2025 AI制藥行業研究報告｜智藥研究

2025年，AI制藥在技術迭代與資本聚焦的共振下快速發展，正式告別概念期邁入實質落地與平臺化應用階段，行業迎來關鍵拐點。

AI藥物在臨床階段的多項重大進展，打破了長期以來對AI“不可成藥”的質疑。6月，英矽智能宣布在《自然醫學》上發表了首個AI驅動藥物發現的概念驗證臨床驗證，其基于自研AI平臺Pharma.AI發現的特發性肺纖維化（IPF）候選藥物Rentosertib（ISM001-055）順利完成Ⅱa期臨床試驗。12月，Generate:Biomedicines宣布，其抗TSLP長效抗體GB-0895啟動兩項全球III期臨床試驗，這款藥物從分子合成到進入臨床III期，僅用時四年。

與此同時，資本市場熱情回升。2025年中國AI制藥融資事件達32筆，總金額回升至67.54億元，同比增長130.5%。資金呈現向優質項目傾斜的特征，更青睞具備實際技術產出與閉環能力的成熟企業。當年英矽智能完成1.23億美元E輪融資，并在年底正式登陸港股，創下2025港股Biotech最大IPO。

伴隨技術的完善，藥企與Biotech的支付意愿明顯提升：不僅愿意支付高額里程碑及銷售分成，更傾向于在早期階段就鎖定與優質AI平臺的合作。8月，晶泰科技以總規模58.9億美元的AI藥物發現合作訂單，刷新行業年度紀錄，成為全球極少數在AI大分子生物藥與AI小分子藥領域均獲國際藥企高額合作的企業。

種種跡象表明，AI正在改寫藥物發現的底層邏輯，成為生物醫藥產業創新的核心引擎。這不再是一場關于“是否可能”的辯論，而是一場圍繞“如何規模化、如何工業化、如何真正創造臨床價值”的深度競賽。

展望前路，挑戰依舊，但方向愈發清晰。我們堅信，隨著數據生態的完善、計算范式的演進以及跨學科人才的匯聚，AI制藥將超越工具屬性，成為全球醫藥創新網絡中的關鍵節點。

本報告基于對十余家AI制藥企業、頭部投資機構及資深行業專家的深度調研與訪談，系統梳理2025年AI制藥行業的發展現狀，深入剖析其核心特征與關鍵突破，并前瞻性展望2026年行業演進趨勢，旨在為行業參與者提供有價值的參考與啟示。

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第一章 AI制藥行業概覽

一、產業鏈圖譜

2025年，中國AI新藥研發（AIDD）行業在“人工智能+”國家戰略的深度催化下，已步入一個生態耦合、縱深發展與區域競合特征鮮明的新階段。

在產業鏈結構上，2025年的AIDD生態已超越了過去線性的上下游關系，演變為一個以平臺和技術中臺為核心、各類主體深度互動的網狀賦能體系。

上游的技術底座由英偉達、華為等企業主導，它們的角色正從基礎的算力供給者，升級為深入行業Know-how的“解決方案共創者”。

中游的核心力量則分化為三類主體協同并進：以晶泰科技、深勢科技、百圖生科等為代表的“全棧智能解決方案”企業，致力于構建覆蓋靶點發現到實驗驗證的端到端一體化平臺，并通過“計算－實驗”閉環持續迭代算法。

以互聯網巨頭及國資背景平臺為代表的“產業資源賦能者”，包括科技型國企北電數智，以及地方應用服務中心等政府平臺，承擔著將前沿技術引入傳統研發體系的“連接器”與“加速器”角色，將軟硬件深度集成，降低藥物研發的技術門檻。

而跨國藥企則積極整合過去積累的數據和資源，設計個性化的端對端AI自動化工作流，成為生態的重要構建者。

這三類力量共同驅動著研發對象從小分子藥物快速拓展至大分子、核酸藥物及細胞基因療法等前沿領域，并反向催動了自動化實驗設備與高通量檢測技術的智能化革新。

AI制藥產業鏈圖譜

從地域版圖觀察，產業高度集聚的態勢在動態中持續鞏固，廣東（24.1%）、北京（約占22.2%）和上海（21.3%）構成的創新“三極”引領格局依然穩固，但內部份額的微調正折射出各自差異化的發展路徑。

北京依托頂尖的科研院所與密集資本，其核心角色正從企業聚集地向源頭創新與平臺賦能樞紐演進；上海則憑借深厚的醫藥產業基礎與國際化臨床資源，強化了其在“AI+臨床轉化”與研發全流程對接方面的優勢；廣東作為“產業應用與融合創新高地”，因強大的電子信息產業基礎與生物醫藥集群的強力嫁接而更加突出。

與此同時，江蘇與浙江等主要區域正形成有效的特色補充，例如江蘇正憑借國家超級計算無錫中心等設施，著力構建以國產超算為核心的垂直化生物醫藥智能計算服務平臺，推動算力直接賦能研發；浙江則依托其數字經濟優勢，重點聚焦AI與制藥工藝、智慧供應鏈的深度融合，展現出數字技術驅動產業升級的鮮明路徑。

中國AI制藥企業分布情況

聚焦區域發展，廣東省的實踐堪稱政策、產業、科技與資本融合的典范。在省級戰略性支柱產業定位及廣州市“十四五”規劃對AI與生物醫藥融合的持續支持下，政策土壤日益肥沃，具體的落地載體如廣州人工智能融合賦能中心正將宏觀規劃轉化為切實服務。成熟的產業集群，如廣州國際生物島與深圳坪山國家生物產業基地，提供了從研發到產業化的全鏈條支撐。

本土科技巨頭華為云、騰訊云不僅是算力提供者，更通過設立專業實驗室等方式深度介入創新生態。而以晶泰科技、英矽智能為代表的領軍企業，不僅強化了本土技術獨特性，更實現了向全球藥企的平臺化技術輸出。

晶泰科技率先實現的“AI參與實驗設計+機器人執行實驗+實驗數據反饋AI”的研發新范式，已得到國內外主流科研機構的認可，賦能醫藥、新材料、農業等多個領域；而作為全球AI制藥標桿的英矽智能，在世界范圍內同時具備生成式AI平臺、擁有臨床階段管線，且成功達成多筆高價值對外授權交易。

放眼未來，產業的持續突破將更加依賴于跨地域的協同創新、復合型人才的培養以及高質量數據生態的構建，隨著更多研發管線進入臨床驗證階段，中國AIDD行業正迎來真正的價值檢驗期與全球競合的關鍵窗口。

二、Ⅲ期臨床突破

藥物研發的臨床階段，尤其是Ⅱ期和Ⅲ期試驗，被業內普遍視為“死亡之谷”。傳統小分子藥物或抗體藥物在前期研究中往往能展示出令人期待的活性，但一旦進入臨床，尤其是需要在真實患者群體中驗證療效和安全性時，成功率驟降。

統計數據顯示，從進入Ⅰ期到最終獲批上市，傳統藥物的成功率僅為9.6%左右，其中Ⅱ期的失敗率最高，約70%的候選藥物在這一階段折戟。對于AI驅動的創新藥物而言，過去幾年最大的質疑便是“AI能否真正成藥”。AI平臺能夠加速靶點發現、分子設計和優化，這一點已被廣泛接受，但它能否穿越臨床驗證的高門檻、在患者身上展現出真正的療效和安全性，一直是擺在整個行業面前的終極試題。

此前，全球上百條AI藥物管線中，絕大多數仍處于臨床Ⅰ期甚至更早階段，Ⅱ期的高失敗率讓許多項目止步于驗證療效的關鍵節點。

這一僵局在2025年被實質性突破所打破。6月，英矽智能宣布在《自然醫學》上發表了首個AI驅動藥物發現的概念驗證臨床驗證，其基于自研AI平臺Pharma.AI發現的特發性肺纖維化（IPF）候選藥物Rentosertib（ISM001-055）順利完成Ⅱa期臨床試驗。結果顯示，該藥物在患者群體中不僅具備良好的安全性和耐受性，更呈現出劑量相關的療效趨勢，顯著改善了用力肺活量（FVC）等關鍵指標。這一成果標志著AI制藥從“可能性”進入到“可驗證”的新階段。

Rentosertib管線研發時間線

2025年的臨床突破，打破了長期以來市場對AI制藥的質疑。至此，AI原創藥物不僅在臨床Ⅱ期突破，還實現了Ⅲ期乃至最終上市的里程碑，正式完成了從“實驗室假說”到“臨床有效性驗證”的飛躍。

在效率層面，AI對藥物開發周期的重塑同樣得到了定量驗證。傳統藥物從靶點確立到臨床前候選分子（PCC）的確定，通常需要2.5至4年，研發費用往往以數千萬美元計。

而根據英矽智能披露的數據，其在2021年至2024年間提名的22個候選藥物項目，平均僅用12至18個月便完成了從項目立項到PCC確定的全過程，研發周期縮短約50%–70%，研發成本則從數千萬美元降至百萬美元量級，降幅高達80%–90%。

