北京
一項發(fā)布于Med期刊的最新研究顯示，CAR-T細胞療法在自身免疫疾病領域展現出新的治療潛力。一名47歲的女性患者在接受Miltenyi Biomedicine所開發(fā)的CD19靶向CAR-T療法zorpocabtagene-autoleucel（zorpo-cel）后，其三種不同的自身免疫疾病同時得到有效控制。該患者最早于2014年被診斷為自身免疫性溶血性貧血（AIHA），盡管接受了9種不同治療方案，病情仍持續(xù)存在。隨后，她又出現抗磷脂綜合征（APLAS）和免疫性血小板減少癥（ITP）。這些疾病在臨床上屬于不同疾病，但均由B細胞產生異?？贵w攻擊自身組織所致。Zorpo-cel通過提取患者T細胞并進行工程化改造，使其能夠識別并清除B細胞，再回輸至體內發(fā)揮作用?；颊咴诮邮苤委熀螅@三種疾病均得到控制。
進一步分析顯示，zorpo-cel能夠迅速且持續(xù)地清除B細胞。治療后第7天患者即擺脫輸血依賴，第25天血紅蛋白恢復正常，溶血相關指標也隨之消失。同時，冷凝集素滴度下降，原先升高的抗磷脂抗體水平恢復正常，并在11個月隨訪期間未見復發(fā)；ITP病情也保持穩(wěn)定。值得注意的是，治療過程中未出現細胞因子釋放綜合征或免疫效應細胞相關神經毒性綜合征等CAR-T療法常見嚴重不良反應。患者僅出現輕度轉氨酶升高和血小板減少，研究認為這可能與此前因長期輸注紅細胞導致的嚴重鐵過載有關。
全球已獲批上市的CD19 靶向CAR-T產品，包括諾華（Novartis）的Tisagenlecleucel、Kite/Gilead的Axicabtagene ciloleucel、Kite/Gilead的Brexucabtagene autoleucel、BMS/Juno的Lisocabtagene maraleucel等等。中國已獲批上市的CD19靶向 CAR-T產品，包括藥明巨諾（Juno合作）的瑞基奧侖賽、復星凱特（Kite合作）的阿基侖賽、合源生物的納基奧侖賽、恒潤達生的雷尼基奧侖賽。
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