赫吉亞，憑什么拿下第一？

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聚焦高成長公司，15萬+投資菁英共同關(guān)注

沉淀兩日，資本市場對中國生物制藥的收購交易已有清晰反饋——12億元拿下（全資收購）小核酸超新星赫吉亞，超值！

作為業(yè)界公認的“醫(yī)療并購之王”，中生如何提前鎖定了小核酸這一絕對前沿領(lǐng)域，選中這家僅于7年前成立的創(chuàng)新藥企？這筆交易的性價比背后，又藏著怎樣的價值評估邏輯？

01

赫吉亞技術(shù)平臺，全球領(lǐng)先

技術(shù)平臺是小核酸（siRNA）藥物領(lǐng)域的靈魂。

赫吉亞siRNA技術(shù)平臺目前看全球領(lǐng)先，每一個都瞄準了賽道潛在痛點，可能是并購發(fā)生的核心原因。我們一一拆解：

● MVIP肝內(nèi)遞送平臺

根據(jù)披露，MVIP肝內(nèi)遞送平臺是全球首個且目前唯一經(jīng)臨床驗證、可實現(xiàn)“一年一針”長效給藥的siRNA遞送系統(tǒng)。

該遞送技術(shù)采用雙位點GalNAc鏈接獨特設(shè)計（siRNA 的正義鏈和反義鏈各連接了 GalNAc 分子），可有效防止外切酶降解反義鏈末端片段。基于這一特性，MVIP平臺開發(fā)的產(chǎn)品能大幅提高siRNA在體內(nèi)的穩(wěn)定性和沉默效率，在體內(nèi)展現(xiàn)出更長的半衰期和更高的特異性。進一步，提供了更豐富的給藥途徑和探索肝外遞送的可能性。

這些技術(shù)特點在赫吉亞的產(chǎn)品上得到了初步的概念驗證，體現(xiàn)出更低起效劑量、更好的安全和療效，以及更長的給藥周期。

更令人驚喜的是，該平臺獲得了美國專利授權(quán)（到2041年），并且在體外與體內(nèi)模型中，均表現(xiàn)出優(yōu)于現(xiàn)有同類平臺的遞送效率與效果。熟知行業(yè)的投資人會知道，這是國內(nèi)小核酸海外授權(quán)交易被“卡脖子”的關(guān)鍵原因。目前國內(nèi)肝內(nèi)遞送管線多在GalNAc遞送專利技術(shù)（覆蓋較廣，連接結(jié)構(gòu)、合成工藝與應(yīng)用領(lǐng)域受限）上進行改良，out-license短中期內(nèi)還是受到專利限制。

● 雙鏈偶聯(lián)技術(shù)平臺（DDP）

據(jù)披露，赫吉亞自主開發(fā)的雙鏈偶聯(lián)技術(shù)平臺（DDP），不僅可同步遞送雙靶點siRNA實現(xiàn)“1+1>2”的協(xié)同治療效果，并且不局限于肝內(nèi)遞送平臺（可借助或融合其他肝外遞送平臺進行雙靶點siRNA藥物的開發(fā)），可覆蓋多機制介導(dǎo)的復(fù)雜難治性疾病，目前已經(jīng)在NHP模型得到強數(shù)據(jù)驗證。

雙靶、多靶點藥物開發(fā)已經(jīng)是明確的產(chǎn)業(yè)趨勢，尤其在小核酸領(lǐng)域，同步遞送雙靶點siRNA技術(shù)方向方興未艾。目前全球臨床進度最快的APOC3*PCSK9雙靶siRNA管線ARO- DIMER - PA，臨床前研究已經(jīng)展現(xiàn)出一定周期的雙目標mRNA同步降解和對應(yīng)標志物的高效降低，目前處于臨床I期，成為賽道最熱的技術(shù)趨勢之一。

但是目前，雙靶siRNA的難點主要在于平衡雙靶點，實現(xiàn)同步均衡抑制，以及藥物序列設(shè)計更復(fù)雜帶來的大規(guī)模生產(chǎn)工藝轉(zhuǎn)化問題。

