“參照藥”是什么？醫(yī)保局權(quán)威解讀！明確今年將調(diào)整部分中成藥

2月11日，國家醫(yī)保局舉辦政策解讀會，對10日發(fā)布的《參照藥預溝通辦法（試行）》進行現(xiàn)場解讀。這可能是影響到未來所有創(chuàng)新藥命運的一份文件。

“參照藥”是國家醫(yī)保局首次提出的全新概念。通俗而言，參照藥是一面鏡子，用來衡量一款新藥在臨床療效、安全性和經(jīng)濟性是否優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的標準。國家醫(yī)保局提出這個概念，主要是為了新藥上市時定價提供參考。

國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務管理司司長黃心宇表示：目前需要對比參照藥的范圍僅限定在1類新藥，包含已獲批或即將獲批的品種。藥品上市許可持有人可隨時按流程向國家醫(yī)保局申請，開展真實世界研究。

醫(yī)保局關(guān)注“參照藥”臨床使用的性價比。一旦在真實世界研究里發(fā)現(xiàn)一款新藥僅僅是臨床療效平平的“Me-too”產(chǎn)品，很容易被其他品種替代，那這款新藥的定價很有可能會參照國家集采藥，定價自然也會被打到地板上。

健識局獲悉，2026年國家醫(yī)保談判新藥申報的截至時間仍然是6月30日。創(chuàng)新品種如果針對參照藥開展真實世界研究，得到更好的數(shù)據(jù)，那無疑將會大大增加進入2026年醫(yī)保目錄的可能，也為產(chǎn)品定價爭取更有利的條件。

注重臨床價值

早做研究早獲益

參照藥就是評估藥品價值、確定醫(yī)保談判價格的“錨點”。本次《辦法》的出臺，就是要直接改變創(chuàng)新藥的定價邏輯。

一款新藥應該賣多少錢，由對應的參照藥的邊際獲益所決定，中國古代稱贊好的藥方“千金難買”，就是這個意思。如果只是重復創(chuàng)新，療效甚至還不如同類產(chǎn)品，那產(chǎn)品定價就不應該比同類產(chǎn)品更高，這就是設立參照藥的意義。

驗證療效最有效的辦法就是真實世界研究，這是體現(xiàn)藥物臨床價值的唯一標準。不過，過去很多藥企總是在試驗中刻意尋找價格偏貴的藥品進行對比試驗，希望抬高產(chǎn)品的身價。會上，國家醫(yī)保局領(lǐng)導指出：“這一點，在中藥領(lǐng)域的現(xiàn)象更加突出。”

由此可見，參照藥本身應當是業(yè)內(nèi)公認的性價比標桿品種。當然，藥品價格不是衡量參照藥價值的唯一因素，談判專家將會整體考慮參照藥的使用價值，綜合測算底價。藥企在申報參照藥預溝通的流程時，必須明確闡述自己的產(chǎn)品比現(xiàn)行標準療法強在哪里？是顛覆式創(chuàng)新，還僅僅是臨床使用更優(yōu)。

國家醫(yī)保局領(lǐng)導透露，今年的醫(yī)保目錄調(diào)整中，對于新獲批上市、且在申報醫(yī)保目錄談判前已按完成參照藥真實世界研究并納入成果庫的藥品，可在現(xiàn)場談判中給予一定的彈性激勵；對于商保創(chuàng)新藥目錄藥品擬申請轉(zhuǎn)醫(yī)保藥品目錄的，鼓勵其開展真實世界醫(yī)保綜合價值評價，同步驗證其經(jīng)濟性是否符合醫(yī)保準入要求。

2026年國家醫(yī)保目錄調(diào)整還將進一步理順同類藥品的價格關(guān)系，形成更為清晰合理的價格梯度。同時，將對臨床已被替代、療效不確切以及長期未生產(chǎn)供應的藥品進行重點調(diào)出。

