2026年上半年值得關注的10項臨床試驗

近日，行業媒體BioPharma Dive發布專題報道，從眾多在研項目中選出10項有望在2026年上半年公布結果的重要臨床試驗。這些試驗聚焦肥胖癥、傳染病、罕見病等多個治療領域。本文將結合該文章及公開資料，與讀者分享這些值得關注的臨床試驗。若您想閱讀完整報告，可點擊文末“閱讀原文/Read More”。

藥物名稱：Retatrutide

公司：禮來（Eli Lilly and Company）

臨床試驗：TRIUMPH-1、TRIUMPH-2、TRIUMPH-3

Retatrutide是一款潛在“first-in-class”葡萄糖依賴性促胰島素多肽（GIP）、胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）和胰高血糖素（glucagon）受體靶向三重激動劑。2025年12月公布的3期臨床試驗TRIUMPH-4的結果顯示，在無糖尿病、但患有肥胖或超重并合并膝骨關節炎的成年患者中，retatrutide可平均降低體重最多達28.7%。

在2026年中，名為TRIUMPH-1、TRIUMPH-2和TRIUMPH-3的3項關鍵性臨床試驗將獲得結果。第一項針對肥胖人群，第二項針對肥胖合并糖尿病患者，第三項則針對肥胖且已確診心血管疾病的人群。這三項試驗合計入組超過5000名受試者。這些試驗結果將進一步確認retatrutide治療肥胖和心血管代謝疾病方面的潛力。

藥物名稱：CD388

公司：默沙東（MSD）、Cidara Therapeutics

臨床試驗：ANCHOR

最初由Cidara Therapeutics開發的CD388由小分子神經氨酸酶抑制劑與專有的人源抗體Fc片段穩定偶聯而成，旨在預防甲型和乙型流感。在2b期臨床試驗中，CD388在最高劑量下表現出76%的流感預防效力，而傳統流感疫苗的平均預防效力通常為40%左右。

去年11月，默沙東收購了Cidara公司，獲得這款長效預防性療法。CD388目前正在后期臨床試驗ANCHOR中接受評估，計劃入組約6000名受試者。Cidara表示試驗已達到入組目標，并計劃在2026年第一季度開展期中分析。

藥物名稱：RGX-202

公司：REGENXBIO

臨床試驗：AFFINITY DUCHENNE

RGX-202是一種表達微抗肌萎縮蛋白（microdystrophin）的基因療法，旨在改善杜氏肌營養不良癥患者的肌肉功能和預后。RGX-202的獨特之處在于編碼的微抗肌萎縮蛋白中包含了關鍵的C末端（CT）結構域，在臨床前研究中，CT結構域已被證明可保護肌肉免受收縮引起的壓力并改善其自我修復能力。

去年5月公布的1/2期臨床試驗數據顯示，接受劑量水平2的RGX-202治療的患者在治療后第9個月與第12個月均展現出持續的功能改善，表現優于外部自然病程對照組。該公司預計在今年年初公布臨床試驗3期部分的結果。

藥物名稱：Pelacarsen

公司：諾華（Novartis）、Ionis Pharmaceuticals

臨床試驗：Lp（a）HORIZON

反義寡核苷酸療法pelacarsen靶向脂蛋白（a）——Lp（a），它是影響全球多達20%人群的心血管疾病的獨立遺傳風險因素。Lp（a）水平是由基因所決定，不受生活方式改變影響，因此患者無法通過改善飲食或增加體力活動來充分控制其Lp（a）水平。在此前的臨床試驗中，pelacarsen已被證明能將Lp（a）水平降低約80%。

Lp（a）HORIZON試驗是一項大規模的全球性3期臨床試驗，用于評估pelacarsen降低重大心血管事件風險的效果。這項試驗于2019年末啟動，已入組超過8000名受試者，將在很大程度上回答降低Lp（a）是否能夠減少心肌梗死和卒中等重大心血管事件。這項研究采用事件驅動設計，這意味著必須積累到一定數量的心血管事件后，研究人員才能評估pelacarsen是否具有心血管獲益。