DDP平臺憑借獨特的化學(xué)鏈接結(jié)構(gòu)，可大大減少產(chǎn)品生產(chǎn)工藝的技術(shù)難度、降低生產(chǎn)成本以及質(zhì)量質(zhì)控的難度，有望解決全球雙靶siRNA開發(fā)的核心難題。

● 神經(jīng)系統(tǒng)疾病開發(fā)遞送平臺（NSDP）

精準高效肝外遞送技術(shù)平臺的開發(fā)，同樣是目前小核酸技術(shù)領(lǐng)域公認的難題之一。

在肝外，赫吉亞已經(jīng)對外公布了神經(jīng)系統(tǒng)疾病開發(fā)遞送平臺（NSDP），其目標靶向器官涵蓋中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）、外周神經(jīng)系統(tǒng)（PNS）以及廣泛的肝外組織。相比一般的器官組織，CNS對于siRNA遞送系統(tǒng)的穩(wěn)定性（穿透血腦屏障）、精確性&效率（減少脫靶）等因素都提出非常高的要求。赫吉亞首個肝外遞送技術(shù)平臺選擇神經(jīng)系統(tǒng)靶向，并且認為其靶向組織遞送效率、療效和半衰期具備全球同類最佳潛力，這展現(xiàn)了對自身遞送技術(shù)實力的強大信心。

據(jù)披露，NSDP平臺2026年將有產(chǎn)品進入臨床階段，進一步將自身siRNA管線擴充至更廣闊的適應(yīng)癥領(lǐng)域。

這也僅僅是序曲。據(jù)赫吉亞介紹，目前公司靶向其他組織器官（脂肪，腎臟，肺等）的遞送系統(tǒng)技術(shù)也基本完成平臺驗證，后續(xù)各個肝外遞送平臺管線有望全面進入臨床階段。

赫吉亞這些技術(shù)平臺，邏輯上可以將當前主流慢病的新老靶點重做一遍（），以及將第一代siRNA分批迭代，是妥妥的爆品siRNA管線孵化器。

02

首發(fā)Lp(a) siRNA，全球最佳的潛力

再來看看產(chǎn)品。從官網(wǎng)信息看，赫吉亞擁有超20款管線資產(chǎn)涵蓋多個疾病領(lǐng)域，其中有4款產(chǎn)品進入臨床階段，最令市場關(guān)注、臨床進度最靠前的莫過于靶向Lp(a)的siRNA管線Kylo-11。

（圖源：赫吉亞官網(wǎng)）

據(jù)中生收購說明會信息，Kylo-11也是中國生物制藥最先看上的潛力資產(chǎn)。

Kylo-11目前正在推進中美兩地多中心臨床2期研究，首例患者入組時間為2025年10月。目前全球并未有任何特異性降Lp(a)藥物獲批，從在研Lp(a) siRNA臨床進度上看，而Kylo-11是國產(chǎn)管線中進度最快的，并且擁有自己獨特的競爭優(yōu)勢。

據(jù)Family Heart Foundation統(tǒng)計，美國約有2000萬動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）患者，其中約20%-25%伴有Lp(a)升高，意味著潛在目標人群約為350萬-500萬；保守估計到2033年約有10%的人群會接受Lp(a)檢測，2033年美國市場的潛在商業(yè)規(guī)模接近30億美元。

另據(jù)JACC 2025中國大樣本研究測算，Lp(a)水平升高（>50 mg/dL）人群接近1億人，潛在治療市場空間同樣不可小覷，國信證券預(yù)計全球Lp(a)治療藥物市場規(guī)模可達70億美元。

（圖源：摩根士丹利）

正因Lp(a)巨大的市場潛力，過去10年催化了兩波BD熱潮，分別是2021年之前的小核酸藥物（諾華、禮來、安進）和2024-2025年的小分子藥物（默沙東、阿斯利康），不難看出MNC追求的都是患者依從性更好的創(chuàng)新藥物（口服、長效注射）。

先從Lp(a)創(chuàng)新藥物的療效迭代入手，現(xiàn)有獲批的PCSK9、煙酸等療法只能降低大概20%-25%的Lp(a)水平（對患者心血管風(fēng)險因素影響不明確），目前口服小分子方面最強者禮來Muvalaplin每日240mg夠降低患者85.8%的Lp(a)水平，而當前已有siRNA藥物L(fēng)p(a)降幅水平顯著優(yōu)于口服小分子，這可能提示Lp(a) siRNA是賽道的最優(yōu)解。

