一年兩次！長效抗體3期試驗即將啟動；關鍵3期試驗達主要終點！小分子上市申請遞交在即……

一年兩次！長效抗體3期試驗即將啟動

Generate：Biomedicines今日宣布，計劃啟動兩項全球3期臨床試驗SOLAIRIA-1和SOLAIRIA-2，評估約1600名嚴重哮喘成年及青少年患者在現有治療控制不佳情況下使用GB-0895的療效。這兩項研究將評估其在研胸腺基質淋巴細胞生成素（TSLP）靶向療法GB-0895在52周內降低具有臨床意義的哮喘急性加重次數的療效，這是兩項試驗的主要終點。根據新聞稿，這是全球首批針對長效抗TSLP抗體的3期研究。

GB-0895是一種經AI優化的在研長效單克隆抗體，可實現對TSLP的超高親和力結合、延長半衰期并具有高度特異性。它正在研發為一種長效療法，設計為每6個月給藥一次，以減輕重癥哮喘患者的治療負擔。TSLP是一種導致氣道炎癥的關鍵驅動因子。GB-0895也正在慢性阻塞性肺病（COPD）的1期臨床試驗中接受評估。

關鍵3期試驗達主要終點！小分子上市申請遞交在即

Belite Bio今日宣布，其在研療法tinlarebant在全球3期DRAGON臨床試驗取得積極頂線結果。DRAGON試驗共入組104例1型Stargardt病（STGD1）患者。分析顯示，試驗達到主要終點：與安慰劑相比，tinlarebant將視網膜病灶增長速率顯著且具有臨床意義地降低了36%。按照預先設定的統計分析方法，主要終點達到了統計學顯著性（p=0.0033）。根據新聞稿，這是首個在STGD1患者中取得成功的關鍵臨床試驗。據此積極結果，公司計劃于2026年上半年向美國FDA遞交新藥申請（NDA），推動該療法盡早進入監管審評流程。

Tinlarebant是一種每日一次的口服RBP4小分子抑制劑，旨在作為早期干預手段，用于維持STGD1患者視網膜組織的健康和完整性。STGD1是一種可導致進行性視力喪失的遺傳性眼病，多在兒童或青少年時期發病。根據新聞稿，目前FDA尚未批準用于治療STGD1的藥物。因此，如果獲批，tinlarebant將成為一款創新的口服療法，以應對STGD1疾病中尚未滿足的醫療需求。

近3億美元！再生元與新銳聯手“書寫基因”

再生元（Regeneron Pharmaceuticals）與Tessera Therapeutics今日宣布達成一項全球合作，共同開發和商業化Tessera通過旗下體內基因書寫（gene writing）平臺所開發的在研療法TSRA-196，用于治療α1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）。TSRA-196旨在精準糾正導致AATD的基因突變，從而恢復功能性α1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白的生成，為患者提供一次性、具有持久療效的治療選擇。Tessera計劃在今年年底前，向美國FDA遞交TSRA-196的IND申請。

此次合作將再生元在遺傳學及創新基因藥物開發方面的成熟能力，與Tessera的創新基因書寫技術及其專有的非病毒遞送平臺相結合。根據協議條款，Tessera將獲得總計1.5億美元，包括現金預付款及來自再生元的股權投資；此外，Tessera還有資格獲得總計1.25億美元的近期及中期研發里程碑付款。在具體分工上，Tessera將主導開展首個人體臨床試驗，而再生元則負責后續的全球開發及商業化工作。

參考資料：

[1] New Hope for People Living with a Disease Once Deemed Untreatable: Belite Bio Announces Positive Topline Results from the Pivotal Global, Phase 3 DRAGON Trial of Tinlarebant in Adolescents with Stargardt Disease. Retrieved December 1, 2025 from https://investors.belitebio.com/news-releases/news-release-details/new-hope-people-living-disease-once-deemed-untreatable-belite

[2] Generate:Biomedicines將啟動GB-0895的全球3期研究 . Retrieved December 1, 2025 from https://www.prnasia.com/story/514180-1.shtml

[3] Regeneron and Tessera Therapeutics to Jointly Develop TSRA-196, an Investigational Gene Editing Therapy for Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD). Retrieved December 1, 2025 from https://www.tesseratherapeutics.com/news/regeneron-and-tessera-therapeutics-to-jointly-develop-tsra-196-an-investigational-gene-editing-therapy-for-alpha-1-antitrypsin-deficiency-aatd

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