以真實世界數(shù)據(jù)支撐醫(yī)?？茖W決策，相關(guān)指南面向社會征求意見

近日，國家醫(yī)療保障局正式發(fā)布《關(guān)于〈醫(yī)療服務真實世界醫(yī)保綜合價值評價管理指南（試行）〉公開征求意見的公告》（以下簡稱《指南》），標志著我國醫(yī)保治理體系邁入以“真實世界證據(jù)”驅(qū)動科學決策的新階段。該《指南》的起草，是落實《關(guān)于開展真實世界醫(yī)保綜合價值評價試點工作的通知》（醫(yī)保辦發(fā)〔2025〕15號）的關(guān)鍵舉措，旨在加快建立全國統(tǒng)一的醫(yī)療服務真實世界醫(yī)保綜合價值評價體系，推動醫(yī)保、醫(yī)療、醫(yī)藥“三醫(yī)”協(xié)同發(fā)展，提升醫(yī)保基金使用效能，促進高質(zhì)量醫(yī)療服務供給。

一、為何要引入“真實世界”？

長期以來，醫(yī)保對醫(yī)療服務項目的定價與支付主要依賴申報材料、專家評議及歷史經(jīng)驗數(shù)據(jù)。這一模式在技術(shù)迭代相對緩慢的時期尚可運行，但在細胞治療、人工智能輔助診斷、機器人手術(shù)等創(chuàng)新技術(shù)加速涌現(xiàn)的今天，傳統(tǒng)方法面臨評估滯后、證據(jù)不足等挑戰(zhàn)。

例如，某項新技術(shù)價格高昂、宣傳效果顯著，但其在常規(guī)臨床實踐中是否真正優(yōu)于現(xiàn)有療法？長期安全性如何？成本效益是否合理？若缺乏基于真實診療場景的系統(tǒng)性評估，醫(yī)保基金可能存在為“表面光鮮但實際價值有限”的服務買單的風險。

而“真實世界數(shù)據(jù)”——來源于日常診療實踐以及（或）電子病歷、醫(yī)保結(jié)算記錄、藥品使用信息、隨訪結(jié)果等——能夠反映技術(shù)在普通患者、常規(guī)醫(yī)療條件下的真實表現(xiàn)。將其轉(zhuǎn)化為科學、可靠的“真實世界證據(jù)”，可為醫(yī)保決策提供更貼近臨床實踐、更具代表性的依據(jù)。

根據(jù)公告，國家醫(yī)保局已于2025年啟動真實世界醫(yī)保綜合價值評價試點工作（依據(jù)醫(yī)保辦發(fā)〔2025〕15號文），在部分省份探索如何利用真實世界研究支撐價格談判、目錄調(diào)整與支付標準制定。此次《指南》的制定，立足于前期試點的實踐經(jīng)驗，力求將地方探索有效轉(zhuǎn)化為全國統(tǒng)一的操作規(guī)范。

二、評什么？怎么評？

《指南》將醫(yī)療服務劃分為六類評價對象：以技術(shù)勞務、醫(yī)用耗材、體外診斷試劑、醫(yī)療設(shè)備、醫(yī)用軟件/人工智能、優(yōu)化診療流程為驅(qū)動的項目。這一分類跳出了傳統(tǒng)按科室或病種劃分的框架，轉(zhuǎn)而聚焦于服務價值來源特點，使評價更具針對性和科學性。

例如，中醫(yī)辨證施治屬于“技術(shù)勞務驅(qū)動”，其核心價值在于醫(yī)師的經(jīng)驗與判斷；而質(zhì)子治療則屬“醫(yī)療設(shè)備驅(qū)動”，療效高度依賴設(shè)備性能；AI輔助影像診斷則是典型的“軟件/人工智能驅(qū)動”項目。不同驅(qū)動類型，所需的數(shù)據(jù)來源、評價指標和研究方法自然不同，《指南》的分類為此提供了方法論基礎(chǔ)。