目前Lp(a)小核酸后期藥物主要競爭點在于“可觀Lp(a)降幅+更長效注射依從”，后者的權(quán)重正在逐漸變高，從摩根士丹利對諾華4周一次Pelacarsen的和安進12周一次的Olpasiran銷售峰值預(yù)測便能看出，分別為15億美元21億美元。Olpasiran也有它的缺陷，其高劑量組注射部位不良事件發(fā)生率高達28%，這提示更長效、低劑量高效抑制迭代產(chǎn)品的機會。

另外，口服小分子藥物的競爭優(yōu)勢在于成本和工藝成熟優(yōu)勢，如若siRNA迭代藥物能夠呈現(xiàn)每半年或一年注射一次的長效，那么未來將在與小分子競爭中占據(jù)絕對優(yōu)勢。

赫吉亞的Lp(a) siRNA管線Kylo-11目前來看是賽道中的“同類最佳”，目前已完成的臨床一期試驗顯示：單次皮下注射即可實現(xiàn)95%的Lp(a)降幅（患者甚至Lp(a)水平低于檢測下限），預(yù)療效持續(xù)可達一年以上，且其劑量遠低于同類產(chǎn)品，有力支持其一年一次給藥的治療方案。

一旦Kylo-11在中美二期臨床數(shù)據(jù)獲得持續(xù)驗證，赫吉亞這些FIC/BIC管線的出海、商業(yè)化價值將加速釋放。

03

批量FIC/BIC爆品，BD空間拉爆

都知道中國生物制藥的腫瘤業(yè)務(wù)非常強，但公司的慢病1.0創(chuàng)新業(yè)務(wù)布局已經(jīng)成型并蓄力商業(yè)化（“大品種+成體系產(chǎn)品集群”），目前已經(jīng)在呼吸、代謝、鎮(zhèn)痛三大領(lǐng)域深度布局。這一次收購赫吉亞，不僅在為公司慢病2.0時代搭載了前沿技術(shù)平臺發(fā)動機，并且為后續(xù)公司深入更多慢病領(lǐng)域提供介入抓手，包括心血管、中樞神經(jīng)疾病領(lǐng)域等。

赫吉亞這個爆品孵化技術(shù)平臺，正在源源不斷為中國生物制藥慢病2.0時代批量輸送FIC/BIC管線。

價值最先起爆的是心血管大賽道，赫吉亞管線覆蓋Lp(a)、APOC3、PCSK9等多個直接影響心血管患者高危風(fēng)險靶點，覆蓋全球超過5000萬高危患者，潛在市場突破200億美元。

如果說Lp(a)被視為心血管殘余風(fēng)險因素，那么甘油三酯（TG）升高給潛在心血管患者帶來的風(fēng)險因素更加直白， ?嚴重高甘油三酯血癥（sHTG）可能帶來急性胰腺炎的風(fēng)險，特點是反復(fù)發(fā)作、致死率高，全球潛在患者超過1000萬。

靶向APOC3小核酸藥物已經(jīng)成為這一領(lǐng)域最有力的治療方式，現(xiàn)有ASO藥物可降低患者50%-70%，在研siRNA最長效為3個月一針。赫吉亞新一代長效APOC3 siRNA管線Kylo-12目前正處于臨床一期，據(jù)悉能夠?qū)崿F(xiàn)優(yōu)于同類產(chǎn)品APOC3降幅，且有機會低劑量或相同劑量下實現(xiàn)較現(xiàn)有ASO和siRNA同靶點產(chǎn)品同等甚至更優(yōu)的TG降幅，有望實現(xiàn)“一年一針”的治療，徹底變革sHTG患者的治療模式。

更王炸級別的后手在于，赫吉亞手握多款PCSK9 plus的雙靶點新一代產(chǎn)品，直接跳過了目前PCSK9、ANGPTL3內(nèi)卷嚴重的問題，不僅能夠?qū)崿F(xiàn)siRNA串聯(lián)方式1+1＞2且兩個靶點同步均衡抑制的核心難題，同時在基礎(chǔ)上有望實現(xiàn)一年一針的給藥，劍指心血管一級預(yù)防的超200億美元廣闊市場。

