200億！一家罕見病biotech被收購，被評價：賣低了

4月6日，Neurocrine Biosciences宣布已簽訂最終協議，以每股53.00美元的現金收購Soleno Therapeutics，總交易股權價值為29億美元（近200億元人民幣），是Neurocrine歷史上最大的一筆收購。這一價格較Soleno 4月3日的收盤價39.50美元溢價34%，較其30日成交量加權平均價溢價51%。

然而，市場卻傳出“賣低了”的聲音——4月7日，Stifel將Soleno Therapeutics的評級從“買入”下調至“持有”，目標價從115美元下調至53美元。分析師James Condulis表示：“對此次出售感到意外，并預計部分投資者會持續感到失望。”Stifel此前不包括歐洲市場的模型對Soleno的估值約為每股85美元（基于Vykat約3.7億美元的年化收入運行率），與最終收購價53美元存在明顯差距。

主要原因是，Soleno核心資產VYKAT XR（diazoxide choline，DCCR，二氮嗪膽堿緩釋片）為近20年來首個獲批的普拉德-威利綜合征（PWS）新療法，也是首個且唯一獲批用于治療PWS患者暴食癥（hyperphagia）的藥物，標志著PWS患者迎來除生長激素外的首個針對性治療手段。

29億美元的估值，對于一家手握FDA突破性療法認定、一款填補20年臨床空白的藥物的Biotech而言，究竟是合理定價還是戰略低估？

01.

全球首款且唯一的PWS食欲亢進特效藥，填補20年空白

VYKAT XR的核心價值在于其無可爭議的臨床稀缺性，以及極大的臨床護理負擔。在2025年成功上市后，VYKAT XR已成為PWS的基礎一線治療方案，并受到強大的知識產權保護支持，預計其專利保護將延續至21世紀40年代中期，為長期價值創造提供了持久的平臺。

PWS俗稱“小胖威利綜合征”，是一種由父源15號染色體基因表達異常引起的多系統受累的復雜神經行為/代謝疾病。根據國家衛生健康委罕見病病種診療指南，PWS發病率約為1/10,000至1/30,000。據美國Prader-Willi綜合征協會估計，每1.5萬名活產嬰兒中就有1人患有PWS。

PWS的典型癥狀是食欲亢進，表現為強烈、持續的饑餓感，極度渴望并食用食物，可導致死亡率上升（如胃破裂、窒息、由于尋求食物而導致的意外死亡等），以及長期的并發癥，如糖尿病、肥胖癥和心血管疾病。其他特征包括行為問題、認知障礙、肌張力低、身材矮小、體內脂肪過多、發育遲緩和性發育不完全。

2006年，FDA批準生長激素用于改善PWS兒童生長和體成分，即主要改善身材矮小、發育遲緩的問題。而在更為突出的食欲亢進、代謝、認知或行為障礙方面，仍存在重要的未滿足治療需求。

2025年3月，VYKAT XR獲得美國FDA批準上市，為一種每日一次口服的強效ATP敏感鉀（KATP）通路激活劑，為DCCR緩釋片劑，用于治療4歲及以上PWS患者的暴食癥。

一方面，DCCR片劑為一款“老藥新用”，以大腦、胰腺和脂肪組織為靶標的獨特作用模式有可能廣泛影響PWS等復雜疾病。DCCR由活性成分二氮嗪膽堿（二氮嗪的結晶鹽）組成，其母體分子二氮嗪于1973年首次在美國被批準作為靜脈注射制劑用于惡性高血壓的緊急治療。1976年，二氮嗪的速釋口服制劑Proglycem?口服混懸液和膠囊獲得批準，每日2～3次口服。在與高胰島素血癥相關的超罕見適應癥中，二氮嗪口服制劑已有近40年的使用歷史。由于安全性以外的原因，二氮嗪膠囊和注射制劑均已從美國撤市。

另一方面，Soleno專有的DCCR緩釋劑型使二氮嗪膽堿在人體吸收前迅速轉化為二氮嗪，從胃部開始并持續在小腸和大腸中釋放并吸收長達24小時，顯著改善了依從性和耐受性。

在關鍵Ⅲ期臨床試驗中，VYKAT XR顯示出對暴食癥評分（HQ-CT）的顯著改善，同時減少脂肪量、改善代謝參數，且安全性可控——常見不良反應包括多毛癥、水腫、高血糖和皮疹，無新的安全信號。更關鍵的是，停藥研究顯示，中斷治療后患者暴食癥狀反彈、體重增加，證明了藥物的持續治療價值。

02.

