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9月2日,由諾獎得主David Baker聯合創辦的CHARM Therapeutics宣布完成8000萬美元超額認購的B輪融資。本輪融資由New Enterprise Associate和SR One共同領投,現有投資者OrbiMed、F-Prime、Khosla Ventures和NVIDIA跟投。融資所得將用于推進下一代menin抑制劑的臨床開發。
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急性髓性白血病(AML)是一種進展迅速的侵襲性血癌,許多患者預后較差。AML的一個關鍵驅動因素是menin和KMT2A之間的蛋白-蛋白相互作用,KMT2A編碼賴氨酸甲基轉移酶2A。在正常細胞中,KMT2A有助于控制轉錄和分化。然而,在某些AML亞型中,menin與KMT2A的結合驅動了直接促進白血病細胞形成和維持的基因的上調。
Menin抑制劑是一種經過臨床驗證的AML治療藥物(全球首款menin抑制劑revumenib于2024年11月15日獲FDA批準上市),通過恢復正常基因調控和觸發癌細胞分化或死亡來起作用。然而,第一代療法受到menin蛋白快速出現耐藥突變的限制,這降低了療效并導致復發和疾病進展。此外,一些第一代menin抑制劑的療效可能受到安全性風險的限制,如QTc延長、不良的藥物特性(如藥物-藥物相互作用的可能性)以及需要高治療劑量。
作為開發新一代 menin 抑制劑的先驅, 利用專有的蛋白質配體共折疊平臺 DragonFold ,CHARM已經確定了一種開發候選藥物,可以對所有公開描述的臨床耐藥突變保持效力。在臨床前模型中,該候選藥物導致強勁的腫瘤消退。預計該分子可在人體中以低劑量起效。基于 AI 設計的高質量分子, CHARM 旨在為 AML 患者提供更有效、更持久、更安全 menin 抑制劑。
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CHARM Therapeutics聯合創始人(來源:公司官網)
CHARM成立于2021年,致力于通過其專有的AI驅動藥物發現平臺,開拓下一代精準腫瘤治療。截至目前,公司已累計融資超1.5億美元。
“我們的候選新一代menin抑制劑代表了改變AML患者預后的重要機會,公司期待于明年初啟動臨床開發。”CHARM執行總裁Gary D. Glick博士說道。
參考資料:
[1]https://charmtx.com/charm-therapeutics-raises-80-million-in-series-b-financing-to-advance-development-of-best-in-class-menin-inhibitor-for-aml/
[2]https://corserahealth.com/news
[3]https://www.prnewswire.com/news-releases/syndax-announces-fda-approval-of-revuforj-revumenib-the-first-and-only-menin-inhibitor-to-treat-adult-and-pediatric-patients-with-relapsed-or-refractory-acute-leukemia-with-a-kmt2a-translocation-302307513.html
9月24日-25日,北京,2025中國醫藥決策者峰會將立足過去十年中國創新藥產業的發展成就和經驗認知,結合時下的行業瓶頸和氣氛,探討產業未來10年的趨勢和破局出口,圍繞中國創新藥投資回報、Biotech成長與進階、商業化破與立、國際化突圍等代表性場景進行交流。
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