愛爾蘭生物技術公司Aerska首次公開亮相，旨在利用RNA干擾技術對抗腦部疾病

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初創公司的‘腦通道’技術旨在高效、可重復地將基因藥物輸送過血腦屏障。

愛爾蘭生物技術公司 Aerska 在獲得2100萬美元的種子融資后首次公開亮相，旨在推進專門設計用于到達大腦的新型RNA干擾藥物。該公司總部位于都柏林，在倫敦設有研究機構，專注于解決醫學中最棘手的問題之一：將基因療法輸送過血腦屏障以治療神經退行性疾病。

RNAi已經重塑了肝臟和心血管代謝疾病的治療格局，但其在神經學中的潛力受到輸送挑戰的限制。Aerska由Jack O’Meara、Stuart Milstein和David Hardwicke創立，旨在通過其平臺克服這一障礙，該平臺利用受體介導的‘腦運載’將RNA治療藥物輸送到中樞神經系統。

Jack O’Meara是Aerska的聯合創始人兼首席執行官。

“通過將腦運載與RNA治療藥物結合，我們旨在實現中樞神經系統中精確、持久的基因沉默，并通過技術保障確保患者獲得適合其疾病階段的干預，”首席執行官O’Meara表示，他之前共同創立了專注于肝病RNAi療法的Ochre Bio。

該方法旨在實現系統給藥、神經元的吸收以及在大腦中實現持久的基因沉默。通過靶向那些導致疾病的基因，公司希望不僅能夠減緩或停止疾病進展，還能最終實現預防。

“我們正在構建一個技術工具庫，來優化RNAi載荷的靶向配體，從而實現高效且可重復的跨血腦屏障遞送，”O'Meara告訴我們。“這不僅讓我們在應對多種神經系統疾病時更靈活，還使我們能夠根據特定患者群體和靶點來調整我們的方案。我們相信，這種模塊化最終會讓我們擴大RNAi在神經學領域的影響力。”

Aerska聲稱其方法大大改善了治療藥物在大腦中的生物分布。 針對阿爾茨海默病和帕金森病

Aerska的初始項目集中在遺傳性阿爾茨海默病和帕金森病上，其中明確的分子驅動因子為精準醫學提供了起點。從遺傳學的角度來看，APOE4等位基因是已知的阿爾茨海默病最強風險因素，攜帶兩個基因拷貝的人（包括演員克里斯·海姆斯沃斯）患病風險是正常人的8到12倍。

“阿爾茨海默病有許多遺傳風險因素，但攜帶這些變異的患者通常不適合目前可用的藥物，”O’Meara對我們說。“我們的RNAi干預旨在精準降低或抑制與疾病病理級聯相關的基因，可能減緩或預防遺傳易感的阿爾茨海默病患者的神經退行性變。”

Aerska，這個名字源自一個強調相互依賴的蓋爾諺語，聲稱已經生成了“強有力的前臨床數據”，顯示在多種阿爾茨海默病模型中對目標基因的有效敲除。

“我們觀察到了明確的目標參與和可測量的與疾病相關的生物標志物改善，”O’Meara告訴我們。“與此同時，我們在合作的腦運輸策略上也取得了一些進展，很快會有更多信息與大家分享。在帕金森病模型中，早期數據表明對與疾病進展相關的通路有顯著調節。這些發現讓我們在推進IND啟用研究時充滿信心。”

除了他們的交付平臺，Aerska表示正在投資數據科學和基于生物標志物的患者分層，以確保干預措施與疾病的不同階段相匹配，這種方法已經重塑了腫瘤學，并且開始對神經學產生影響。

此次融資由Age1、Backed VC和Speedinvest共同牽頭，得到了Blueyard、Lingotto、Norrsken VC、Kerna、PsyMed和Ada Ventures的其他投資者的支持。

“跨越血腦屏障的藥物遞送仍然是神經學領域基因藥物的瓶頸，”風險投資公司Backed的合伙人亞歷克斯·布魯尼基（Alex Brunicki）表示。“Aerska的平臺將先進的RNAi化學與受體介導的運輸和精準醫學相結合，使公司在中樞神經系統治療領域處于領先地位。”