在評價維度上，《指南》明確提出構(gòu)建涵蓋臨床有效性、安全性、經(jīng)濟性、公平性、可及性、創(chuàng)新性和患者體驗的多維綜合價值體系。這意味著醫(yī)保決策將超越單一的成本或短期療效考量，轉(zhuǎn)向更全面的價值判斷。為保障評價所依據(jù)證據(jù)的可靠性，《指南》對數(shù)據(jù)來源與質(zhì)量控制提出了明確要求：

數(shù)據(jù)來源應清晰說明研究所使用的數(shù)據(jù)庫或數(shù)據(jù)收集方案?？砂ǖ幌抻冢嚎尚旁u價點提供的數(shù)據(jù)、基于醫(yī)保結(jié)算的診療數(shù)據(jù)、其他醫(yī)療機構(gòu)的診療記錄、衛(wèi)生健康部門管理的健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)，以及符合規(guī)范要求的商業(yè)數(shù)據(jù)庫。數(shù)據(jù)質(zhì)量控制方面，研究方案需明確數(shù)據(jù)質(zhì)量標準，并系統(tǒng)識別和控制潛在偏倚風險，特別是選擇偏倚和信息偏倚。應說明所采取的數(shù)據(jù)清洗、變量定義、缺失值處理及混雜因素調(diào)整等措施，確保研究結(jié)果的真實性和穩(wěn)健性。

三、誰來評？如何協(xié)同？

《指南》強調(diào)，真實世界醫(yī)保綜合價值評價不是醫(yī)保部門的“獨角戲”，而是一項需要多方參與、有序協(xié)作的系統(tǒng)工程。評價工作既可由國家或地方醫(yī)保部門基于政策需求主動發(fā)起，也可由醫(yī)療機構(gòu)、醫(yī)藥企業(yè)、學術(shù)團體或科研教學機構(gòu)根據(jù)實際需要提出申請?；颊呷后w、行業(yè)組織及公眾的意見雖不直接作為發(fā)起主體，但其關(guān)切和建議可作為立項的重要參考，為評價選題提供現(xiàn)實依據(jù)。

在具體操作中，發(fā)起方需向國家醫(yī)療保障局醫(yī)藥價格和招標采購指導中心或相應地方醫(yī)保部門提交申請，說明評價背景、擬解決的問題、初步價值假設(shè)、預期政策應用場景及實施可行性，并明確擬承擔評價任務的實施主體。

各方在評價過程中各司其職：醫(yī)保部門作為管理方，負責統(tǒng)籌組織評價工作，包括確定評價項目、推動方案溝通交流、開展結(jié)果核查與質(zhì)控、實現(xiàn)成果入庫及項目全流程管理；評價發(fā)起方負責提出評價需求并正式提交申請，組織企業(yè)、機構(gòu)等籌措項目經(jīng)費，并提出評價實施主體；評價實施主體承擔具體任務，負責評價方案制定、與管理方溝通協(xié)調(diào)、組織實施評估等工作。數(shù)據(jù)提供方需保障所提供的真實世界數(shù)據(jù)真實、可核查、可追溯，涵蓋醫(yī)療機構(gòu)、醫(yī)保部門、區(qū)域醫(yī)療大數(shù)據(jù)平臺或合規(guī)商業(yè)數(shù)據(jù)庫等單位；技術(shù)或產(chǎn)品提供方應按要求提供客觀、完整的技術(shù)資料，嚴格遵守回避原則，不得干預評價過程；評價專家由醫(yī)藥衛(wèi)生、經(jīng)濟學、臨床醫(yī)學、藥學、循證醫(yī)學、統(tǒng)計學、法學及倫理等領(lǐng)域?qū)I(yè)人員組成，參與方案討論、對評價過程與結(jié)果進行科學評審和質(zhì)量把控；患者群體作為核心受訪者，通過問卷、隨訪、患者報告結(jié)局等方式主動反饋健康獲益、服務體驗與價值感知，其意見將被整合納入整體評價。

這一協(xié)同機制明確了各方權(quán)責邊界，構(gòu)建了以醫(yī)保主導、多方參與、證據(jù)驅(qū)動的治理結(jié)構(gòu)，既保障了評價工作的規(guī)范性與權(quán)威性，也為社會多元主體有序參與醫(yī)保決策提供了制度通道，推動醫(yī)保治理從經(jīng)驗判斷向基于真實世界證據(jù)的科學決策轉(zhuǎn)型。