另外，國家醫(yī)保局還明確，中成藥是2026年醫(yī)保目錄調(diào)整的重點之一。

按照國家藥監(jiān)局的要求，自2026年7月1日起，中成藥說明書中禁忌、不良反應、注意事項仍標注“尚不明確”的，再注冊申請將不予通過。黃心宇表示：今年醫(yī)保談判中成藥的說明書如果還存在“尚不明確”，新申報的產(chǎn)品很難進入目錄，而目錄內(nèi)的產(chǎn)品將被重點調(diào)出。

側(cè)重臨床療效性價比

79家醫(yī)院首批納入試點

從國家醫(yī)保局的態(tài)度來看，創(chuàng)新藥企開展真實世界研究會成為未來的重要工作，這一步是在“鼓勵創(chuàng)新”與“醫(yī)保控費”之間建立一個更有公信力的價值評估體系的必要過程。

醫(yī)保部門過去開展談判準入，更多考慮的是經(jīng)濟屬性，降價達標即可準入。這一招被稱為“靈魂砍價”，的確有很強的視覺沖擊力，但真正的臨床價值不僅是用藥價體現(xiàn)出來的，還要考慮更多的社會屬性。

前幾年經(jīng)常被拿出來討論的CAR-T，如果真的能“一針治愈癌癥”，省去多少后續(xù)治療費用？這其實應當納入決策之中。還有一些品種，如用量較少的兒童藥、階段性用藥，都面臨無法單純用藥價來衡量臨床價值的問題。

以一些降糖藥的臨床試驗和真實世界研究為例：盡管臨床研究關(guān)鍵控糖指標都已達標，但醫(yī)保部門要考慮的是真實診療的療效如何。如果在真實世界的復雜用藥場景中并未體現(xiàn)出絕對的優(yōu)勢，那醫(yī)保部門在科學決策、實現(xiàn)“價值購買”時是要考慮進去的。

讓醫(yī)保基金精準投向那些真正具有臨床價值、能夠解決患者痛點的藥品，這是設立參照藥的核心目標。

今年1月，國家醫(yī)保局與79家醫(yī)療機構(gòu)共同簽署了《真實世界醫(yī)保綜合價值國家可信評價點網(wǎng)絡公約》。而北京大學腫瘤醫(yī)院的代表在今天的政策解讀會上明確表示：把可信評價點納入醫(yī)院2026年重點工作，打造醫(yī)院專屬的醫(yī)保數(shù)據(jù)庫，承擔核心的評價工作，產(chǎn)生可信的結(jié)果。

此外，國家醫(yī)保局還鼓勵企業(yè)積極發(fā)起評價，特別是臨床試驗不夠充分或附條件上市的藥品，具有潛在臨床優(yōu)勢、希望進一步發(fā)掘的藥品。醫(yī)保基金占用較大，與價值可能不匹配的藥品是評級的重點對象。

醫(yī)保部門牽頭組織的藥品真實世界研究不僅針對單個病種，而是要通過統(tǒng)一的分析框架，實現(xiàn)跨病種、跨醫(yī)療技術(shù)類別的價值對比。這件事情千頭萬緒，絕對不是列出一系列藥品名單那么簡單。醫(yī)保部門所面對的不是簡單判斷某一種技術(shù)是否更好，而在有限資源條件下，通過真實世界證據(jù)決定“優(yōu)先哪一類健康需求更能來帶整體人群健康獲益的提升。”

近些年申報國家醫(yī)保目錄的創(chuàng)新藥品數(shù)量水漲船高，2025年申報量較2024年增長30%至40%，2026年預計將進一步增加。黃心宇表示，這一方面源于藥品存量大，另一方面僅2025年就有76個一類創(chuàng)新藥獲批上市。

創(chuàng)新藥在中國早已不再是新鮮事，臨床價值與差異化優(yōu)勢才是創(chuàng)新的核心。真實世界醫(yī)保綜合價值評價是未來的發(fā)展方向，也是重要的價值衡量工具，將在醫(yī)保藥品、耗材、技術(shù)管理中發(fā)揮越來越大的作用。

撰稿丨雷公

編輯丨江蕓 賈亭

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插圖｜視覺中國

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