從循證突破到臨床可及，2025年泰它西普開啟神免治療新紀元

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循證引領，泰它西普開啟神免領域新征程。

2025年，對于中國神經免疫領域而言，是里程碑式的一年。我國自主研發(fā)的全球首款靶向B淋巴細胞刺激因子（BAFF，又稱BLyS）/增殖誘導配體（APRIL）的雙靶點生物制劑——泰它西普（商品名：泰愛）在重癥肌無力（MG）治療賽道持續(xù)發(fā)力，實現(xiàn)從國際頂尖學術舞臺的循證突破，到國內指南規(guī)范、醫(yī)保保障的全面落地，為中國抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者構建了從機制創(chuàng)新到治療可及的完整閉環(huán)。讓我們跟隨時間的腳步，一同回顧這變革之年中的數(shù)個高光時刻。

閃耀國際：Ⅲ期數(shù)據(jù)榮登國際大會，獲“最新突破性研究”認可

在2025年4月的美國神經病學學會（AAN）年會上，泰它西普治療gMG的中國多中心Ⅲ期臨床研究以“最新突破性研究”入選大會重磅口頭報告，成為2025年度AAN會議上最受矚目的學術焦點之一[1]。

該研究納入114例MGFA臨床分型為Ⅱ~Ⅳa型的抗AChR抗體/肌肉特異性酪氨酸激酶抗體（MuSK-Ab）陽性gMG患者，患者既往接受抗膽堿酯酶抑制劑、類固醇和免疫抑制劑的標準治療。患者入組前基線MG-ADL評分≥6分、QMG評分≥8分，按1:1隨機分配至泰它西普組（n=57）和安慰劑組（n=57），泰它西普治療方案為每次皮下注射240mg，每周1次，連續(xù)24周。24周雙盲治療期結束后兩組患者均進入為期24周的泰它西普OLE治療期。治療期間每4周對患者進行一次療效評估。主要療效終點為第24周MG-ADL評分相較于基線的變化，次要療效終點包括第24周QMG評分相較于基線的變化、第24周MG-ADL評分降低≥3分及QMG評分降低≥5分的患者比例。

結果顯示，與安慰劑組相比，泰它西普組MG-ADL評分和QMG評分較基線顯著改善。自第4周起，泰它西普相較安慰劑組顯著改善患者MG-ADL和QMG評分（P＜0.01），并持續(xù)至24周，第24周時MG-ADL評分降低5.74分，比安慰劑組較基線的改善高4.83分（P＜0.001），QMG評分降低8.66分，比安慰劑組較基線的改善高6.39分（P＜0.001）（圖1）。

圖1 雙盲治療期患者較基線MG-ADL和QMG評分變化

在治療應答方面，與安慰劑組相比，泰它西普組MG-ADL評分降低≥3分、QMG評分降低≥5分的患者比例顯著更高。自第4周起，泰它西普組有48.1%的患者MG-ADL較基線降低≥3分，40.7%的患者QMG較基線降低≥5分；24周時，泰它西普組98.1%的患者MG-ADL降低≥3分，87%的患者QMG降低≥5分，均顯著高于安慰劑組（P＜0.001）（圖2）。

圖2 雙盲治療期MG-ADL評分降低≥3分和QMG評分降低≥5分的患者比例

在安全性方面，雙盲治療期最常見的感染相關不良事件為上呼吸道感染（泰它西普vs 安慰劑：21.1% vs 35.1%）；泰它西普組嚴重不良事件發(fā)生率低于安慰劑組（7.0% vs 10.5%）。

在隨后2025年10月的美國神經肌肉與電診斷醫(yī)學學會（AANEM）年會上，上述研究的48周開放標簽延長研究（OLE）數(shù)據(jù)同樣以“最新突破性研究”入選大會重磅口頭報告[2]。研究結果表明泰它西普治療gMG可帶來持久獲益且安全性良好：

• 48周時，持續(xù)接受泰它西普治療48周的患者MG-ADL和QMG評分較基線分別平均下降7.5分和9.8分，而安慰劑轉至泰它西普組治療24周的患者MG-ADL和QMG評分較基線分別平均下降6.3分和9.3分；

• 48周時，持續(xù)接受泰它西普治療48周和安慰劑轉至泰它西普組治療24周兩組中，MG-ADL評分改善≥3分的患者比例分別為96.2%和90.2%，QMG評分改善≥5分的患者比例分別為94.2%和90.2%；

• 在OLE階段，持續(xù)接受泰它西普治療的患者未報告注射部位反應，安慰劑轉至泰它西普組患者的注射部位反應輕微、自限，無因注射部位反應導致的停藥事件。該研究中泰它西普治療gMG的安全性結果與其在系統(tǒng)性紅斑狼瘡、類風濕關節(jié)炎等臨床研究中的安全性數(shù)據(jù)以及上市后的監(jiān)測結果一致。