赫吉亞在代謝大市場的管線創(chuàng)新標新立異，臨床階段Kylo-0603是全球FIC的GalNAc偶聯(lián)小分子THR-β激動劑，其獨特肝靶向性設(shè)計，使得Kylo-0603能夠以更低的劑量達到更好的療效，進一步開發(fā)了THR-β這一靶點的廣闊潛力。

THR-β這一靶點被Madrigal的Resmetirom在MASH驗證，其成為全球首個MASH靶向治療藥物，2025年Resmetirom僅MASH適應(yīng)癥大賣8億美金銷售。Kylo-0603的潛力遠大于Resmetirom，Resmetirom胃腸道三級AE大于10%，Kylo-0603安全性遠優(yōu)于Resmetirom（無胃腸道毒性），并且在飲食誘導(dǎo)的肥胖小鼠模型中的LDL-C降幅近90%，并在與GLP-1藥物聯(lián)用的臨床前數(shù)據(jù)中展現(xiàn)高效的減重保肌效果，這意味著該藥擁有覆蓋MASH、減重增肌、降低心血管人群風(fēng)險的廣譜治療潛力。

在海外Poc率先驗證的減脂增肌靶點INHBE，其直接作用于脂肪組織的分布和代謝效率，與GLP-1藥物聯(lián)用存在巨大的協(xié)同空間，成為新一代減脂增肌潛在重磅炸彈。目前先行者WVE的WAVE-007對mRNA敲降幅度約75%，至少可維持6個月，這樣水準已經(jīng)讓W(xué)VE市值一度攀升到30億美金。赫吉亞的HJY-10預(yù)計將在今年進入臨床階段，基于公司MVIP平臺的技術(shù)特性，預(yù)計這款管線大概率將劍指一年一次給藥、INHBE mRNA敲降水平在85-90%，未來有望實現(xiàn)更好的內(nèi)臟脂肪減少、減重保肌的效果。無論是國內(nèi)還是海外，減重人群規(guī)模巨大，全球減重市場2030年突破千億，INHBE藥物有望成為最佳GLP-1減重伴侶，百億美元市場可期。

從這筆交易看，對于赫吉亞，并入中國生物制藥是看中Pharma強大臨床和商業(yè)化能量加速自身管線價值兌現(xiàn)；但對于中國生物制藥而言，收購赫吉亞就是公司為加速進入慢病2.0創(chuàng)新業(yè)務(wù)時代搭建了一個“孵化大量金蛋”的骨架，赫吉亞批量潛在FIC/BIC的siRNA管線給中生在萬億慢病市場，提供了足夠的底氣和深度。

赫吉亞就像挖之不盡的寶藏，靶向HBV siRNA管線Kylo-04、靶向APP siRNA治療阿爾茲海默的HJY-02，以及大量肝外遞送平臺管線等待挖掘。

看到這里，或許就不難理解為什么中國生物制藥從最初想BD單管線到全資收購赫吉亞的巨大轉(zhuǎn)變，可謂是以比較小的代價，為公司注入了未來無限的可能性。

結(jié)語：最近我們看到創(chuàng)新藥行業(yè)的并購潮似乎已經(jīng)開始滾雪球了。有時候你不得不佩服，中國生物制藥作為中國獨一擁有資產(chǎn)整合能力的Pharma，他們發(fā)現(xiàn)中國前沿技術(shù)資產(chǎn)毒辣眼光，強悍的“BD&并購談判”能力，以及閃電般的落地節(jié)奏。從在PD-1/VEGF雙抗賽道收購禮新醫(yī)藥，繼而又在小核酸領(lǐng)域再一次開啟首個全資并購案的先河。可以預(yù)見的是，禮新、赫吉亞，或許只是中國生物制藥全球化資產(chǎn)整合戰(zhàn)略中的關(guān)鍵幾步，未來可能還有更多在大市場大適應(yīng)癥領(lǐng)域的交易誕生，這些并購交易將極大地促進行業(yè)研發(fā)效率提升，加速中國創(chuàng)新藥的全球化進程。

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