和黃醫(yī)藥Syk抑制劑「索樂匹尼布」重新遞交上市申請

2月10日，CDE網站顯示，和黃醫(yī)藥的醋酸索樂匹尼布片遞交上市申請，適應癥為既往接受過一線標準治療（糖皮質激素、免疫球蛋白）無效或復發(fā)的成人原發(fā)慢性免疫性血小板減少癥（ITP）。

索樂匹尼布是一種用于治療血液惡性腫瘤和自身免疫性疾病的新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制劑。Syk是Fc受體和B細胞受體信號傳導通路的關鍵組成部分。免疫性血小板減少癥是一種導致出血風險增加的自身免疫疾病。

III期ESLIM-01研究結果表明，索樂匹尼布在原發(fā)ITP患者中展現出具有臨床意義的快速且持久的持續(xù)血小板計數應答，具有可耐受的安全性特征，并改善了患者的生活質量，有潛力成為既往接受過至少一種治療的ITP患者的治療選擇。

具體而言，在該研究中，索樂匹尼布組的持續(xù)應答率（DRR）為48.4%（61/126），而安慰劑組則為0%（p<0.0001），且在大部分預設的分組中保持一致。此外，索樂匹尼布組在0-12周時的整體應答率（ORR）為68.3%，在0-24周時的整體應答率為70.6%，而安慰劑組的整體應答率則分別為14.5%和16.1%（p<0.0001）。索樂匹尼布組患者出現應答的中位時間為8天，而安慰劑組則為30天。

該研究進一步的事后亞組分析顯示，無論既往的治療線數或者既往TPO/TPO-RA治療情況（包括TPO/TPO-RA治療類型或治療方案的數量）如何，索樂匹尼布在ITP患者中均帶來一致的臨床獲益。研究中大部分患者既往都接受過大量治療，中位既往免疫性血小板減少癥治療線數為四線。在既往接受過四線或以上治療的患者中，索樂匹尼布組的持續(xù)應答率為47.7%，而安慰劑組則為0%（p<0.0001）。此外，大部分患者既往曾接受過TPO/TPO-RA治療。索樂匹尼布組的患者中74.6%的患者曾接受過TPO/TPO-RA治療，對該亞組的分析顯示，索樂匹尼布組的持續(xù)應答率為46.8%，而安慰劑組則為0%（p<0.0001）。

索樂匹尼布在該研究中的安全性與既往臨床研究一致。大多數治療期間不良事件（TEAE）的程度為輕度或中度（1級或2級）。索樂匹尼布組患者出現3級或以上TEAE的比例為25.4%，而安慰劑組則為24.2%。索樂匹尼布亦顯著改善了患者軀體功能和精力/疲勞方面的生活質量（p<0.05）。

2024年1月11日，索樂匹尼布首次在國內遞交新藥上市申請（NDA），同時被納入優(yōu)先審評。2025年12月30日，索樂匹尼布收到藥品通知件。2026年1月8日，索樂匹尼布再次被納入優(yōu)先審評。

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