若將過去十年視為AI制藥的“探索期”，那么從2025年開始，行業正進入一個“驗證期”。當更多AI原創藥物完成Ⅱ期、Ⅲ期臨床試驗，并逐步走向市場，全球醫藥創新的范式有望被徹底重塑。

未來十年，AI或將把藥物研發的成功率從不到10%提升至20%甚至更高，把新藥研發的平均周期從十年以上縮短至五到七年，把單個新藥研發的成本壓縮至傳統模式的一半以下。臨床突破為這一切提供了最關鍵的第一塊基石。

臨床Ⅱ期試驗的成功，使行業第一次看到了AI在中后期臨床的可行性。這不僅為后續AI驅動管線提供了寶貴的信心，也為投資者、合作伙伴和監管機構提供了實證，意味著AI藥物開發的邏輯和價值鏈開始邁向成熟。

三、資本市場回暖

從全球視角來看，AI 藥物研發領域的投融資在2023—2024 年已快速累積，2024 年對 AI+生物制藥結合項目的股權融資顯著增加，資本仍然聚焦有臨床階段管線的AI制藥公司。

2024年，全球至少有146家AI制藥公司獲得了總計超過60億美元的融資。涌現了Xaira Therapeutics超10億美元種子輪融資、Treeline Biosciences 4.21億美元等大額融資，使得融資額水平回升至61.3億美元，較2023年增長85%。早期融資（B輪及以前）事件占比超70%；全球共有31家AI制藥企業獲A輪融資，52家初創企業獲得種子輪融資。

2022—2024年全球AI制藥行業融資情況

到2025年，全球AI制藥融資總額超過60億美元，其中北美仍占約55%，歐洲約20%，亞太快速上升至 25%。從投資主體看，大型制藥企業、科技巨頭與專業VC并行主導。

跨國藥企包括賽諾菲、禮來和羅氏等頭部公司更傾向戰略投資或聯合研發模式；而Google DeepMind、微軟等科技公司更傾向于布局底層AI藥物平臺。投資機構則聚焦擁有管線產出或者具有“算法+實驗閉環”的平臺型公司。

資本正從“算法敘事”回歸“藥效驗證”，融資活動逐步集中于頭部企業，行業并購與戰略合作將成為主流資本退出路徑。

2025年全球AI制藥行業融資情況

中國AI制藥投融資市場起步于2018–2019年，但真正進入快速發展期是在2020年之后，2021年在政策與資本雙驅下融資總額超110億元。受全球經濟環境與國內醫藥政策收緊影響，國內AI制藥融資在2023年呈現下滑，全年發生融資事件31起，披露金額32.13億元，同比下降40.1%。

2025 年，中國 AI 制藥領域經歷了“結構性分化”的投融資環境：交易數量較 2024 年的40筆略有回落，但單筆與總額層面出現向優質項目集中、平均融資額回升的態勢。根據智藥局數據，2025年融資事件達32筆，總金額回升至67.54億元，同比增長130.5%，呈現穩步回升態勢。

2021—2025年中國AI制藥融資情況

總體上，中國市場呈現“資金向優質、項目向成熟管線傾斜”的特征。資本更青睞具備實際技術產出與閉環能力的成熟企業。2024年晶泰科技在港股成功IPO，打造“AI+量子物理+云計算+機器人自動化”的全棧兼容藥物研發新范式；2025年英矽智能E輪融資1.23億美元，并在年底正式登陸港股，創下2025港股Biotech最大IPO。同年劑泰科技完成4億元D輪融資，深勢科技更是實現超8億元的C輪融資。

中國AI制藥資本市場正從“概念投資”轉向“成果導向”，融資與臨床階段的綁定性顯著增強，AI+藥企聯合研發將成為主流模式。隨著AI在藥物發現中應用驗證深化、技術向端對端閉環發展，研發效率持續提升，在市場整體向好的背景下，AI制藥融資總額有望在未來一年創下新高。預計其中70%以上流向具有藥物發現到臨床驗證能力的企業。

盡管整體生物醫藥投融資在部分地區表現波動，資本集中于具有平臺型技術或臨床驗證能力的公司，這反映出買方從“試探式采購”向“戰略性押注”轉變。近期的幾筆大額合作與并購，包括大型制藥公司與AI 平臺簽訂的數億美元級別合作協議進一步印證了這一趨勢。2024年—2025年，代表性大額融資事件（超億美元）的融資事件超35件。

2024年—2025年部分超億美元大額融資事件

四、核心企業動態

跨國藥企的真金白銀，代表了國際對中國AI制藥技術實力與管線價值的認可，有力印證了本土企業在AI藥物研發領域的落地能力與創新價值。

2023年MNC（跨國公司）在AI+藥物研發領域達成超30項合作，已披露的總價值約100億美元。2024年有至少23起大型藥企與AI相關公司建立的合作或收購交易。目前，全球十大制藥巨頭均已布局AI。

截至2025年11月21日，今年全球AI制藥BD交易已達12項。其中，6月，阿斯利康與石藥集團就AI引擎雙輪驅動的高效藥物發現平臺訂立戰略研發合作，合同總金額53.3億美元，成為行業焦點；晶泰科技以總規模58.9億美元的AI藥物發現合作訂單，刷新行業年度紀錄，成為全球極少數在AI大分子生物藥與AI小分子藥領域均獲國際藥企高額合作的企業。

而觀察上述合作不難發現，巨頭青睞的并非僅僅是AI能力，而是出色的實際成果，這背后是圍繞數據積累、臨床轉化、團隊背景等要素的綜合優勢。

默沙東、輝瑞、禮來、BMS 等 Top 10 跨國藥企，數百億美元布局 AI 制藥相關公司。根據MedMarket Insight數據庫中的相關交易量來看，近8年發生了近百起（94 起），重大交易集中發生在近5 年內，總額超過 500 億美元。

中國AI制藥公司對外授權（License-out）交易額顯著增長。2025年，華深智藥宣布旗下海外子公司Earendil Labs與賽諾菲的交易具有標志性意義，其雙特異性抗體授權協議包含1.25億美元預付款及高達17.2億美元的潛在里程碑款項，首次證明中國AI制藥公司有能力產出全球頂尖藥企認可的重磅資產。

8月，晶泰科技正式宣布與由哈佛傳奇教授Gregory Verdine創立的Do
veTree公司達成最終合作協議，合作總金額高達59.9億美元（約合人民幣435億元），成為2025年中國AI制藥領域金額最大的BD交易之一。這標志著國際藥企對中國AI制藥公司研發能力的認可，也標志著中國創新藥技術出口進入新階段。

全球AIDD相關BD交易總金額&首付款Top20項目

當前，AI制藥行業的競爭格局正經歷深刻重構，國內外頭部企業的戰略重心發生顯著遷移。跨國藥企已從早期對AI技術的觀望和試點合作，全面轉向深度介入與生態共建。這一轉變的驅動力源于行業面臨的嚴峻現實：至2030年，制藥企業因專利到期將遭遇約2360億美元的收入懸崖，迫使巨頭們尋求顛覆性技術突破研發瓶頸。

默克與Variational AI達成的3.49億美元合作頗具代表性，其創新之處在于默克不僅提供資金，更貢獻專有數據用于模型優化，體現了數據資產在AI競賽中的核心價值。在這一背景下，英矽智能憑借其Pharma.AI平臺實現從靶點發現到臨床驗證的全流程覆蓋，其TNIK抑制劑Rentosertib的IIa期研究成果發表于《Nature Medicine》，成為行業從概念驗證邁向臨床獲益的關鍵里程碑。

而DeepMind衍生的Isomorphic Labs在2025年獲得6億美元融資后，與禮來、諾華等巨頭達成平臺級合作，標志著AI制藥企業開始扮演基礎技術供應商的角色。2025年8月，禮來與Superluminal達成一項潛在總價值達13億美元的戰略合作協議，9月推出自研AI平臺TuneLab，向生物技術公司開放成本超10億美元的基于禮來多年數據訓練的藥物發現模型。

下游合作模式的演變直接反映了AI制藥公司價值獲得認可的程度。行業合作已超越單純的技術服務采購，轉向基于里程碑付款的風險共擔和收益共享。禮來推出Lilly TuneLab平臺并向合作伙伴開放其專有數據集，則體現了傳統藥企正主動構建以自身為核心的AI研發生態。這種深度綁定意味著AI制藥企業的競爭已不再局限于算法優劣，而是綜合考量其數據質量、領域知識及臨床推進能力。

多起事件共同反映出，AI制藥從概念期逐步進入實質落地與平臺化應用階段。一方面，伴隨技術的發展，下游支付意愿在逐漸增強——藥企與Biotech愿意為AI平臺成果支付高額的合作對價，這種支付意愿不僅體現在里程碑和銷售分成上，也體現在客戶愿意在早期階段便鎖定合作。另一方面，AI不再只是單點工具，而是逐步被構建為體系化平臺，并通過開放生態的方式與外部合作方共享。

