性肥厚型心肌病(nHCM)患者死亡率翻倍。

此次阿夫凱泰片的獲批主要基于關(guān)鍵性全球3期臨床研究SEQUOIA-HCM所取得的積極結(jié)果。研究達成通過心肺運動試驗(CPET)測得的峰值攝氧量(pVO?)主要研究終點以及LVOT-G變化、紐約心臟病協(xié)會(NYHA)心功能分級改善等十項次要終點。

作為第二代心肌肌球蛋白抑制劑，阿夫凱泰片能夠精準靶向心肌肌球蛋白，直接抑制產(chǎn)力橫橋的形成，減輕心肌過度收縮。同時，該療法藥理學(xué)特性使其半衰期更短，僅3-4天，可在8周達最優(yōu)劑量。目前，該療法已經(jīng)獲得《中國心肌病綜合管理指南2025》等多個國內(nèi)外指南的推薦。

“在《健康中國行動—心腦血管疾病防治行動實施方案(2023—2030年)》的全面推進下，我們正朝著控制心血管疾病危險因素水平、降低死亡率等關(guān)鍵目標(biāo)不斷邁進。”中國科學(xué)院院士、復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院心內(nèi)科主任、MAPLE-HCM及ACACIA-HCM中國主要研究者葛均波教授表示，近年來，對于HCM這類有致死風(fēng)險的心血管疾病的管理意識和能力不斷提升，而本次阿夫凱泰片的獲批將深化療法創(chuàng)新對梗阻性HCM管理的助益。同時，仍在探索這一療法的更多可能。阿夫凱泰片與梗阻性HCM一線用藥美托洛爾的頭對頭研究MAPLE-HCM研究已經(jīng)完成并已取得陽性結(jié)果，該研究達成主要終點pVO?，有望為初始治療開始的管理帶來新選擇。阿夫凱泰片針對nHCM患者的3期臨床研究ACACIA-HCM也在進行中，有望滿足更廣泛的HCM患者的治療需求。

(責(zé)任編輯：王擎宇)

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