治療痤瘡，歌禮 1 類新藥申報上市

12 月 4 日，CDE 官網顯示，歌禮的 1 類新藥地尼法司他片上市申請獲得受理。根據該藥的臨床研究進度，Insight 數據庫推測本次申請的適應癥為用于治療中重度尋常性痤瘡。

截圖來源：CDE 官網

地尼法司他(Denifanstat，ASC40)是一款潛在 First-in-class、每日一次口服脂肪酸合成酶(FASN)抑制劑。該藥最初由 Sagimet Biosciences 開發，歌禮擁有其在大中華區的獨家權益。

根據歌禮公開資料，地尼法司他治療痤瘡的機制包括：1）通過抑制人皮脂細胞的脂肪酸從頭合成，直接抑制面部皮脂生成；2）通過減少細胞因子分泌和 Th17 分化來抑制炎癥。皮脂分泌過剩是導致痤瘡的主要誘因之一，地尼法司他獨特的作用機制可直接減少皮脂分泌過剩。

地尼法司他已在治療中重度尋常性痤瘡的 III 期臨床試驗（NCT06192264）中達到所有主要、關鍵次要及次要終點。這是一項在中國開展的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的臨床試驗，旨在評估地尼法司他每日一次口服片在 480 例中重度尋常性痤瘡患者中的安全性和療效。

這項 III 期研究的主要終點包括治療成功百分比 (治療成功的定義為在第 12 周時，研究者總體評估 (IGA) 評分較基線下降至少 2 分，且 IGA 分級為 0 分 (光潔) 或 1 分 (幾乎光潔)）、第 12 周時總皮損計數 (TLC) 相對基線百分比下降，以及第 12 周時炎性皮損計數 (ILC) 相對基線百分比下降。

在今年 9 月舉行的 2025 年歐洲皮膚病與性病學會 (EADV) 年會最新突破性研究專場上，研究人員口頭報告了這項 III 期臨床的研究結果。數據顯示：

• 第 12 周時，地尼法司他治療組治療成功百分比為 33.17%，而安慰劑組為 14.58%；地尼法司他治療組總皮損計數相對基線百分比下降是 57.38%，而安慰劑組為 35.42%；地尼法司他治療組炎性皮損計數相對基線百分比下降是 63.45%，而安慰劑組為 43.21%。

• 第 12 周時，非炎性皮損計數相對基線百分比下降（關鍵次要終點），地尼法司他治療組為 51.85%，而安慰劑組為 28.94%。

• 每日一次口服 50 毫克地尼法司他，為期 12 周的安全性和耐受性特征良好。地尼法司他和安慰劑的治療期間發生的不良事件（TEAE）發生率相當。

近年來，痤瘡藥物治療取得了一定進展，多種新型藥物的臨床研究結果顯示出良好的療效及安全性，如Paratek Pharmaceuticals研發的四環素類抗生素薩瑞環素(sarecycline)、Galderma（高德美）研發的第四代外用維A酸類藥物曲法羅汀(trifarotene)、Intrepid Therapeutics, Inc.研發的首個局部雄激素受體拮抗劑clascoterone等。

痤瘡是一種多因素相關的皮膚病，其有效治療和長期維持仍有一定困難。近年來，國內外開展了大量痤瘡相關的藥物治療研究，其在創新藥研發和劑型改良兩個領域均取得令人矚目的進展。但由于大部分藥物使用時間較短，對其安全性和功效性評價尚需更多的臨床研究證據。

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