藥物名稱：Lonvoguran ziclumeran（Lonvo-z）

公司：Intellia Therapeutics

臨床試驗：HAELO

Lonvo-z是一種體內CRISPR基因編輯候選療法，通過脂質納米顆粒（LNP）以mRNA形式遞送CRISPR-Cas9基因編輯系統，靶向血漿前激肽釋放酶（KLKB1）基因，使該基因失活以永久性降低血漿中激肽釋放酶活性，從而防止遺傳性血管性水腫（HAE）的發作。此前發布的2期臨床試驗數據顯示，單次輸注lonvo-z可使患者平均每月HAE發作率與安慰劑相比減少達81%。

Intellia公司預計將在2026年的年中公布全球關鍵性3期臨床試驗HAELO的頂線結果，如果結果積極，計劃在2026年下半年遞交lonvo-z的生物制品許可申請（BLA）。

藥物名稱：Povetacicept

公司：Vertex Pharmaceuticals

臨床試驗：RAINIER

Povetacicept是一種高效B細胞激活因子（BAFF）和增殖誘導配體（APRIL）的雙重拮抗劑。BAFF與APRIL細胞因子因其在B細胞（特別是抗體分泌細胞）、T細胞和先天免疫細胞的激活、分化和/或生存中所扮演的角色，在多種自身免疫性疾病的發病機制中發揮關鍵作用。

2025年11月公布的試驗結果顯示，povetacicept在治療腎病的早期臨床研究中表現亮眼。48周數據顯示，IgA腎病（IgAN）患者蛋白尿較基線下降64%，原發性膜性腎病（pMN）患者蛋白尿較基線下降82%，且兩種疾病的估算腎小球濾過率（eGFR）均保持穩定。

今年年初，使用povetacicept治療IgAN患者的3期臨床試驗RAINIER將進行一次期中分析，如果結果積極，可能支持Vertex公司通過加速批準通道遞交povetacicept的上市申請。

藥物名稱：SRP-1001，SRP-1003

公司：Sarepta Therapeutics、Arrowhead Pharmaceuticals

臨床試驗：NCT06131983、NCT06138743

Sarepta Therapeutics公司在2024年與Arrowhead Pharmaceuticals達成研發合作，獲得一系列siRNA療法的研發權益，這些療法針對肌肉、中樞神經系統和肺部疾病，其中4款已進入臨床開發階段。

其中，SRP-1001用于治療面肩肱型肌營養不良癥（facioscapulohumeral muscular dystrophy）。另一款在研療法SRP-1003則用于治療一種肌強直性營養不良癥（myotonic dystrophy）。Sarepta與Arrowhead預計將在今年年初公布兩項臨床試驗的初步結果，展示藥物的安全性以及其按預期發揮作用的潛力。

SRP-1001旨在降低骨骼肌中異常蛋白DUX4的產生。而SRP-1003的目標則是沉默來源于突變

DMPK

藥物名稱：COMP360

公司：Compass Pathways

臨床試驗：COMP005、COMP006

COMP360是Compass Pathways公司開發的一種基于裸蓋菇素（psilocybin）的專有制劑。去年6月，該公司表示，COMP360已在一項名為COMP005的后期臨床研究中達到主要終點。與安慰劑相比，單次給藥可在試驗進行6周時顯著降低難治性抑郁癥患者的癥狀。

該公司預計，在2026年頭幾個月內，Compass Pathways不僅將獲得COMP005的26周隨訪數據，還將公布第二項3期試驗的初步結果。該試驗入組速度快于預期，名為COMP006，共招募了585名治療抵抗性抑郁癥（treatment-resistant depression）患者。

藥物名稱：Myqorzo（aficamten）

公司：Cytokinetics

臨床試驗：ACACIA-HCM

Myqorzo是一種選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑。它通過直接抑制產力橫橋的形成，減輕心肌過度收縮。在臨床前模型中，Myqorzo通過結合心肌肌球蛋白上一個獨特的選擇性變構位點來降低心肌收縮力。它在2025年獲得FDA批準，用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。

今年第二季度，Cytokinetics預計公布ACACIA-HCM的臨床試驗結果。該試驗正在約500名非梗阻型HCM患者中評估Myqorzo的療效，重點考察其在72周后是否能夠顯著改善峰值攝氧量（peak oxygen consumption），以及提升心臟健康評估量表的評分。如果試驗結果積極，有望擴展Myqorzo用于治療的患者群體。

參考資料：

[1] 10 clinical trials to watch in the first half of 2026. Retrieved January 23, 2026, from https://www.biopharmadive.com/news/biotech-pharma-clinical-trials-watch-2026/808255/

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