上海
近期，業內知名機構科睿唯安（Clarivate）發布了新的
Drugs to Watch報告。在報告中，該機構指出11款今年有望獲批或是近期才上市的創新療法，這些藥物有望重塑治療范式、改善患者預后。這些藥物的進展反映了醫藥行業在多個治療領域的持續演進，并覆蓋肥胖、癌癥和罕見病等關鍵領域。本文將為大家介紹這11款創新療法。
圖片來源：123RF
藥物：Orforglipron
適應癥：肥胖與2型糖尿病（T2D）
開發公司：禮來（Eli Lilly and Company）
Orforglipron是一種在研、每日一次的小分子口服胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體激動劑，可在一天中的任何時間服用，不受進食和飲水限制。禮來在去年12月宣布，已向美國FDA遞交orforglipron用于治療成人肥胖或超重的新藥申請（NDA）。
去年8月公布的3期臨床試驗ATTAIN-2的結果顯示，針對肥胖或超重并伴有2型糖尿病的成年人，orforglipron的三種劑量均達到了主要和所有關鍵次要終點。在為期72周的治療中，藥物帶來了顯著的體重下降、糖化血紅蛋白水平有意義的降低，并改善了心臟代謝風險因素。12月公布的3期臨床試驗ATTAIN-MAINTAIN的積極頂線結果顯示，orforglipron在維持體重減輕方面也達到臨床試驗的主要和關鍵次要終點。
藥物：Retatrutide
適應癥：肥胖與2型糖尿病
開發公司：禮來
Retatrutide是一款在研、每周一次、潛在“first-in-class”葡萄糖依賴性促胰島素多肽（GIP）、GLP-1和胰高血糖素（glucagon）受體靶向三重激動劑。去年12月，禮來宣布其3期臨床試驗TRIUMPH-4取得積極的主要研究結果。該試驗旨在評估retatrutide在無糖尿病、但患有肥胖或超重并合并膝骨關節炎的成年患者中，作為健康飲食和運動干預的輔助治療方案時的安全性和有效性。
在共同主要終點中，基于有效性估計目標評估，retatrutide可平均降低體重最多達28.7%（71.2磅），基于WOMAC疼痛評分平均降低疼痛最多達4.5分（75.8%），并顯著改善身體功能指標。在試驗結束時，超過八分之一接受retatrutide治療的患者完全無膝部疼痛。在額外的次要終點方面，retatrutide降低了已知心血管風險標志物。禮來預計將在2026年完成另外七項評估retatrutide用于肥胖和2型糖尿病治療的3期臨床試驗。
藥物：Exdensur（depemokimab）
適應癥：重度哮喘
開發公司：GSK
Exdensur是一款靶向IL-5的超長效生物制品。它能夠與IL-5以高親和力結合，以每6個月給藥一次的頻率用以治療重度哮喘患者。美國FDA在2025年12月批準Exdensur作為附加維持治療，用于治療以嗜酸性粒細胞表型為特征的重度哮喘，適用于12歲及以上的成人和青少年患者。根據新聞稿，Exdensur是首個獲批用于嗜酸性粒細胞表型重度哮喘患者、且每年僅需給藥兩次的超長效生物制品。
該項批準主要基于SWIFT臨床試驗結果。研究顯示，與安慰劑相比，接受Exdensur治療患者的年化哮喘急性加重發生率顯著降低。研究分析顯示，在標準治療基礎上，與安慰劑相比，每年兩次的Exdensur可持續降低哮喘急性加重發生率。SWIFT-1和SWIFT-2研究結果分別顯示，在52周內，Exdensur治療使年化哮喘急性加重發生率（哮喘發作）顯著降低58%（RR=0.42，95% CI：0.30-0.59，p<0.001）和48%（RR=0.52，95% CI：0.36-0.73，p<0.001）。
藥物：Icotrokinra
適應癥：斑塊狀銀屑病
開發公司：強生（Johnson & Johnson）/Protagonist Therapeutics
Icotrokinra是一款潛在“first-in-class”的靶向口服多肽，能夠選擇性阻斷IL-23受體（IL-23R）。IL-23在中度至重度斑塊狀銀屑病的致病性T細胞活化中起著關鍵作用，是銀屑病和其他皮膚病、風濕病和IL-23介導腸胃病中炎癥反應的基礎。強生與Protagonist Therapeutics去年7月已向美國FDA提交新藥申請，尋求批準icotrokinra用于治療12歲及以上中度至重度斑塊狀銀屑病成人與兒科患者。
Icotrokinra在4項治療銀屑病的3期研究中達成所有主要終點與共同主要終點。在2025年4月公布的ICONIC-LEAD關鍵性3期臨床試驗頂線積極結果顯示，icotrokinra顯著改善了中度至重度斑塊狀銀屑病患者的皮膚狀況，并具有良好的安全性。第16周時，65%的icotrokinra組患者達到研究者總體評估（IGA）評分為0/1（皮膚癥狀清除或幾乎清除），50%的患者達到銀屑病面積與嚴重程度指數（PASI）改善至少90%（PASI 90），而安慰劑組在這兩個指標的數值分別僅為8%和4%。