2024—2025年MNC與AI制藥企業部分合作項目

未來，隨著監管機構對AI生成數據接受度的提高，以及更多AI設計藥物進入臨床后期，擁有確鑿臨床數據驗證的企業將獲得更大議價能力，行業分化將進一步加劇，資源向頭部平臺集中趨勢將更加明顯。

第二章 AI制藥行業底層架構

一、行業底層三要素——算力

隨著AI 新藥研發從概念驗證走向規模化落地，行業對算力的需求發生了根本性變化。

無論是AlphaFold3 這樣的跨模態結構預測模型，還是全原子級別的蛋白生成、FEP+ 自由能計算、億級化合物庫篩選，都需要持續增長的 GPU 集群與異構算力支持。

于是，算力的競爭從“芯片性能”擴展為“軟硬件全棧體系能力”：國際上有NVIDIA、谷歌等科技巨頭構建全球性的生物計算基礎設施，國內有華為、寒武紀推動國產算力體系自立自強，還有國家超算中心和云計算平臺深度介入藥物研發核心場景。

1.科技巨頭“朋友圈”擴張

隨著AI在醫藥領域應用的推進，科技巨頭也正日益深入地融入 AI制藥領域。谷歌、英偉達等公司不再僅僅是基礎設施提供商，它們正在積極塑造制藥公司構建、購買和擴展人工智能解決方案的方式。

其中，英偉達不僅投資了數十家AI 制藥企業，還在通過擴展的 AI 模型庫和靈活的部署選項，將生成式 AI 的力量賦能更多制藥和生物科技公司，助力其藥物研發。目前，已有 100 多家公司正在使用該公司的生物分子 BioNeMo 平臺來加速療法的開發。

2023—2025年英偉達在AI制藥行業的布局

英偉達BioNeMo 框架是用于計算藥物發現的編程工具、庫和模型的集合。它通過提供特定領域的優化模型和工具，加速構建和調整生物分子 AI 中最耗時且成本最高的階段，這些模型和工具可以輕松集成到任何基于 GPU 的計算環境中。

2024 年 3 月，BioNeMo 在 NVIDIA GTC 大會上宣布了最新功能，其中包括用于關鍵任務的全新基礎模型，例如分析 DNA 序列、預測蛋白質結構以及基于 RNA 數據確定細胞功能。這些模型現已通過 NVIDIA NIM（NVIDIA 推理微服務）以易于部署的微服務形式提供。NVIDIA NIM 是一組云原生微服務，旨在簡化生成式 AI 模型在生產環境中的部署。NIM 支持使用行業標準API 將 AI 流程集成到應用程序中，同時簡化 AI 模型開發的復雜性。

2025 年 7 月 16 日，英偉達又聯合加拿大魁北克人工智能研究所 Mila，推出了一款全新 AI+蛋白質基礎生成模型 La-Proteina ，能夠生成全原子級別的蛋白質結構和序列。

互聯網巨頭谷歌，在AI制藥領域最引人關注的，是旗下頂級AI實驗室Deepmind ，于2021年拆分出來的 AI制藥公司 Isomorphic Labs。

該公司 AI新藥臨床在即，根據 2025年7月7日英國健康科技世界官網報道，Isomorpic Labs 的總裁兼Google DeepMind 首席商務官科林·默多克 (Colin Murdoch) 表示，經過多年的開發，臨床試驗已經“非常接近”了。

與Isomorphic Labs 合作的 Alphafold3 平臺

2024 年，即發布 AlphaFold 3 的同一年，Isomorphic Labs 與制藥公司諾華和禮來簽署了重要研究合作協議。它支持現有的藥物項目，并在腫瘤學和免疫學等領域開發自己的內部候選藥物，目的是最終在早期試驗后獲得許可。

2025 年 4 月，該公司在由風險投資公司 Thrive Capital 領投的首輪外部融資中籌集了 6 億美元。公司表示，他們正在通過將機器學習研究人員與制藥行業資深人士結合起來，打造一個“世界級的藥物設計引擎”，以更快、更經濟高效、更高成功率地設計新藥。

2.國產算力替代

如果說，NVIDIA，是全球AI制藥算力革命的發起者，那么中國則在以一種更具戰略韌性的方式推進“算力自主化”。從華為的昇騰體系、寒武紀的云邊端協同，到國家級超算中心的藥物研發專屬算力池，一個中國特色的AI制藥算力生態正在成形。

2022—2024 年全球算力緊缺，引發頭部制藥企業與AI公司長期預約 A100/H100 資源。國內企業受限更明顯：藥物模擬、晶型預測需要長時穩定GPU集群；蛋白結構預測、分子動力學模擬常占用千萬級GPU小時；跨國藥企的AI合作對“數據不出境、算力本地化”提出強制要求。

由此，建立“可控、可用、可持續”的國產算力體系成為必然趨勢。

(1)華為昇騰：AI制藥算力國產化的主力軍

華為昇騰（Ascend）已成為國內 AI+生物醫藥最完整的算力體系，其布局包括：Ascend NPU + CANN 軟件棧和昇騰 AI 集群為生物醫藥提供專屬算力池。

華為部分昇騰智算中心梳理

(2)寒武紀：從AI芯片到藥物研發的“邊緣算力”

寒武紀在AI制藥中的價值主要體現在邊緣部署、模型推理與輕量化研究。其 MLU370系列芯片已與多家企業合作。寒武紀構建了完善的AI算法生態，包括機器學習框架的優化、計算機視覺算法的加速、NLP算法的部署，這些算法可以直接應用于醫藥研發的關鍵環節。

(3)國家超算中心

近兩年來，國家超算中心與AI制藥行業的聯系日益緊密，正從提供基礎算力，轉變為深度介入新藥研發核心環節、聯合開發專業模型、并構建產業對接平臺的關鍵合作伙伴。目前的合作主要體現為以下三種模式：共建專業模型與平臺、提供關鍵算力與算法支持，以及舉辦產業對接與生態構建。

國家超算中心部分合作案例梳理

3.云計算浪潮

AI 制藥的發展使“超大規模彈性計算”從可選項變成剛需，云計算廠商正在接管過去由藥企自己搭建的 IT 基礎設施，并加速進入產業鏈內部。

行業的共識越來越明確：制藥企業不再購買算力，而是在“按藥物研發需求租用算力”。

（1）AWS：全球AI制藥云的絕對主導者

在全球AI制藥產業中，AWS長期占據絕對領先地位，其云端算力、存儲和生物醫藥專用服務幾乎成為行業標準。隨著AlphaFold、Diffusion-based分子生成模型、大規模虛擬篩選等工作負載不斷增加，藥企對于隨時可調用的彈性算力需求激增，而AWS的全球化GPU集群、成熟的HPC架構、穩定的數據治理能力為其穩固了這種先發優勢。

以亞馬遜云與望石智慧的合作為例。亞馬遜云與AI 制藥企業望石智慧達成深度協同，構建起 “云算力 - 數據治理 - AI 模型 - 合規出海” 的全鏈條合作范式。針對其在新藥研發中面臨的算力成本高、數據治理難、合規出海等痛點，提供端到端技術賦能。目前雙方合作已推動多個創新藥項目進入臨床階段。

亞馬遜云+望石智慧

（2）微軟Azure：全球先進的云服務平臺

微軟Azure 是微軟推出的全球領先公用云服務平臺，2010 年正式上線，目前在全球擁有大量數據中心與 CDN 節點，提供涵蓋基礎設施即服務（IaaS）、平臺即服務（PaaS）等在內的數百項功能，核心優勢集中在行業領先的 AI 能力、全球化合規布局與高安全性。它集成了 AI Foundry（含 OpenAI、Claude 等數千種模型）、Azure Databricks 等工具，支持 “AI for Science” 方向，在生命科學、大數據分析等領域積累深厚。

微軟云Azure+英矽智能

（3）阿里云：國內AI制藥上云的主陣地

相比海外環境，國產云廠商面臨更復雜的監管、數據合規與本地算力替代需求，而阿里云憑借靈駿GPU 集群、高性能 E-HPC、PAI 機器學習框架以及與地方產業園區深度融合的醫藥算力中心，構建了國內最完整的新藥研發云生態。

在國內市場，阿里云已成為AI 制藥企業最主流、最成熟的云計算選擇。對于多數國內 biotech 來說，阿里云不僅提供算力，更扮演著“數字底座”的角色：數據管理、模型訓練、分子模擬、生產部署均可在同一平臺完成。以與深勢科技合作為例。阿里云助力深勢科技推出并持續完善兩大核心平臺 ：玻爾 Bohrium? 科研云平臺和 Hermite? 藥物計算設計平臺。

阿里云+深勢科技

（4）騰訊云：藥企數字化與真實世界數據的主場

騰訊云在AI 制藥領域的獨特地位主要來自其在醫療信息化、患者觸達和真實世界數據（RWD）方面的優勢。大量醫院使用騰訊的電子病歷系統、醫療云產品與 secure data 服務，這使得騰訊擁有天然的醫院數字化入口。