單季度銷售額9200萬美元，罕見病新藥商業化困境待解

對于賣方Soleno而言，是規避漫長的商業化爬坡風險，換取確定的現金回報。

分析指出，此次交易可能反映了Soleno管理層對單獨商業化Vykat XR所面臨挑戰的評估，包括市場教育、患者識別、醫保覆蓋等。此外，交易結構為全現金收購，為Soleno股東提供了確定的流動性，避免了未來股價波動的風險。

盡管VYKAT XR在上市首年就迎來快速放量，但面對PWS這一需要高度專業化推廣的罕見病市場，Soleno獨自推進商業化的能力和資源儲備明顯不足。對于一家市值相對較小、產品單一的biotech而言，在當前市場環境下接受溢價收購也是一種現實選擇。

尤其，罕見病藥物的商業化路徑充滿挑戰：患者識別困難、診斷周期長、支付方談判復雜、依從性管理成本高。Neurocrine作為一家擁有成熟罕見病商業化經驗的公司，可能更有能力最大化該藥物的價值。

但市場普遍認為，考慮到VYKAT XR的峰值銷售潛力，29億美元或許只是“起步價”：Cantor分析師在一份備忘錄中寫道，估值相對于潛力來說偏低，并預計美國銷售峰值約為20億美元。

自2025年第二季度在美國成功上市以來，VYKAT XR展現了強勁的早期采用率——2025年實現收入1.9億美元，其中僅第四季度就為Soleno帶來了9200萬美元的收入。Soleno 2025年財報顯示，全年凈收入為2090萬美元，實現盈利；年底現金、現金等價物及可流通證券總額為5.061億美元。

截至2025年底，Soleno現有859名活躍患者。Soleno數據顯示，美國約有1萬人患有該病。心力衰竭和糖尿病等共病對這些患者來說是風險，平均壽命約為30歲。對于患者家庭而言，食欲亢進意味著“24小時監禁式照護”的臨床需求，嚴重影響PWS患者及其家人的生活質量。因此從市場維度看，PWS雖屬罕見病，但患者支付能力和治療意愿極強。

與此同時，Soleno已于2025年Q2提交歐洲市場EMA申請（有望成為歐洲首個）。隨著全球市場進一步開拓，銷售峰值潛力有望上調。

尤其，VYKAT XR作為PWS領域的“壟斷性”療法（至少在未來3-5年內無直接競品），其定價權和市場獨占期價值尚未完全釋放。按此計算，29億美元的收購價僅為峰值銷售的1倍多，遠低于罕見病藥物3-5倍的常規估值倍數。

03.

Neurocrine的罕見病版圖：從內分泌到代謝的延伸

對于買方Neurocrine而言，這是“去風險化”的晚期介入，以溢價換取迅速變現的商業資產，契合其從傳統神經科學領域向代謝疾病領域的罕見病拓展戰略。

Neurocrine是神經科學領域的成熟玩家，在中樞神經系統（CNS）和內分泌領域建立了成熟的商業化團隊。2025年全年凈產品銷售額達28.6億美元，同比增長22%；核心產品INGREZZA全年凈產品銷售額為25.1億美元，同比增長9%。

Soleno首席執行官Anish Bhatnagar博士在新聞稿中表示，“鑒于Neurocrine在內分泌學和罕見病領域的經驗，以及其成功執行商業發布的成熟能力，他們是擴大VYKAT XR在PWS社區影響力的理想戰略合作伙伴，加速VYKAT XR能夠快速、廣泛地惠及PWS患者群體”。

此次收購交易完成后，Neurocrine將擁有三款已上市的First-in-class類藥物：用于治療成人亨廷頓病相關舞蹈癥的INGREZZA（valbenazine）、用于治療經典型先天性腎上腺皮質增生癥的CRENESSITY（crinecerfont），以及此次收購獲得的Vykat XR。

此外，Neurocrine與AbbVie合作的Orilissa（elagolix）用于治療子宮內膜異位癥和子宮肌瘤，為目前唯一一款口服促性腺激素釋放激素（GnRH）拮抗劑，于2018年7月上市。

VYKAT XR的加入，填補了其在代謝性罕見病的關鍵空白，形成“神經－內分泌－代謝”的協同治療矩陣。同時，或將幫助Neurocrine拓展肥胖賽道——2025年底，Neurocrine曾披露其肥胖管線布局。而VYKAT XR針對的食欲亢進與肥胖高度相關——PWS患者因下丘腦功能障礙導致的病理性饑餓，是研究肥胖機制的關鍵通路之一。

29億美元收購Soleno，是Neurocrine在罕見病領域的一次精準抄底，也是Soleno股東在獲批紅利期的理性退出。VYKAT XR的臨床價值毋庸置疑，但其商業價值的完全釋放，將取決于Neurocrine的執行力。

截至2025年底，Soleno現有859名活躍服藥患者；共收到1250份患者開診表格，其中第四季度收到了207份，以及630名獨立處方者，其中第四季度新增136人。對于PWS患者家庭而言，這筆交易的最大意義在于：一款等待了20年的新藥，利用成熟商業化體系，將更快地觸達全球患者。

*封面來源：神筆PRO

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