藥物：Voyxact（sibeprenlimab）
適應癥：免疫球蛋白A腎病（IgAN）
開發公司：大冢制藥（Otsuka Pharmaceutical）
Voyxact是一種人源化單克隆抗體，它能阻斷APRIL的作用。美國FDA曾授予Voyxact突破性療法認定（BTD），并在去年11月加速批準Voyxact用于降低存在疾病進展風險的成人原發性免疫球蛋白A腎病（IgAN）患者的蛋白尿水平。根據新聞稿，Voyxact是首個細胞因子A增殖誘導配體（APRIL）靶向療法。
此次批準主要基于VISIONARY臨床3期研究的結果。這是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，共納入510名接受標準治療的成人IgAN患者，旨在評估每四周一次皮下注射400 mg Voyxact與安慰劑相較的療效和安全性。期中分析顯示，Voyxact組患者（n=320）在治療9個月時實現了相較安慰劑組顯著的51%（p<0.0001）蛋白尿下降（Voyxact組下降50%，安慰劑組上升2%）。蛋白尿減少是已獲認可的替代指標，與延緩腎衰竭進展相關，并用于支持IgAN加速監管審批。
藥物：Tolebrutinib
適應癥：非復發性繼發進展型多發性硬化（nrSPMS）
開發公司：賽諾菲（Sanofi）
Tolebrutinib是一種口服、能穿越血腦屏障且具有生物活性的BTK抑制劑，專門針對慢性神經炎癥（多發性硬化致殘性進展的關鍵驅動因素）而設計。與目前獲批的主要針對外周炎癥的多發性硬化療法不同，該藥物能穿過血腦屏障，達到足以調節B淋巴細胞和疾病相關小膠質細胞的腦脊液濃度。該作用機制通過靶向導致神經退行性變和功能缺陷累積的炎癥過程，有望解決進展型多發性硬化的潛在病理問題。
之前公布的3期研究HERCULES結果顯示，與安慰劑相比，tolebrutinib將nrSPMS患者出現6個月確認殘疾進展（CDP）的時間延緩31%（HR=0.69；95% CI，0.55-0.88；p=0.0026）。進一步的次要終點分析顯示，接受tolebrutinib治療的受試者中，確認殘疾獲得改善的患者比例（10%）是安慰劑組（5%）的兩倍（HR=1.88；95% CI，1.10-3.21）。
藥物：BGB-16673
適應癥：慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）
開發公司：百濟神州（BeOne Medicines）
BGB-16673是一款BTK靶向降解劑。百濟神州在去年12月的美國血液學會（ASH）年會中公布該療法的臨床試驗結果。在治療R/R慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤患者的1期臨床試驗中，數據顯示，患者的總緩解率（ORR）達到85.3%，其中接受劑量為200 mg的BGB-16673治療的患者亞群的ORR達到94.4%。在既往接受過共價BTK抑制劑和BCL2抑制劑治療的患者中，ORR為93.2%。此外，在治療華氏巨球蛋白血癥（Waldenstr?m macroglobulinemia，WM）患者的臨床試驗中，BGB-16673達到85.7%的ORR。12個月無進展生存率為78.3%。
藥物：Mezigdomide
適應癥：多發性骨髓瘤（MM）
開發公司：百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）
Mezigdomide是一款在研口服E3泛素連接酶cereblon調節藥物（CELMoD）。蛋白降解劑如CELMoD藥物，旨在靶向并降解導致疾病的特定蛋白，包括許多傳統小分子抑制劑難以靶向的蛋白。這些創新療法有望增強現有治療效果，克服多種惡性疾病中的耐藥性，從而改善患者預后。
去年6月，百時美施貴寶公布了MM-002研究中mezigdomide聯合地塞米松及硼替佐米（A組，n=28）和聯合地塞米松及卡非佐米（C組，n=27）在復發/難治性多發性骨髓瘤（RRMM）患者中的劑量遞增階段數據。分析顯示，A組的ORR為75.0%，C組為85.2%。A組和C組的中位緩解持續時間（DOR）分別為10.9個月（95% CI：8.8–18.7）和11.9個月（95% CI：6.4–35.9）。A組和C組的中位無進展生存期（PFS）分別為12.3個月和13.5個月。此外，研究擴展階段D組（n=49）在既往接受過1–3種治療的RRMM患者中的分析結果顯示，該患者群體的ORR為85.7%，中位DOR為19.4個月（95% CI：9.7–不可評估），中位PFS為17.5個月。