其中一個典型案例是騰訊云在多家大型醫院推進AI+RWE平臺建設，通過微信小程序實現患者隨訪、依從性管理、生活質量評估等，這些數據在經過脫敏處理后被用于支持藥企的臨床評價和真實世界研究。對于 AI 制藥公司來說，這類真實世界數據有助于訓練更準確的疾病模型和患者分層模型，使“模型→臨床→再模型”的閉環更快形成。

騰訊云

二、行業底層三要素——算法

在AI 制藥技術體系中，算法始終扮演最核心的底層驅動力角色，它決定了數據如何被組織、如何轉化為知識，也決定了算力如何被調度、模型如何被訓練，更決定了實驗環節能否形成真實的閉環迭代。

過去十年間，從最初依賴序列信息的蛋白結構預測模型，到如今能夠同時處理序列、三維結構、化學圖譜、組學矩陣、文獻語義甚至電子病歷等多模態信息的生命科學大模型，算法體系已從“單點式突破”演進為一套“系統性工程”。

在這個體系中，算法不再只是任務工具，而成為衡量藥物研發工業化水平的關鍵變量，也是企業構筑差異化能力的技術壁壘。

1.藥物發現全流程算法體系

與其他行業相比，生命科學算法的復雜性更高，其原因在于藥物研發本身跨越化學、結構生物學、生物物理學、系統生物學、臨床醫學等多個科學范式，而每一個范式都會對應不同的問題結構與數學表達方式。因此，算法體系必須與生物和化學的真實機制進行強耦合，并能在實際研發場景中實現可解釋、可驗證、可迭代的閉環。

當這套體系貫穿于整個研發流程時，藥物研發開始從“單向流程”轉向“算法驅動的循環迭代系統”。每一個環節產生的數據都會反哺算法，使其更加精準，從而推動下一輪更高效的研發工作而這正是 AI 制藥逐漸從“輔助工具”走向“新型研發范式”的根本原因。這一機制將成為未來 AI 制藥的工程基礎，也是行業生產率提升的核心。

(1)靶點發現

靶點發現階段是整個藥物研發鏈條中生物學不確定性最高的階段，也是AI 發揮系統性價值的第一步。在過去，靶點識別依賴專家經驗、低通量實驗和離散的組學信息，效率受制于實驗成本和通量限制。隨著轉錄組學、蛋白組學和單細胞測序的普及，靶點發現進入了真正的“數據密集型階段”，算法由此成為連接疾病機制與潛在干預點的核心橋梁。

人工智能在早期藥物開發中的應用，AI-powered therapeutic target discovery，英矽智能

(2)化合物設計

化合物設計長期被視為藥物研發中最依賴經驗的環節，而生成式模型的出現徹底改變了這一邏輯。深度生成模型（如RNN、VAE、GAN、Diffusion、AAE 等）在過去五年發展迅速，使得化合物搜索不再局限于“已有庫的組合”，而是在“無限廣闊的化學空間”中進行探索。

在小分子研發方面，算法已經表現出接近工業級別的能力。基于序列的RNN 模型可通過學習 SMILES 序列生成大量新型分子；VAE 能夠將分子編碼到連續潛空間，使“結構調控—性質優化”變得更具可操作性；GAN 則通過對抗訓練生成具有真實化學分布的新分子，尤其適合解決結構新穎性的問題；強化學習模型能夠將藥物性質（如毒性、選擇性、溶解度）作為獎勵函數，實現分子多屬性的同步優化。

化合物優化的難點在于“多目標約束”與“結構可合成性”。現代生成模型通常融合模板約束、反應規則預測以及 retrosynthesis 模塊，使生成的分子不僅“好用”，也“可做”。在國內外的多個公開案例中，AI 設計的化合物已能在 30 天內完成從靶點確定到先導化合物生成的全過程，大幅縮短傳統研發周期。

隨著蛋白質設計、抗體優化、RNA 藥物設計等新賽道的擴展，生成式算法正在從小分子拓展到更復雜的生物大分子。蛋白序列—結構雙向預測模型、抗體親和力優化模型、核酸折疊預測網絡正在逐步形成跨模態的統一框架，使 AI 化合物設計具有更廣泛的藥物形式適用性。

(3)化合物篩選

在AI大模型時代到來之前，先導化合物的發現以實驗方法及計算機輔助藥物設計（CADD）的方法為主。CADD相較實驗方法極大地加速了先導化合物發現的速度。在CADD中，先導化合物的篩選被普遍稱為虛擬篩選。

篩選階段的核心目標是預測藥物與靶點能否結合、如何結合，以及是否具備足夠強度的生物活性。傳統方法如分子對接、分子動力學模擬（MD）常受限于能量函數近似和計算成本，而 AI 引入后構建了全新的篩選范式。

現代AI 篩選方法通常采用“雙軌結構”：一方面使用深度學習模型預測藥物–靶點相互作用（DTI），快速過濾掉大多數不可能結合的分子；另一方面使用能量模型或快速模擬對少數候選分子進行高精度計算，以彌補深度學習模型在長程結構約束上的不足。這種“先粗再精”的協同方式將篩選效率提升數十倍以上。

同時，隨著大語言模型（LLM）的飛速發展，學術界與工業界都在探索如何將自然語言處理能力與科學領域的專業知識相結合。尤其在化學與生命科學領域，分子結構與性質復雜多變，能否將分子“讀懂”并在分子層面進行推理，直接決定了模型能否幫助加速新藥研發、材料設計等應用。

(4)臨床前階段

臨床前階段是藥物開發成本與失敗率的關鍵節點，其中ADMET（吸收、分布、代謝、排泄、毒性）性質是影響失敗風險的核心變量。傳統實驗方法昂貴且耗時，而 AI 通過學習歷史實驗數據與分子結構，將物性預測轉化為可運行的計算任務，極大提高了研發效率。

在藥物理化特性預測方面，AI 已能顯著提升溶解度、穩定性、晶型與熱力學性質的預測精度。例如，基于深度學習的晶型預測模型已經能夠在不依賴昂貴實驗的情況下識別潛在晶型，甚至預測與開發風險相關的晶型轉變。此外，基于 AI 的熱力學溶解度預測方法已可取代部分第一性原理計算，成為工業實踐中可用的工具。

在ADMET預測方面，傳統QSAR模型逐漸被更先進的GNN、transformer 算法取代，后者能夠自動識別潛在毒性信號與結構模式，使預測結果更全面、更魯棒。數據噪音長期是 ADMET 模型的障礙，而跨源數據融合、噪聲建模、半監督學習等技術正在幫助解決這一問題，使模型更接近實驗真實性。

值得注意的是，臨床前階段也開始出現新趨勢，即模型從“單一性質預測”向“系統性性質優化”遷移。例如，AI 能夠直接預測藥物的代謝路徑、目標器官暴露，以及劑型開發的關鍵參數，為藥物工藝性評估提供量化依據。

(5)臨床階段

臨床試驗是藥物研發投入最大的階段，也是失敗概率最高的階段。據研究，約有90%的藥物會在臨床試驗階段被淘汰，進入臨床Ⅱ期的化合物中，不到三分之一能進入臨床 Ⅲ 期 ，在進入臨床Ⅲ期的化合物中，又有超過三分之一的化合物未能成功獲批上市。由于Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗處于整個藥物開發階段后期，且最復雜的 Ⅲ 期試驗成本約占整個試驗的60%，因此，每項失敗的臨床試驗均會造成巨額損失。

盡管相較于早期研發，AI在臨床階段仍處于初期，但其潛力正在快速釋放。臨床階段的算法發揮的作用更偏向于數據整合與患者管理。真實世界數據模型可以協助藥企進行患者篩選、試驗人群構建和入組預測；臨床文本模型能夠從過往的試驗記錄、醫學文獻中自動提取關鍵模式，用于 protocol 優化；影像算法與基因數據算法能夠為患者提供更加精準的分層依據，提高試驗成功率。

在試驗設計方面，AI能夠基于歷史研究、真實世界數據、指南與監管文件，自動分析可借鑒的試驗結構，通過模型推演風險、優化試驗終點選擇，并幫助縮小排除標準范圍。Nature子刊刊載的Trial Pathfinder工具就是典型案例，它能夠基于真實世界數據模擬不同入排標準對試驗結果的影響，為更合理的試驗設計提供量化依據。

除此之外，在患者招募方面，AI 通過自然語言處理解析病歷、實驗室數據和影像報告，并與試驗入組標準自動匹配，極大提高招募效率。最新的研究顯示，AI的匹配準確率已可達到90%以上，且能顯著縮短招募周期，為Ⅲ期高成本試驗帶來巨大利好。

在試驗結果預測方面，近年來基于圖神經網絡的預測模型開始出現，通過整合患者特征、疾病信息、機制數據和歷史試驗信息，實現對試驗成功率的預測。盡管領域仍處于早期，但已有模型在公開數據上表現出可觀的預測能力，例如HINT 模型在I–Ⅲ期的試驗預測中取得良好表現。