四、結(jié)果怎么用？會不會“一評定終身”？

按醫(yī)療服務價格項目生命周期，《指南》設(shè)置了預立項、項目新增、價格制定、項目轉(zhuǎn)歸、價格動態(tài)調(diào)整、醫(yī)保目錄調(diào)整、項目廢止等七個應用場景，并針對服務量或費用異常等情況引入“監(jiān)測與再評價”機制，形成真實世界醫(yī)保綜合評價工作的動態(tài)管理鏈條,旨在為醫(yī)療服務全生命周期中的醫(yī)保決策提供循證證據(jù)。

評價結(jié)果將作為醫(yī)保管理的重要依據(jù)：對證實臨床價值低、經(jīng)濟性差或存在安全隱患的項目,相關(guān)部門可研究調(diào)整政策以制約其使用。對具有明確創(chuàng)新價值且臨床急需的服務，加速推廣支持。在社會層面，在評價結(jié)果的支撐下，醫(yī)療服務價格項目的設(shè)置調(diào)整等工作應有效促進基本醫(yī)療衛(wèi)生服務的公平可及。

為加快創(chuàng)新性醫(yī)療服務價格立項，《指南》專設(shè)價格預立項評價場景。當醫(yī)療技術(shù)尚處于探索、研究、概念驗證階段時，如技術(shù)擁有單位有意向為該類技術(shù)申報正式的價格項目，可主動與醫(yī)保部門溝通，在技術(shù)發(fā)展相對較早階段，醫(yī)保部門保持對技術(shù)的跟蹤關(guān)注，在技術(shù)開始應用臨床時前瞻性安排價值評價，為后續(xù)價格立項做好準備。通過系列場景的設(shè)置，《指南》著力為新技術(shù)新方法新產(chǎn)品鋪就一條從“概念-實驗室產(chǎn)品-醫(yī)保預備立項-醫(yī)保驗證-醫(yī)保立項-醫(yī)保評價-醫(yī)保付費”的漸進式產(chǎn)業(yè)升級和醫(yī)保支付引領(lǐng)科技創(chuàng)新之路。

真實世界醫(yī)保綜合價值評價工作是一個持續(xù)動態(tài)推進的過程，系列場景和監(jiān)測再評價機制都意味著，即使某項服務已經(jīng)獲得醫(yī)保政策待遇，但相應“通行證”并非永久有效，醫(yī)保待遇將轉(zhuǎn)變?yōu)橐粋€基于持續(xù)性證據(jù)、可調(diào)整、可回溯的動態(tài)過程。

五、公眾如何參與？

需要特別強調(diào)，當前《醫(yī)療服務真實世界醫(yī)保綜合價值評價管理指南（試行）》仍處于公開征求意見階段，尚未正式發(fā)布?，F(xiàn)歡迎社會各界——包括醫(yī)療機構(gòu)、科研單位、醫(yī)藥企業(yè)、行業(yè)協(xié)會、患者組織及公眾個人——積極建言獻策。

公眾可通過以下方式反饋意見：

電子郵箱：jczxylc@nhsa.gov.cn

通訊地址：北京市西城區(qū)月壇北小街甲2號國家醫(yī)療保障局醫(yī)藥價格和招標采購指導中心（郵編：100830）

意見反饋截止時間為2026年1月16日17:00。

這場以“真實世界證據(jù)”為支撐的醫(yī)保治理探索，正邁出關(guān)鍵一步。它不僅關(guān)乎千億級醫(yī)?；鸬氖褂眯剩P(guān)乎每一位患者能否獲得真正有效、安全、可負擔的高質(zhì)量醫(yī)療服務。而每一份來自臨床一線、科研機構(gòu)、產(chǎn)業(yè)界或患者群體的理性建議，都可能成為完善制度設(shè)計、守護基金安全、促進健康公平的重要力量。

作者 | 七月

來源 | 中國醫(yī)療保險

編輯 | 符媚茹 劉瑩 吳晗瀟

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