上述數(shù)據(jù)不僅證實了其雙靶點（BLyS/APRIL）源頭阻斷機制在gMG治療中的強大潛力，更標志著中國創(chuàng)新藥在神經免疫國際頂級舞臺上贏得了認可，為全球gMG治療提供了堅實的“中國循證”方案。

從國內獲批到指南推薦，泰它西普重塑gMG治療格局

緊隨國際學術認可，國內監(jiān)管審批快馬加鞭。2025年5月，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準泰它西普新增適應癥，適用于與常規(guī)治療藥物聯(lián)合，治療抗AChR抗體陽性的成人gMG患者。

圖3 2025年5月NMPA官網信息顯示泰它西普已正式獲批gMG適應癥

此次獲批，是泰它西普繼系統(tǒng)性紅斑狼瘡、類風濕關節(jié)炎后斬獲的第三項適應癥，標志著其治療疆域正式拓展至神經免疫領域。它為臨床上對傳統(tǒng)免疫抑制劑療效不佳、不耐受或急需快速起效的成人gMG患者，提供了全新且強效的治療選擇，開啟了gMG靶向治療的新篇章。

創(chuàng)新藥物真正的價值，在于被臨床實踐采納。在2025年7月發(fā)布的《中國重癥肌無力診斷和治療指南（2025版）》中，泰它西普獲得明確推薦。指南指出，其適用于治療抗AChR抗體陽性的gMG成人患者[3]。被寫入國家級權威診療指南，意味著泰它西普的治療方案已從臨床試驗證據(jù)，轉化為被行業(yè)廣泛認可的標準化臨床路徑之一。這為全國神經科醫(yī)生提供了清晰的用藥依據(jù)，確保創(chuàng)新療法能夠規(guī)范、精準地惠及最需要的患者。

學術深耕：國內會議百花齊放，循證版圖持續(xù)擴張

在新適應癥獲批與指南推薦的背后，是日益豐厚的循證醫(yī)學積累。在2025年9月于杭州舉辦的中華醫(yī)學會第二十八次全國神經病學學術會議（2025 NCN）上，泰它西普在gMG、自身免疫性腦炎、視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）等神經免疫性疾病的研究成果集體公布，十余項研究以壁報等形式亮相：

• 在MG領域，其對全身型、難治性、眼肌型（含兒童患者）MG均展現(xiàn)顯著療效，在顯著改善MG臨床癥狀的同時助力激素或非激素類免疫抑制劑減量，且安全性良好[4-9]。

表1 2025NCN泰它西普治療MG研究匯總（部分）

• 在其他神經免疫性疾病領域，上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院陳晟教授團隊報告的病例報告顯示，采用泰它西普治療8-12周后3例自身免疫性腦炎患者臨床癥狀均顯著改善（mRS下降1-3分，MMSE提升3-9分），血清抗體轉陰或滴度顯著降低，治療期間未發(fā)生嚴重感染[10]。浙江大學醫(yī)學院附屬邵逸夫醫(yī)院翁潔群教授團隊報告的1例病例報告揭示泰它西普可以改善慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經根神經病癥狀，且對預防復發(fā)有一定的療效[11]。山西醫(yī)科大學第一醫(yī)院薛慧如教授團隊發(fā)布的一項回顧性分析顯示，18例NMOSD患者使用泰它西普治療12個月后，患者的EDSS評分、Hauser步行指數(shù)及IgM水平較基線顯著下降，而淋巴細胞計數(shù)保持穩(wěn)定，且未觀察到嚴重不良事件[12]。此外上海交通大學醫(yī)學院附屬仁濟醫(yī)院謝沖教授和河南省人民醫(yī)院張杰文教授團隊分別報告了1例泰它西普成功治療抗HMGCR抗體相關壞死性肌病合并MG和一例血漿置換聯(lián)合泰它西普治療難治性吉蘭巴雷綜合征的病例[13,14]。

這些研究不僅進一步鞏固了其在gMG中的療效與安全性證據(jù)，更將探索的觸角延伸至更廣泛的神經免疫領域，展現(xiàn)了雙靶點機制在廣闊神免領域的治療潛力，而這也引起了學者們的關注。2025年12月發(fā)布于Advanced Science（IF 14.1）上的一項研究通過單細胞RNA測序、EAMG小鼠模型及臨床隊列分析，揭示中性粒細胞-BAFF-漿細胞軸是MG急性加重的核心機制：在MG 急性加重期，骨髓中成熟中性粒細胞比例顯著升高并遷移至外周血，在IFN-γ信號通路驅動下大量分泌BAFF，促進生發(fā)中心B細胞分化為漿細胞并產生抗AChR抗體，從而加重病情。臨床隊列數(shù)據(jù)顯示，基線中性粒細胞水平高的MG患者接受泰它西普治療后，MG-ADL、QMG等臨床評分改善顯著優(yōu)于他克莫司，為MG的精準治療提供了新依據(jù)[15]。