隨著FDA等監管機構逐步明確AI在臨床試驗中的使用框架，AI臨床應用正從“試點”向“結構性應用”加速推進。

2.生物醫藥大模型

如果說早期AI制藥的核心競爭力體現在某一個算法是否“更準”“更快”，那么進入2023年之后，行業正在經歷一次更為根本性的范式轉移——算法的形態正從圍繞單一任務構建的專用模型，升級為能夠覆蓋多任務、多模態、多階段的新一代生物醫藥大模型。它們不再只解決某一個問題，而是逐步演化為藥物研發過程中的通用智能底座，承擔起整合數據、統一表征、遷移知識與持續學習的角色。

這一轉變的背景在于，藥物研發的復雜性已經遠遠超出傳統“小模型拼接”所能承載的范圍。真實的研發流程中，靶點發現、分子設計、結構預測、成藥性評估乃至臨床策略判斷彼此高度耦合，任何一個環節的信息缺失，都會在后續階段被放大。生物醫藥大模型的出現，本質上是試圖用一個共享的、高維度的表示空間，將這些原本割裂的任務重新耦合在一起。

生物醫藥大模型的應用

蛋白質大模型是最先成熟的方向。Meta 的 ESM-2 通過海量蛋白質序列預訓練，使模型能夠從統計規律中自動捕捉進化信號，從而進行結構預測、功能推斷與序列設計。與之并行的 ProtGPT2、ProtT5 等模型也逐漸形成相對成熟的一類，支持蛋白序列的生成、突變效應預測以及結構–序列的聯合建模。2023年之后，以AlphaFold 系列模型為代表，結構預測已從“近似模擬”走向“接近實驗精度”，而在此基礎上，Isomorphic Labs 等團隊正嘗試將結構理解進一步擴展到配體結合、構象變化乃至動態過程建模中。其本質并非簡單預測一個靜態結構，而是構建一個能夠理解分子物理與生物化學約束的通用結構智能體。

這類能力正在反向重塑藥物設計邏輯，使得大量原本需要依賴昂貴實驗驗證的假設，可以在計算層面先行篩選和去風險。在靶點發現與疾病機理建模場景中，生物醫藥大模型可以同時吸收轉錄組、蛋白組、遺傳變異、表型數據以及文獻知識，對疾病相關網絡進行整體建模。

小分子生成大模型則成為藥物設計的核心。擴散模型在化學領域的引入，使得小分子生成可以在連續潛空間中進行優化，從而得到更可控、更化學合理的設計。Graphormer 等圖結構大型模型則為分子進行原子級表示學習，使模型能夠理解鍵能、構象、化學反應性等底層規律。

整個體系正在向“分子級基礎模型”方向發展，未來有可能實現從靶點序列直接生成針對性化合物的端到端路徑。在分子設計與結構生成環節，新一代生物醫藥大模型通過在超大規模分子與蛋白數據上進行預訓練，逐步掌握了化學空間與結構空間的內在分布規律。

隨著研發管線逐步向臨床推進，大模型的應用場景也開始向更下游延伸。在臨床階段，患者異質性、適應癥選擇和試驗設計往往成為決定成敗的關鍵因素。部分領先企業已經開始探索將生物醫藥大模型與真實世界數據、電子病歷及歷史臨床試驗數據相結合，用于患者分層和療效預測。

三、行業底層三要素——數據

AIDD本質上是一項“數據驅動科學”，幾乎所有關鍵決策都依賴對生物信息、化學分子、臨床反饋、患者表型等多維數據的洞察。AI 制藥的成功落地，實際上是數據價值釋放的過程：數據質量決定模型上限，數據規模決定算力效率，數據閉環決定技術能否真正產生藥物。

而在整個AI制藥體系中，“數據”并不是一個單一實體，而是一條貫穿研發全流程的生態鏈，包括數據收集、自動化生產、模擬生成、清洗整理、標準化管理以及與算力模型的融合應用。行業的根本競爭力，歸根結底是一個“數據規模 －數據質量－使用效率”的綜合比拼。

1.基礎數據庫黃金底盤

小分子數據：小分子領域的基礎數據庫多達上百個，AI 公司需要在此基礎上構建“企業級私有數據庫”，例如晶泰科技（XtalPi）通過智能實驗室積累了千萬級別的晶型數據；英矽智能（Insilico）基于內部篩選實驗累積獨有的吸附、代謝、毒理數據，成為模型訓練的重要資產。

蛋白質數據：DeepMind在2021年公布AlphaFold2的2億條蛋白結構預測，極大擴展了全球結構生物學的數據邊界。2024年AlphaFold3發布后，蛋白質—小分子復合物、蛋白質-DNA、蛋白質-RNA的相互作用預測進一步為“結構驅動藥物設計”提供了標準化基礎。這些數據是生成式蛋白設計模型（例如RFdiffusion、La-Proteína）的關鍵燃料。

組學數據：基因組、單細胞組學、多組學整合，是近五年增長最快的數據類型。單細胞RNA測序（scRNA-seq）從2016年的不足100萬個細胞數據增長到2024年的 近6000萬個細胞規模，并且廣泛用于靶點發現。跨國藥企如羅氏、阿斯利康都投入數十億美元建立內部疾病組學數據庫。

臨床數據：臨床數據是產業最缺乏、最貴、最敏感的資源。根據IQVIA 數據，全球臨床試驗產出的非結構化數據每年超過4200PB，中國臨床數據數字化率不足25%，缺乏結構化數據導致AI在臨床預測、患者分層等方向存在瓶頸。因此，國內大型醫院正在推動“CDM（臨床數據標準）”建設，未來五年有望成為AI制藥的新基礎設施。

此外，患者真實世界數據（RWD）是未來十年藥物研發的金礦。美國FDA數據顯示，2020–2023年獲批的藥品中約23%使用RWD作為關鍵證據。隨著可穿戴設備、生物傳感器普及，全球每年新增數百億條人體健康數據。

2.數據的自動化生產與模擬生成

傳統制藥數據的生產方式，本質上是以人為核心的實驗體系。數據供給不足的背后，是傳統實驗方式的桎梏。科學家在近乎兩個世紀未曾根本改變的實驗環境下，依靠煩瑣的手工操作，不僅效率低下，更無法避免人為失誤帶來的誤差，嚴重影響著數據的可靠性與研發的效率。蘊含大量噪音、難以重現的人類實驗數據，無法直接滿足AI模型訓練的高質量需求。

AI 制藥真正的結構性突破，發生在數據生產方式的改變。這包括兩條主線：自動化實驗室的數據生產能力和模擬合成數據。

(1)自動化實驗室

自動化實驗室、機器人實驗系統、高通量檢測設備的成熟，行業開始進入“數據工業化生產”階段。實驗不再是零散、不可復制的研究行為，而是可以被標準化、批量化、持續運行的生產流程。

以藥物研發DMTA（Design、Make、Test、Analyze）流程為例，2024年1月，荷蘭阿姆斯特丹大學團隊在Science發文，他們開發了一個名為“RoboChem”的自主化學合成AI機器人，能夠在一周之內優化合成 10-20 個分子，而這項任務此前需要一個博士生花費幾個月來完成。

自動化實驗室的核心要素有三個：高通量實驗自動化生產數據、形成“實驗—數據—模型—實驗”的循環閉環、數據結構化和標準化。自動化流程天然減少人為噪聲，使數據更可機讀、可歸類。擁有自動化實驗室的AI制藥公司，更像一家“數據工廠”而不是軟件公司。

在Nature盤點的2025年值得關注的全球七大突破性技術中，“自動駕駛實驗室”在列，文章指出：自動化實驗室結合現代機器人和 AI 算法，能夠規劃和執行復雜的高通量實驗，極大地拓展了化學研究的邊界。AI 指導下的機器人技術，將以更精確、更高效、可擴展的方式提供穩定可重現的實驗數據，并進一步提供有價值的見解并支持數據驅動的決策，推動自動化實驗室邁向智慧化階段。

(2)模擬與合成數據

即便自動化實驗大幅提升了數據產出能力，AI 制藥依然面臨一個根本約束：真實生物數據永遠不夠。疾病具有高度異質性，罕見病患者樣本極度稀缺，新靶點、新機制幾乎不存在歷史數據。在這一背景下，模擬數據與合成數據開始從“輔助手段”上升為“核心基礎設施”。

模擬數據主要來自物理模型與計算化學體系，例如分子動力學模擬、自由能計算、蛋白構象采樣等。這類數據雖然不是直接來源于真實實驗，但其物理一致性極強，能夠幫助模型理解分子層面的因果關系，而不僅是統計相關性。

合成數據則更多依賴生成式模型，通過學習真實數據分布，生成在統計特征上高度一致的新樣本。這一方法在罕見疾病、特殊人群、極端實驗條件下具有不可替代的價值。

數據的模擬與合成

3.從“數據使用者”到“數據公司”

