全球首批iPS細(xì)胞治療產(chǎn)品附條件獲批上市

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2026年2月19日（星期四），日本厚生勞動省（負(fù)責(zé)醫(yī)療衛(wèi)生和社會保障的主要部門）的一個專家委員會審議通過，有條件、限時批準(zhǔn)兩種使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）的再生醫(yī)療產(chǎn)品的生產(chǎn)和銷售。這兩款產(chǎn)品分別用于治療重癥心力衰竭和帕金森病。

產(chǎn)品一：Reheart（心肌細(xì)胞片）大阪大學(xué)Cuorips公司

產(chǎn)品二：Amchepri（多巴胺神經(jīng)前體細(xì)胞注射液）住友制藥

此舉被視為全球首次實現(xiàn)iPS細(xì)胞療法從實驗室研究邁向常規(guī)臨床醫(yī)療的里程碑，也標(biāo)志著全球首個iPSC來源細(xì)胞產(chǎn)品獲得藥事審批，諾貝爾獎得主山中伸彌教授2006年的開創(chuàng)性研究，歷經(jīng)二十年終于從實驗室邁入產(chǎn)業(yè)化階段。

日本獲批：采用附條件和限時批準(zhǔn)的特殊路徑

日本此次采用的“條件性及限時批準(zhǔn)制度”，允許基于早期小規(guī)模數(shù)據(jù)提前上市，這不是無條件的永久性批準(zhǔn)，而是日本為加速創(chuàng)新療法惠及患者而設(shè)立的獨特監(jiān)管路徑。

其核心條件是：

期限：批準(zhǔn)有效期為7年。

條件：開發(fā)商必須在此期間，對使用該產(chǎn)品的所有患者進(jìn)行持續(xù)的上市后監(jiān)測，并收集和提交關(guān)于長期安全性和進(jìn)一步驗證有效性的詳細(xì)數(shù)據(jù)。

結(jié)果：7年后，厚生勞動省將根據(jù)提交的數(shù)據(jù)進(jìn)行重新評估，只有達(dá)到既定標(biāo)準(zhǔn)，批準(zhǔn)才會轉(zhuǎn)為正式；若數(shù)據(jù)未能滿足要求，批準(zhǔn)可能被撤銷。

上市時間表：厚生勞動省表示，在完成后續(xù)行政程序后，預(yù)計最早于2026年3月上旬正式頒發(fā)制造銷售許可。Cuorips公司表示目標(biāo)是在2026年秋季開始銷售Reheart；住友制藥也將積極推進(jìn)Amchepri的上市工作。

兩款產(chǎn)品均采用來自健康捐贈者、經(jīng)嚴(yán)格質(zhì)量控制的iPS細(xì)胞庫進(jìn)行生產(chǎn)，屬于“同種異體”移植，避免了為每位患者單獨定制細(xì)胞的漫長過程和極高成本，為實現(xiàn)規(guī)模化治療奠定了基礎(chǔ)。

ReHeart（重癥心衰治療）由大阪大學(xué)創(chuàng)業(yè)公司Cuorips開發(fā)。該產(chǎn)品將人類iPS細(xì)胞分化為心肌細(xì)胞，制成直徑4-5厘米、厚度僅0.1毫米的“心肌片”，通過微創(chuàng)手術(shù)貼附于患者心臟表面，通過分泌多種因子促進(jìn)血管新生和改善微循環(huán)，修復(fù)心功能。2020至2023年，以大阪大學(xué)醫(yī)院為中心的4家機(jī)構(gòu)對8名重癥心衰患者進(jìn)行的早期的可行性臨床試驗，結(jié)果顯示，所有患者的疲勞、心悸等癥狀得到緩解，超過半數(shù)患者的心臟功能與運動耐力出現(xiàn)可觀測的改善，初步驗證了其安全性和潛在療效。

Amchepri（帕金森病治療）由住友制藥研發(fā)。通過將iPS細(xì)胞分化的多巴胺神經(jīng)前體細(xì)胞移植至患者腦內(nèi)，補(bǔ)充缺失的神經(jīng)元，從源頭改善運動障礙。在京都大學(xué)醫(yī)院進(jìn)行的I/II期臨床試驗中，7名患者接受了移植。臨床數(shù)據(jù)顯示，24個月隨訪中移植細(xì)胞長期存活率超過90%，通過正電子發(fā)射斷層掃描（PET）測量多巴胺分泌量平均增加44.7%，高劑量組達(dá)63.5%。6例患者中4人運動功能顯著提升，MDS-UPDRS評分平均提升9.5分，而接受標(biāo)準(zhǔn)藥物治療的同類患者平均惡化5分。24個月隨訪顯示，未發(fā)生嚴(yán)重不良事件或腫瘤形成。

目前，iPS細(xì)胞療法的終極愿景是實現(xiàn)自體移植，以降低免疫排斥風(fēng)險、避免長期使用免疫抑制藥物，但目前全球參與iPS細(xì)胞產(chǎn)品試驗的680多人中，自體移植接受者僅11人，相關(guān)技術(shù)仍需進(jìn)一步突破。同時，行業(yè)也面臨成本高昂、細(xì)胞標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)等挑戰(zhàn)，未來隨著技術(shù)的不斷成熟與規(guī)模化應(yīng)用，有望讓更多難治性疾病患者受益于這場醫(yī)療革命。

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