醫(yī)保賦能：納入國家醫(yī)保目錄，破解可及性最后一公里

創(chuàng)新藥物的終極價值是實現(xiàn)廣泛可及。2025年12月7日，國家醫(yī)保局正式發(fā)布《2025年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》，泰它西普治療成人gMG的新增適應癥被成功納入，并于2026年1月1日起正式執(zhí)行。

醫(yī)保覆蓋是“臨門一腳”的關鍵舉措。它極大地降低了患者長期治療的經濟負擔，打破了創(chuàng)新生物制劑“用得上但用不起”的困局，使得這一前沿治療方案能夠真正下沉至全國各級醫(yī)療機構，讓更多中國gMG患者有機會從高效、便捷的雙靶點治療中長期獲益，實現(xiàn)創(chuàng)新藥物的治療可及。

結語

回顧2025，泰它西普在gMG領域完成了一次完美的“循證-獲批-指南-醫(yī)保”全鏈條跨越。從AAN、AANEM的國際舞臺高聲量到NMPA的官方許可，再到國家指南的規(guī)范推薦，最終通過國家醫(yī)保實現(xiàn)普惠落地，每一步都扎實而深刻。這不僅是單一產品的年度成就，更是中國神經免疫診療水平整體提升、創(chuàng)新藥物研發(fā)與應用生態(tài)日趨成熟的縮影。隨著泰它西普在臨床中的廣泛應用與探索的不斷深入，有理由相信中國gMG乃至更廣泛的神經免疫性疾病患者，將迎來更光明可及的治療保障。

參考文獻：

[1]Yin J, et al. Efficacy and Safety of Telitacicept in Patients with Generalized Myasthenia Gravis:Results of a Phase 3 Study. 2025AAN.

[2]Jian Yin, et al. Efficacy and Safety of Telitacicept in Patients with Generalized Myasthenia Gravis: Results from a Phase 3 Study. 2025AANEM.

[3]中華醫(yī)學會神經病學分會神經免疫學組 . 中國重癥肌無力診斷和治療指南（2025版）[J]. 中華神經科雜志, 2025, 58(7): 721-741.

[4]楊瑩瑩,朱穎,朱瑞霞. 泰它西普雙靶點治療重癥肌無力合并結締組織病：三例病例報告.[C]//中華醫(yī)學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-1370.

[5]張夢澤,萬文斌. 雙重濾過血漿置換聯(lián)合泰它西普治療抗MuSK抗體陽性全身型重癥肌無力的有效管理.[C]//中華醫(yī)學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-1514.

[6]萬文斌,李靜文. 泰它西普治療依庫珠單抗與艾加莫德療效欠佳的全身型重癥肌無力.[C]//中華醫(yī)學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-1516.

[7]初旭珺,汪春娟,郭守剛. 泰它西普治療眼肌型重癥肌無力回顧性研究.[C]//中華醫(yī)學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PO-0667.

[8]林婧,李悅,桂夢翠等. 泰它西普治療重癥肌無力伴有難治性眼部癥狀的療效分析.[C]//中華醫(yī)學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-1883.

[9]毛姍姍,顏悅,盛國霞等. 泰它西普治療兒童眼肌型重癥肌無力 4 例病例系列報告.[C]//中華醫(yī)學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-2868.

[10]周勤明、江止善、梁華峰等. 靶向BLyS/APRIL雙通路的新型B細胞療法在自身免疫性腦炎中的應用觀察.[C]//中華醫(yī)學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-1649.

[11]邵宇權,夏萍,徐曉燕等. 泰它西普治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經根神經病療效和安全性觀察.[C]//中華醫(yī)學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-2067.

[12]薛慧如. 泰它西普治療視神經脊髓炎譜系疾病的有效性及安全性分析.[C]//中華醫(yī)學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-2289.

[13]謝沖. 血漿置換聯(lián)合泰它西普治療難治性吉蘭巴雷綜合征一例報道.[C]//中華醫(yī)學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-1646.

[14]龐咪、付俊、宋佳等. 肌肉病理討論HMGCR抗體介導IMNM合并重癥肌無力1例臨床特點及治療情況.[C]//中華醫(yī)學會第二十八次全國神經病學學術會議. 2025. PU-0846.

[15]Zhang Z, Dong J, Qiu M, et al. Single-Cell Immune Profiling Reveals Neutrophils Promote Myasthenia Gravis Exacerbation Through BAFF Secretion[J]. Advanced science (Weinheim, Baden-Wurttemberg, Germany), 2025,12(45):e9260.

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