藥物：Gedatolisib
適應癥：乳腺癌
開發公司：Celcuity
Gedatolisib是一款在研的多靶點PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制劑，可強效靶向全部四種I類PI3K亞型以及mTORC1和mTORC2，從而實現對PAM信號通路的全面阻斷。美國FDA在近期接受了gedatolisib的新藥申請（NDA），用于治療激素受體陽性（HR+）、HER2陰性（HER2-）的
PIK3CA野生型晚期乳腺癌（ABC）患者。FDA授予該申請優先審評資格，并預計于2026年7月17日前完成審評。Gedatolisib此前已基于積極的早期臨床數據獲得突破性療法認定和快速通道資格。
該NDA的遞交主要基于3期VIKTORIA-1臨床試驗中
PIK3CA野生型患者隊列的研究結果。該試驗旨在評估gedatolisib組合在接受過CDK4/6抑制劑及芳香化酶抑制劑治療后疾病進展的HR+、HER2-晚期乳腺癌患者中的療效與安全性。針對
PIK3CA野生型亞群分析的結果顯示，與活性對照藥物相比，gedatolisib、palbociclib、fulvestrant三聯方案使疾病進展或死亡風險降低76%，PFS達到9.3個月，而對照組僅為2.0個月，延長了7.3個月（HR=0.24，95% CI：0.17-0.35，p<0.0001）；客觀緩解率為31.5%，中位DOR為17.5個月。
藥物：Inlexzo（TAR-200）
適應癥：膀胱癌
開發公司：強生
美國FDA在去年9月批準Inlexzo，用于治療對卡介苗（BCG）無應答，攜帶原位癌（CIS）的成人非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者，伴或不伴乳頭狀腫瘤。Inlexzo是一種吉西他濱膀胱內藥物釋放系統（iDRS），專為希望保留膀胱的患者設計，旨在實現吉西他濱在膀胱中的持續局部釋放，維持局部藥物暴露時間長達數周。該系統由醫療專業人員通過配套的尿道放置導管在門診環境下植入膀胱，整個過程不到五分鐘，無需麻醉，且在置入后無需進一步監測。根據新聞稿，Inlexzo是首個獲批能夠在膀胱內持續釋放抗癌藥物的iDRS。
Inlexzo的批準主要基于SunRISe-1單臂、開放標簽2b期臨床研究的數據。結果顯示，使用Inlexzo治療的BCG無應答NMIBC患者中有82%達到完全緩解（CR），即治療后未觀察到癌癥跡象（95% CI：72-90）。該高緩解率具有顯著持久性，其中51%的患者維持至少一年的完全緩解。
藥物：Relacorilant
適應癥：內源性高皮質醇癥（庫欣綜合征）
開發公司：Corcept Therapeutics
Relacorilant是一款口服、潛在“first-in-class”的選擇性糖皮質激素受體（GR）拮抗劑，通過與GR結合而非與體內其他激素受體結合，從而調節皮質醇活性。此前發布的GRADIENT關鍵試驗結果顯示，有高血壓的患者接受relacorilant治療后，在22周時其平均收縮壓較基線下降6.6?mmHg（p=0.012），達到具有統計學顯著性和臨床意義的改善，而接受安慰劑的患者僅下降2.1?mmHg。此外，GRADIENT試驗中接受relacorilant治療的患者在22周時其體重出現了具有臨床意義和統計學顯著性的改善，安慰劑調整后體重下降3.9公斤（p=0.0001），同時內臟脂肪質量和體積也分別獲得改善，均優于接受安慰劑治療的患者。
參考資料：
[1] Drugs to Watch 2026. Retrieved January 20, 2026 from https://clarivate.com/drugs-to-watch/
[2] Updated Efficacy and Safety Results of the Bruton Tyrosine Kinase Degrader BGB-16673 in Patients With Relapsed/Refractory Waldenstr?m Macroglobulinemia From the Ongoing Phase 1 CaDAnCe-101 Study. Retrieved January 21, 2026 from https://beonemedaffairs.com/us/wp-content/uploads/sites/11/2025/12/ASH2025_phase-1-cadance-101-updated-results-of-btk-degrader-bgb-16673-in-rr-wm.pdf
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