外泌體龍頭企業股價暴漲 371%，3 期結果有望助力 BLA 順利獲批

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來源：醫麥客

12 月 3 日，Capricor Therapeutics 宣布，其基于外泌體的細胞療法 Deramiocel（CAP-1002）治療杜氏肌營養不良癥（DMD）的關鍵性 3 期 HOPE-3 試驗取得陽性頂線數據。該公司計劃在與美國 FDA 預先溝通后，提交包含 HOPE-3 數據的文件以回應此前收到的完整 CRL。

Deramiocel 是一種同種異體細胞療法，它們由心臟來源細胞（CDCs）組成，CDCs 是一種含有心臟祖細胞的特殊細胞群。它們通過釋放包含微 RNA、非編碼 RNA 和蛋白的外泌體，改善 DMD 患者肌肉瘢痕或纖維化以及心臟功能。Deramiocel 還顯示出有效的免疫調節活性，可能促進細胞再生。

HOPE-3 是一項評估 Deramiocel 治療 DMD 男性青少年及年輕成人患者的 3 期隨機、雙盲、安慰劑對照的 3 期臨床試驗。該研究在美國 20 個頂尖臨床中心納入 106 名受試者，受試者在 12 個月期間每 3 個月接受一次靜脈輸注 Deramiocel（1.5 億細胞/次）或安慰劑治療。受試者平均年齡約 15 歲，整個研究期間均維持穩定的糖皮質激素治療方案，約 90% 的受試者基線時正在接受心臟相關藥物治療，超過 75% 的受試者已臨床確診心肌病。

數據顯示，HOPE-3 滿足主要終點（PUL v2.0）和關鍵次要心臟終點（LVEF），均達到統計顯著性。與安慰劑相比，上肢功能（PUL v2.0）疾病進展減緩 54%，左心室射血分數（LVEF）則減緩 91%。另外，HOPE-3 結果顯示其在骨骼和心臟方面具有臨床意義和統計學顯著的益處，支持 Deramiocel 作為治療 DMD 的潛在首選療法。

Capricor 首席執行官 Linda Marbán 博士表示：“HOPE-3 研究證實了 Deramiocel 能夠顯著改善杜氏肌營養不良癥的疾病進程，在骨骼功能與心臟功能方面均展現出統計學顯著的改善效果。這些結果進一步驗證了 HOPE-2 研究及其開放標簽延長期試驗中觀察到的持久獲益（該獲益已持續超過 48 個月），并凸顯了經過十多年嚴格臨床開發后，Deramiocel 臨床特征的穩健性、一致性與可重復性。我們認為，這些臨床數據足以支持該療法的監管審批?！?/p>

基于這一利好，Capricor 公司股價截止當日收盤，暴漲約 371%。

在 Deramiocel 的 BLA 因「有效性證據不足」和「CMC 問題」被 FDA 駁回后，這次 HOPE-3 再次驗證了該療法的安全性和有效性，預計其此次獲批的概率比較大。如果該療法順利獲批，將有望實現基于外泌體的細胞療法的「0」突破，對于賽道和患者而言均具有里程碑意義。

參考資料：

1.https://www.capricor.com/investors/news-events/press-releases/detail/331/capricor-therapeutics-announces-positive-topline-results

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