重大突破！斯坦福大學(xué)實(shí)現(xiàn)“無(wú)毒”干細(xì)胞移植，患者迎來(lái)新生！

談到干細(xì)胞移植，許多人會(huì)想到一個(gè)痛苦而危險(xiǎn)的過(guò)程：患者必須先經(jīng)歷高劑量的化療或放療，將自身病變的骨髓細(xì)胞徹底清除，然后才能接受健康的干細(xì)胞。這個(gè)過(guò)程不僅讓患者飽受惡心、脫發(fā)等副作用的折磨，還可能永久性地?fù)p傷器官，甚至威脅生命。這使得許多體弱的患者，尤其是兒童，望而卻步。

現(xiàn)在，美國(guó)斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家們帶來(lái)了一個(gè)革命性的好消息：他們開(kāi)發(fā)出一種“無(wú)毒”干細(xì)胞移植新方法，無(wú)需化療和放療，就能安全有效地完成移植，為無(wú)數(shù)血液病和遺傳病患者帶來(lái)了全新的希望！

這項(xiàng)顛覆性研究成果，近日在國(guó)際權(quán)威期刊上發(fā)表。它代表著干細(xì)胞移植技術(shù)的一個(gè)里程碑，讓這一“救命稻草”變得更安全、更親民。

這項(xiàng)研究取得如此成功的關(guān)鍵在于：科學(xué)家們?cè)O(shè)計(jì)了一種獨(dú)特的抗體療法。這種名為briquilimab的抗體，就像一個(gè)“智能導(dǎo)彈”，能精準(zhǔn)地識(shí)別并清除患者骨髓中病變的造血干細(xì)胞，而對(duì)身體的其他健康細(xì)胞和組織毫發(fā)無(wú)損。這完美地解決了傳統(tǒng)療法“玉石俱焚”的問(wèn)題，極大地降低了毒副作用。

這種新療法不僅大大提高了安全性，還為更多患者提供了可能。研究人員在一次一期臨床試驗(yàn)中，將這一新方案應(yīng)用于三名患有范可尼貧血癥的兒童。這種罕見(jiàn)的遺傳病讓患者對(duì)化療和放療的毒性尤其敏感，因此傳統(tǒng)移植風(fēng)險(xiǎn)極高。

萊德·貝克 （Ryder Baker） 自干細(xì)胞移植以來(lái)就已經(jīng)能夠參加體育運(yùn)動(dòng)

實(shí)驗(yàn)結(jié)果令人振奮：

• 安全有效：所有三名患兒在接受移植后，都恢復(fù)得非常好，兩年后，捐贈(zèng)者的干細(xì)胞已成功接管他們的骨髓，身體狀況優(yōu)異，沒(méi)有任何嚴(yán)重的副作用。
• 擴(kuò)大捐贈(zèng)者庫(kù)：該方案還能利用**“半匹配”的捐贈(zèng)者**（如父母），通過(guò)修改捐贈(zèng)的骨髓來(lái)去除引起移植物抗宿主?。℅VHD）的免疫細(xì)胞，這大大增加了捐贈(zèng)來(lái)源，解決了長(zhǎng)期困擾患者的配型難題。

這項(xiàng)突破性技術(shù)對(duì)未來(lái)的醫(yī)療實(shí)踐有著深遠(yuǎn)的影響。它為那些因年老或體弱無(wú)法承受傳統(tǒng)療法的患者提供了新的機(jī)會(huì)，也讓干細(xì)胞移植可以用于治療更廣泛的疾病，包括各種血液癌癥、鐮狀細(xì)胞性貧血等遺傳性疾病，甚至是一些自身免疫性疾病。

斯坦福大學(xué)的科學(xué)家們目前正在進(jìn)行更大規(guī)模的二期臨床試驗(yàn)。這無(wú)疑為全球無(wú)數(shù)正在與病魔抗?fàn)幍幕颊撸c(diǎn)亮了希望之光，也預(yù)示著一個(gè)更安全、更人性化的醫(yī)療新時(shí)代的到來(lái)。

參考資料：DOI:10.1038/s41591-025-03817-1