當數據從消耗品變為資產，一類全新的企業形態正在浮出水面——以數據為核心生產資料的數據型制藥公司。

這類公司并不以“做藥”為終極目標，而是致力于構建可持續生成高質量數據的系統。其商業邏輯并非單一管線回報，而是通過數據、模型與實驗平臺的持續積累，實現跨項目、跨適應癥的復用。

從本質看，它們更接近于生命科學領域的“數據工廠”。其核心資產在于，是否擁有長期可擴展的數據生成能力，是否建立了高一致性的數據標準，以及是否形成了模型—實驗—數據之間的飛輪效應。

這也解釋了為什么，近兩年跨國藥企在BD 合作中，越來越愿意為“平臺能力”而非“單個項目”支付高額對價。對巨頭而言，獲取一個持續產出高質量數據的合作伙伴，遠比購買某一個候選分子更具長期戰略價值。

部分數據類公司

四、軟硬件集成平臺——智慧實驗室

在AI制藥技術體系快速演化的當下，硬件設施、自動化設備與智能化軟件系統的深度集成已經成為推動研發流程系統化、規模化與工業化的關鍵力量。智慧實驗室不再只是簡單的儀器自動化，而是由數據流、實驗流與算法流共同構成的“研發基礎設施平臺”。這一平臺通過實現人工智能與實驗室工作流程的無縫集成來支持自驅動實驗室。

該過程可以分為四個相互關聯的階段：設計、運行與學習、優化，形成一個持續循環。將過去依賴人工、割裂運行的研發環節轉化為一個可迭代、可追蹤、可持續優化的統一體系，實現AI模型、實驗設備與研發人員三者之間的高頻互動及閉環反饋，最終形成大幅提升研發效率的新型工業化研發模式。

AI賦能自動化實驗室

來源：Accelerating drug discovery with Artificial: a whole-lab orchestration and scheduling system for self-driving labs

隨著藥物研發周期加速、分子設計規模化、臨床前驗證需求激增，傳統實驗體系的瓶頸愈發突出：人工實驗成本高昂、迭代速度慢、實驗可重復性不足、跨團隊協作困難，而數據采集的不完整與非結構化更讓AI難以持續迭代。

在這種背景下，新一代智慧實驗室成為行業共識——全流程自動化實驗室代表了當下AI制藥產業中“軟硬件融合+自動化執行+高通量+數據閉環”模式的最佳實踐，其重要性不亞于算法模型本身。

這種全流程的智慧實驗室還降低了對專業實驗人員數量、實驗室空間、長期維護的依賴，提高了實驗可復制性和合規性（尤其在高通量、標準化測試中優勢明顯）。在國內外越來越多AI-drug-discovery公司將其作為標準配置，也標志著行業正從“科研型試驗室”走向“工業化藥物制造流水線”的階段。

五、范式變遷

過去二十年，生命科學研發體系的技術底座發生了深刻變化。

傳統藥物研發遵循“經驗驅動”路線：研究人員依據經驗提出靶點假設，通過低通量實驗驗證，再開展分子設計、優化和試驗。其本質是“從點到點”的推進方式，任何一個環節的延誤、不確定性或缺少證據都可能導致項目反復返工。而AI的介入改變了因果鏈條的走向，使整個流程第一次具備了“系統自動迭代”的能力。

AI制藥產業所經歷的，是一次由科研范式向工程范式的根本性轉變。這一轉變背后，是“數據—算力—算法—實驗”的全鏈條協同帶來的結構性突破。

在這一閉環中，模型生成的分子可被自動化實驗室迅速驗證，驗證數據實時回流云端，重新訓練模型；模型根據實驗修正后的偏差繼續優化下一代候選分子；實驗再一次驗證，從而形成自我提高的加速循環。在過去，這種循環可能需要數月甚至數年，而在當下，它已能在數天或數周內完成。英矽智能、晶泰科技等公司公開的數據表明，從項目立項到PCC的周期已經從傳統的2.5—4年縮短到12—18個月，而成本則下降80%以上。這是閉環體系帶來的工程式躍升，也是AI制藥真正從技術試點走向“工業體系”的關鍵。

從數據生產方式到模型演化路徑，再到實驗執行與藥企合作體系，整個產業正在從“項目邏輯”走向“柔性智造邏輯”。這一部分將從工程范式演進與平臺賦能體系兩個維度展開解析。

1.“數據—算力—算法—實驗”閉環

AI 制藥早期的突破集中在“模型能力的提升”，例如蛋白結構預測、分子生成、性質預測等，但隨著 AlphaFold3、MolGen 等基礎模型的出現，產業逐漸意識到：真正的競爭壁壘不是單一模型的表現，而是數據、算力、模型與實驗協同形成的工程體系。

“數據—算力—算法—實驗”閉環

數據的價值不在于存儲量，而在于使用方式。算法的本質不是在算力中生長，而是在“高質量數據”與“可實驗驗證的閉環”中成長。算力的意義不在于硬件峰值，而在于是否能承載大規模模擬與模型迭代。實驗的價值不僅是驗證，更是模型反饋循環中不可或缺的“學習節點”。

因此，“數據—算力—算法—實驗”成為新型工業化路徑。這套體系越成熟，企業的迭代速度越快，推新藥的成本越低，模型越能形成難以突破的壁壘。

2.AI制藥新范式

AI制藥新范式的核心價值在于“將數據、算力、算法和實驗統一封裝為能力”，并以標準化方式輸出給藥企、Biotech、科研機構乃至政府平臺，從而實現研發能力的平權化與規模化。它的出現，使得原本高度依賴少數頂尖團隊、昂貴設備和巨大試錯成本的藥物研發流程，轉化為可批量使用、可復用、可擴展的技術產品。

AI的定位不再是某一環節的工具，而是一種覆蓋全流程、服務各類型研發主體的“底層基礎設施”。如同云計算之于數字經濟，賦能平臺之于生物醫藥創新，正在成為產業級的戰略資源。

(1)全棧兼容解決方案

近年來最突出的趨勢之一，是頭部AI生物科技公司逐漸把自身定位從“研發一個藥”轉向“建立一個可持續產出符合臨床需求的候選藥物的系統”。

全棧兼容解決方案

在這種模式下，公司的價值不再依賴單一藥物管線，而來自其“AI—自動化—數據”的規模化能力。這類模式核心目標是不斷縮短設計－驗證－優化的迭代周期，同時讓成果能夠以項目、平臺或授權方式對外輸出。

全棧兼容解決方案的核心不是某一個模型，而是貫穿數據、模型、實驗的閉環能力，其目標是讓藥物研發從“按項目生產”轉向“按體系持續產出”。晶泰科技和深勢科技是目前中國在這一方向最具代表性的公司。

晶泰科技

晶泰科技是一家基于量子物理、以人工智能賦能、機器人驅動的創新型研發平臺，聚焦新藥發現、新材料開發、農業與化工等多個領域的技術革新，致力于打造生命科學與材料科學的研發新范式。通過整合第一性原理計算、AI技術、高性能云計算以及標準化機器人自動化，為全球企業提供全鏈條、高精度的藥物及材料研發解決方案與服務，定位為科學智能（AI for Science）領域的全棧兼容技術與服務賦能者。

在新藥研發領域，晶泰科技以“AI+量子物理+云計算+機器人自動化”為核心技術引擎，打通藥物研發從靶點驗證到臨床前開發的關鍵環節，實現研發流程的智能化、標準化和高效率。

晶泰科技“AI+量子物理+云計算+機器人自動化”

在全球藥企合作實踐中，晶泰科技憑借量子物理、AI與機器人融合的核心技術優勢，達成了多個具有行業影響力的重磅合作案例，其中與生物制藥傳奇企業家Gregory Verdine博士創立的DoveTree達成重大藥物研發合作，總訂單規模達59.9億美元。持續深化與輝瑞的戰略合作，并將AI藥物發現從小分子拓展至多肽、抗體等更多應用領域，全面賦能全球藥物研發創新。

晶泰科技持續拓展與全球頂級藥企的合作版圖，彰顯了其全棧兼容技術解決方案在藥物研發領域的核心競爭力與廣泛行業認可度。這種全流程研發生態的價值不在某一個藥物管線，而在于其可復用的智能化研發工作流與規模化的自動化實驗驗證能力。

深勢科技

深勢科技是一家全球領先的“AI for Science”科技公司，致力于用人工智能、大規模科學模型與物理建模重塑傳統科學研發流程，將過去依賴實驗試錯的方式轉向“計算設計+實驗驗證”的理性研發范式，從而為生物醫藥、材料、新能源、信息科學等領域提供全棧兼容、一體化解決方案。其核心戰略是打造一個“深勢·宇知（DP Particle Universe）”的跨學科預訓練大科學模型生態，使科學發現更快、更精確、更可復制、更工業化。

