改寫震顫人生！北京天壇醫院開展干細胞移植臨床試驗，為帕金森治療帶來新希望

在北京天壇醫院運動障礙性疾病科的走廊上，一封來自吉林長春患者的感謝信引人注目。寫信的是一位有著15年病史的中晚期帕金森病患者老張（化名），近些年來，各種運動癥狀和非運動癥狀一直困擾著他。他在信中分享了自己參與一項關于干細胞移植的臨床研究后，身體狀況發生的積極變化。

“老張們”的困境：

當藥物效果逐漸減退

帕金森病的主要困擾，在于大腦黑質區域負責分泌多巴胺的神經元逐漸退化和減少。隨著病程進入中晚期，許多患者會發現，以往有效的口服藥物似乎不那么“靈光”了。

“起初藥物還能有效控制，但慢慢地，藥效維持時間越來越短，身體不受控制的感覺卻越來越明顯。”老張的經歷是許多中晚期患者的縮影。面對藥物效果的波動以及隨之而來的行動遲緩、僵硬等問題，如何尋找更長效的改善方案，是臨床醫學面臨的重要課題。

從“控制癥狀”到“修復環路”：

治療理念的轉變

“帕金森病的核心問題是大腦黑質區域的多巴胺能神經元不斷退化死亡，導致多巴胺遞質嚴重缺乏，從而出現震顫、僵硬、行動遲緩等癥狀。”首都醫科大學附屬北京天壇醫院神經病學中心副主任兼運動障礙性疾病科主任馮濤教授介紹，“此前大多數治療方法，核心邏輯是‘缺什么補什么’或‘哪里亂了調控哪里’。通過補充體內缺乏的多巴胺遞質或者調控紊亂的神經環路來改善癥狀。”

馮濤教授

這些方法在疾病早期往往能取得較好效果，但隨著神經元的持續丟失，單純的外部補充或調控可能會遇到瓶頸。而細胞替代療法，則試圖從根源入手：既然神經細胞壞了，能否植入新的、健康的細胞來替代它們的工作？這正是馮濤教授團隊當前研究的重點——誘導性多能干細胞療法。

“多巴胺能神經元壞了，我們就用新的健康細胞替換一下，這就是細胞替代療法的原理。”馮濤教授進一步解釋，這也是干細胞治療與傳統的藥物或手術最大的不同，它不是“控制”癥狀，而是“修復”受損的神經回路，即用健康的、功能性的多巴胺能神經元替代那些退化的細胞。

這個思路其實并不新鮮。早在20世紀80年代，瑞典科學家就嘗試從胎兒腦組織中獲取多巴胺能神經元進行移植，也確實有成功案例。但這條路最終沒能走通，原因有兩個：一是倫理問題；二是來源問題——治療一位帕金森病患者需要4～5個胎腦，根本無法滿足治療需求。

誘導性多能干細胞技術的出現，為這一領域帶來了新的探索方向。這項曾獲諾貝爾獎的生物技術，能夠將人體的普通體細胞在體外重新編程，使其恢復為具有多向分化潛能的干細胞狀態。隨后，科研人員可在特定條件下，引導這些干細胞定向分化為具備特定生理功能的細胞，例如用于帕金森病研究的多巴胺能神經前體細胞。目前，基于這一技術路徑制備的、適用于異體移植的士澤生物XS411細胞注射液，已在2025年獲得中國國家藥品監督管理局和美國FDA的批準開展注冊臨床研究。

一位帕金森病患者的重生，

國產干細胞療法帶來新希望

深受疾病困擾的老張一度很消沉，但他始終沒有放棄。他了解到，近年來國際上在帕金森病治療領域有了新的突破——干細胞療法。得知天壇醫院正在開展“人異體誘導多能干細胞（iPSC）衍生多巴胺能神經前體細胞注射液（XS411）治療原發性帕金森病的注冊臨床試驗”后，他積極報了名。老張和研究團隊的醫生說：“我相信科學進步會帶來希望，相信天壇醫院的專業團隊，也愿意為醫學進步奉獻個人的力量。”

AI生成圖

經過嚴格的篩選，老張符合入組條件。手術過程比老張想象中的損傷小得多。“整個過程是微創手術。”馮濤教授說，“多數患者當天就能清醒下地，切口很小，恢復很快。”

手術之后，老張的身體狀況出現了明顯改善，就像換了一個人。不光吃飯、走路這些動作利索多了，連情緒、睡眠以及白天總是沒精神的狀況也好了很多。老張喜出望外，這個效果比他預想的還要好。

“老張的情況不是個例。”馮濤教授表示，“在我們入組的受試患者中，都觀察到了類似的改善趨勢。有的患者反饋說現在可以自己做飯了，有的說終于能輕松上下樓了。而最直觀的改變在于身體‘聽使喚’的有效時長顯著延長。”

2025年8月，由北京天壇醫院馮濤教授團隊牽頭、聯合神經外科孟凡剛主任，在國家神經疾病醫學中心完成了I期注冊臨床研究——iPSC衍生多巴胺神經細胞替代性移植治療原發性帕金森病的首例手術。這次手術的成功實施，標志著國家神經疾病醫學中心在帕金森病細胞治療領域的注冊臨床研究中邁出了關鍵一步。

這項順利開展的I期臨床試驗納入多例中重度帕金森病患者。研究團隊對他們進行了系統評估與長期隨訪，結果顯示，單次移植XS411細胞注射液后，患者在多項核心指標上均觀察到明確改善。

在核心療效方面，植入干細胞后多次隨訪都顯示，入組患者“關期”MDS-UPDRS III運動評分、無嚴重異動困擾的開期（良好開期）時間以及日常生活質量評分等重要的療效指標方面，均較移植前有顯著改善，改善幅度顯著高于國際公認的有臨床意義的改善幅度指標。所謂“關期”，是指藥效消退后患者行動困難的“較差狀態”；“開期”則是藥效發揮作用、患者能夠相對自由活動的時間段。這一改善意味著患者每天能夠高質量活動的時間大幅增加。

客觀的影像學證據同樣令人鼓舞。給藥后，患者的分子影像學（18F-DOPA PET-CT）檢查顯示，殼核區域多巴胺攝取率較移植前有顯著提升，患者腦內殼核處新生多巴胺能細胞信號顯著增強。這為移植細胞能夠在患者腦內明確存活、定植、分化并發揮功能性作用提供了直接影像學證據。

在安全性方面，在所有已給藥患者中，未出現與移植干細胞相關的不良事件。基于I期研究的積極數據，經過國家藥監部門和相關醫院倫理委員會的批準，Ⅱ期臨床試驗已正式啟動。Ⅱ期試驗將繼續由北京天壇醫院作為牽頭單位，聯合北京協和醫院、蘇州大學附屬第二醫院等國內多家三甲醫院的神經疾病臨床中心共同開展。

我國是世界上帕金森病患者人數最多的國家，基于國際疾病負擔數據庫GBD的建模預測分析提示，未來我國帕金森病患病人數在2050年可能達到1000萬人。從藥物補充遞質到干細胞替代療法，從控制癥狀到修復神經，帕金森病的治療正在經歷一場深刻的變革。而在這場變革的最前沿，馮濤教授和他的團隊，正用專業與愛心，為無數“老張們”點亮前行的路。

本文來自：2026-04-11人民日報健康客戶端《臨床試驗獲重要進展！北京天壇醫院完成干細胞移植，有望改寫帕金森治療格局》（記者：侯佳欣），部分內容有刪減。