作為其藥物研發能力的核心產品，Hermite? 藥物計算設計平臺融合了先進的人工智能算法、物理建模方法和高性能計算資源，為臨床前藥物發現階段提供“一站式、全棧兼容”的研發能力。這個平臺兼容從生物大分子到小分子、從虛擬篩選到能量精密評估的各種任務，通過云端和本地部署方式支持藥物研發團隊在各種研發場景下靈活使用。

深勢科技Hermite? 藥物計算設計平臺

為了進一步拓展難攻克的靶點和復雜藥物模式，深勢科技還提供了RiDYMO? Hit Discovery 平臺，它利用AI+物理模型結合的方式探索更大、更復雜的化學空間，包括宏環、小分子及周期性結構設計，并融合實驗反饋機制，使得從“Hit→Lead”的發現過程更高效、更智能。

作為一家能夠提供全棧兼容解決方案的科技公司，深勢科技在藥物研發領域能夠從靶點結構預測、虛擬篩選、候選分子設計、結合能評估到抗體等生物大分子優化等多個臨床前關鍵階段提供一體化的計算科學支持，并將這些能力統一集成到可視化、可擴展的計算平臺和服務中，為創新藥企、科研機構和制藥團隊提供覆蓋全流程的數字化賦能。

(2)多智能體協同藥物研發平臺

北電數智認為，AI在制藥領域尚未完全成為普適的先進生產力，其實并非源于單點技術能力不足，而是整個研發體系在數據、工具與協同機制上的系統性失衡。AI技術的嵌入并不是一次簡單的技術升級，而是一場面向“生命未知大陸遠征”的全面戰役。

長期以來，藥物研發受制于時間與成本的雙重約束，往往需經歷超過十年的周期，耗費高達十億美元級的資源，即行業內所說的“雙十困境”。因此，這場遠征的核心目標，是在漫長且高不確定性的研發過程中，更早識別出有價值的科學方向、更高效地篩選可行路徑，將時間與資金集中投入于真正具備成藥潛力的領域，最終提升藥物研發的整體成功率，服務于人類深化疾病認知、提升生命質量的長期命題。從產業實踐看，AI技術雖然已在若干研發環節反復驗證其實力，卻始終難以轉化為覆蓋全流程的系統性生產力。

基于對國內外大量項目與落地場景的長期觀察，北電數智發現，拖慢這場“生命遠征”前行速度的是研發體系中多個結構性缺口的疊加。具體而言，當前 AI 制藥面臨三類高度共性的系統性問題：用于指引方向的“藏寶圖”殘缺不全，支撐行動的“武器庫”分散零落，以及承擔反饋與協同功能的“烽火臺”中斷失靈。這三者并非孤立存在，而是彼此疊加、相互放大，共同制約了 AI 能力在藥物研發中的價值釋放。

北電數智：AI制藥產業洞察

“殘缺的藏寶圖”--- 生物醫學數據散亂且未經整合，造成數據使用瓶頸

從表面看，生物醫學領域并不缺數據。多組學數據、臨床數據、真實世界數據以及海量文獻持續積累使行業在“數據總量”上早已進入 PB 級時代。然而在實際研發中，這張“藏寶圖”卻始終殘缺。

一方面，數據獲取與存儲長期缺乏行業統一標準，不同機構、不同研究方向之間在數據格式、標注方式、質量控制上的差異巨大，導致數據難以直接計算與復用；另一方面，在罕見病、復雜疾病亞型等關鍵領域，高質量數據依然稀缺，部分關鍵維度甚至長期缺失，形成結構性空白。此外，大量同領域數據由于治理混亂、確權不清或安全合規顧慮，無法在更大范圍內匯聚與流通，最終形成彼此割裂的數據孤島。

對于依賴規模化、高質量數據訓練的AI 而言，這種結構性匱乏意味著能力天花板被提前鎖死——不是沒有好數據，而是好數據無法被系統性使用，這從根本上限制了 AI 在制藥研發中持續進化與泛化的能力。

“散亂的武器庫”--- AI應用呈現碎片化與高門檻并存困局，帶來工具使用瓶頸

傳統藥物研發高度依賴科學家的人力經驗與手工操作。隨著CADD（計算機輔助藥物設計）、AIDD（人工智能藥物發現） 等技術的發展，大量 AI 工具與模型被創造出來并在局部任務中證明了有效性。然而，藥物研發本質上是一條漫長而完整的工作流，碎片化工具的堆疊并不能帶來整體效率的提升。

在實際使用中，單點工具往往只能解決局部問題，研究人員仍需投入大量精力進行結果整合、流程銜接與重復驗證，效率瓶頸并未真正消失。同時，這些工具本身對使用者提出了極高要求，往往需要專業背景與長期經驗才能熟練掌握，“工具可用”與“工具好用”之間仍存在鴻溝。

此外，近年來快速涌現的大模型與算法，仍有相當一部分停留在“黑箱”階段，垂直領域理解深度不足、可解釋性薄弱，難以融入以生物機理與證據鏈為核心的科研決策體系。導致當下的情況是：武器越來越多，卻散落各處；AI 工具能力不斷增強，卻難以協同作戰，科學家并沒有真正“用得更舒服”。

“失靈的烽火臺”--- 研發流程回路存在斷點，導致AI驅動的飛輪空轉

藥物研發目前仍是一項以濕實驗驗證為核心的高成本、高不確定性工程。無論是傳統模式還是AI 介入后的新路徑，實驗驗證都是關鍵環節。

現實中，濕實驗成本高、周期長，實驗數據往往難以被及時、結構化地回流至計算層，成為模型再訓練和策略優化的有效輸入。AI 生成的預測結果需要實驗驗證，而實驗反饋卻無法高效反哺模型，導致 AI 優化長期處于“真空環境”，研發飛輪難以形成閉環。

更深層的挑戰還在于這一閉環高度依賴復合型人才與協同環境：既懂AI，又懂制藥；既理解模型邏輯，又理解生物機理。在缺乏統一平臺與協同機制的情況下，“數據—機理—決策”的烽火信號難以快速、準確傳遞，AI 驅動的效率飛輪只能空轉。

在此背景下，北電數智提出了AI 制藥的新范式——多智能體協同藥物研發平臺。其核心不在于打造單一更強的模型或工具，而是通過重構數據、工具與協作方式，將 AI 從“輔助工具”升級為由AI驅動的“首席智能體科學家軍團”，為藥物研發構建一個可自我增強、可持續進化的智能系統。

北電數智

北京電子數智科技有限責任公司（簡稱“北電數智”）是北京電控旗下專注于原創性、顛覆性、引領性科技創新的人工智能科技企業，以建設數字中國為使命，致力打造面向未來的AI計算基礎設施和AI生產力引擎，推動下一代工業革命在中國加速到來。

“AI原生國企”所特有的身位與基因稟賦讓北電數智不僅關注技術突破，更有意愿與能力肩負以人工智能助推產業升級的責任使命。北電數智深度秉承“一地一策、一業一策、因地制宜發展新質生產力”的建設理念，以星火·大平臺推動傳統產業升鏈、新興產業建鏈，為AI產業發展鋪就“新路徑”。在生物醫藥領域，這一戰略被具體化為對 AI 制藥底層邏輯的系統性重構。

北電數智的AI制藥解決方案

面對上述AI 藥物研發的復雜迷局，北電數智沒有局限在開發單一的算法模型或工具，而是以國企的長期主義視角錨定下一代研發基礎設施并進行系統性投入，以打造一個開放、協同的“AI藥物研發數字基座”。基座以多智能體編排技術、大規模生物醫學知識圖譜及基于真實世界實驗數據反饋的持續優化閉環為核心，從根本上打破數據、工具、知識與實驗驗證之間的結構性斷鏈。旨在通過平臺能力化解數據、工具與知識的孤島，以開放的工程化架構牽引產學研用各方力量，共同塑造生物醫藥智能研發的新范式、新標準與新生態。

北電數智AI制藥產業解決方案

補全藏寶圖，修繕武器庫---“數算模用”一體化AI制藥共性技術平臺盤活生產資料并提供先進生產工具

針對“殘缺的藏寶圖”與“散亂的武器庫”兩大問題，北電數智并未選擇單點突破，而是構建覆蓋數據、算力、模型與應用的“數算模用”一體化 AI 制藥共性技術平臺，從根本上盤活研發生產資料并提供先進生產工具。

（1）數據層（數）：可信數據空間激活數據要素價值

在數據層，通過可信數據空間與標準化數據治理體系，整合多組學、臨床與藥物化學等核心數據資源，并通過隱私計算、區塊鏈等技術，構建安全合規的可信數據流通環境，打造高質量生物醫學數據資源池，為AI模型訓練提供精準可靠的"燃料"。

（2）算力層（算）：實現算力資源智能調度與優化

在算力層，平臺集成高性能計算資源，通過智能調度系統實現算力的彈性分配，支持大規模分子模擬、深度學習訓練等計算密集型任務，為復雜研發場景提供算力保障。

（3）模型層（模）：構建AI4S專精的垂類模型庫

在模型層，北電數智構建面向AI4S 的垂類模型庫，在整合先進通用模型能力的同時，持續開發面向生命科學具體研究任務的專用模型，并通過微調與知識蒸餾等技術，持續優化模型在任務理解、任務綜合評價方面的表現。

（4）應用層（用）：打造即插即用的AI藥物研發工具箱

在應用層，各類AI 工具被封裝為標準化、可插拔的微服務組件，支持可視化工作流編排，形成覆蓋靶點發現、分子設計與候選優化的完整工具鏈，大幅降低AI 技術使用門檻。

從“烽火臺傳遞”轉為“智能鏈協同”--- 以多智能體并行架構打造“首席智能體科學家軍團”重塑科研范式

針對研發回路斷裂的問題，北電數智構建的多智能體藥物研發平臺，顛覆傳統單點、線性的“烽火臺”式協作，轉而形成一條自驅動、高效率的研發“智能鏈”，構建由 AI 驅動的“首席智能體科學家軍團”，實現并行涌現。其運作機制與獨特優勢體現在四個層面：

（1）智能體專業化分工與協同機制

通過構建靶點發現、分子設計、成藥性評估等專業智能體，形成高度協同的“智能作戰單元”。各智能體基于統一架構實現任務自動分發、工具主動調用、結果數據評估及信息實時交互，將碎片化工具整合為有機整體。

（2）人機協同新范式突破效率瓶頸和研發邊界

北電數智重新定義了人工智能與科學家的協作關系，讓AI從單純的工具躍升為“人機智能共生”的協同伙伴。AI承擔高并發、大規模的數據處理、計算模擬和重復性推理任務，將科學家從繁重的信息過載中解放出來；科學家更專注于提出顛覆性假設、進行跨領域知識融合與關鍵決策，發揮其獨特的創造力、洞察力和價值判斷，不斷拓展研發邊界。形成“智能共生”的新型科研組織形態。

（3）持續的自進化與學習能力

通過干濕實驗閉環構建自我增強機制，實驗結果能夠實時反饋并驅動模型迭代優化，使系統具備持續自進化能力，產生越用越聰明的智能研發引擎。

（4）知識約束下的推理與規劃能力

動態知識圖譜不斷吸收最新科研成果，為智能體提供知識約束下的推理與規劃能力，推動研發網絡向更高階的群體智能演進。

這樣一個以“多智能體協同”為核心的新范式，標志著 AI 正從工具層走向生產力基礎設施層，為AI新質生產力價值釋放奠定基礎。

北電數智與科研機構的聯合實踐

目前，北電數智正與大型科研機構合作，將上述解決方案快速落入實踐。雙方圍繞研發規范、模型、數據、知識與應用工具的全棧體系，協同構建起“計算與工具集成引擎”（核心生物醫學模型與工具的標準化封裝套件）、“多智能體執行與決策引擎”和“知識引擎與群體智能”（打造疫苗、抗體等領域知識體系，融合多源文獻、實驗數據、公共數據庫與領域知識，構建可多跳推理、可關聯的動態知識體系），以一體化AI制藥共性技術平臺和多智能體工作流推動藥物研發方式革新。

北電數智多智能體協同藥物研發平臺

在探索“生命大陸”這場充滿未知的藥物研發遠征中，北電數智愿成為生態開放共榮的推動者、產業AI基礎設施的建設者與數算模用一體化理念的踐行者，通過構建AI4S領先共性技術平臺和創新應用科研范式引領生物醫藥研發走向真正意義上的新質生產力時代，以AI 星火點亮生命之光。

(3)AI自動化工作流賦能組織

全球藥企正在從“與AI公司合作”轉向“自身構建AI能力體系”。通過設立內部AI研究院、與AI企業共建平臺、直接投資AI公司、采購AI模型與算力服務、構建自動化實驗室與數字臨床平臺等方式融入AI技術，提高研發效率。AI 不再是外包工具，而成為藥企內部研發操作系統的一部分。

諾華與Isomorphic Labs合作，將結構預測與結合模擬融入藥物管線；輝瑞、賽諾菲與 Recursion 達成多項目合作，使用其表型平臺；禮來投資多家 AI 企業，包括 Atomwise、Genesis Therapeutics、Fauna Bio；GSK在內部設立專門的人工智能與機器學習團隊，推動AI技術在藥物發現、臨床試驗設計、藥物相互作用預測等環節的應用。

這些合作背后的共同邏輯是：藥企正在構建一個能夠持續復用的AI 自動化工作流，讓 AI 成為第二研發引擎，而不是輔助工具。以為例，諾華正通過“外部合作+內部建設”雙輪驅動推進AI制藥革命。

諾華AI自動化工作流賦能組織

外部與Isomorphic Labs、Schr?dinger、Generate:Biomedicines等頂尖AI公司建立戰略合作；內部構建AI團隊，將AI賦能于靶點發現、分子設計、臨床試驗優化、安全性預測全流程，重點布局免疫治療與心血管疾病領域。

在中國市場，諾華的AI戰略從“產品引入”轉向“生態共建”，實現新藥開發100%與全球同步。2025年已有9款創新藥/新適應癥獲批，同時推進浙江海鹽放射性藥品生產基地（2026年底投產），目標成為全球最具價值的醫藥健康合作伙伴，2024年其全球藥物可及性指數登頂，惠及全球近3億患者（中國約8070萬）。

從技術本質來看，AI制藥新范式意味著新藥研發第一次具備了 “工業體系所需的可復用能力”。它使生物醫藥從“手工工藝”走向“系統工程”，并由少數巨頭主導的行業轉向一個更開放、協作、平臺化的生態。

AI制藥新范式發展趨勢

未來藥企不是選擇一家AI 公司，而是構建一個“異構 AI 能力生態”，讓每個能力模塊在內部復用和規模化生產。隨著這一體系不斷成熟，未來十年，人工智能將成為全球藥物研發產業最重要的技術之一，推動藥物發現從科研驅動走向工程化與平臺化的新時代。

第三章 AI制藥產業應用

在生物醫藥產業中，AI 技術的應用不再停留在概念或試驗層面，而是逐漸成為真實研發流程中的核心生產力因素。

整個藥物研發正經歷一場系統性的升級，早期靶點發現在算法的幫助下獲得更高的命中率，先導化合物設計能夠通過虛擬篩選與生成模型實現規模化探索，臨床前優化通過自動化實驗與模擬技術實現加速，而臨床階段則依托真實世界數據和大模型驅動的患者招募與試驗設計顯著提升成功率.

在這一過程中，國內外企業圍繞“AI+數據+實驗”形成不同路徑的技術閉環，產出了清晰的商業化成果和研發管線的量化價值。

一、早期藥物發現

早期藥物發現的核心目標是從疾病機制出發，找到具有潛在治療價值的靶點，并篩選出可進一步優化的化合物。AI 的深度融入，使得這一環節從過去漫長、低效、依賴經驗的流程轉換為可量化、可預測、可規模化的生產環節。

在靶點發現方面，AI 能夠整合多組學數據，從大規模臨床樣本中識別疾病的關鍵調控通路。例如，在肺纖維化研究中，阿斯利康利用多組學分析識別 TNIK 通路的關鍵作用，隨后英矽智能基于 AI 平臺進行分子生成與驗證，實現 TNIK 抑制劑從靶點到臨床前的快速推進。這類“數據—模型—實驗”緊密銜接的模式代表了新一代 AI 驅動靶點發現的典型路徑。

進入分子發現階段，晶泰科技依托自建高性能計算平臺與分子模擬體系，能夠在云端執行千萬級虛擬篩選，并通過晶型預測模型提高先導化合物的物化性質預測準確性。百圖生科則通過多組學數據整合和疾病網絡構建，構建了自己的靶點與機制研究體系，使得疾病理解更具系統性。

在國外，Recursion 利用超過 2 億張細胞圖像訓練表型模型，通過人工智能預測藥物對細胞的作用方式，極大提升了早期篩選效率。Exscientia 通過自動化化學平臺與AI 模型結合，已經實現多個進入臨床的分子項目，展示了其成熟的端到端早期藥物發現能力。Isomorphic Labs 則在 AlphaFold3 的基礎上構建了全新的靶點–配體預測體系，并與諾華、禮來等公司開展深度合作，使結構預測能力直接反哺藥物管線。

這些例子共同表明：早期藥物發現正在被重塑，算法、模型與自動化實驗室構成了新的生產要素，使企業能夠在更短時間內完成靶點驗證和先導化合物發現，并以更高的命中率推進早期項目。

早期藥物發現部分中國公司

二、臨床前優化

臨床前階段的特點是需要對候選化合物進行大量實驗，以確保其藥代安全性、毒性可控性和預期藥效。AI 在這一階段的最大價值在于減少實驗成本、提高預測準確率以及加快優化迭代周期。

深勢科技等企業通過QM/MM 與深度學習相結合的模型體系，使得分子反應性、構象能量、配體結合能等底層機制能夠...