1月3款創新藥有望獲FDA批準

根據PDUFA的目標日期，預計2026年1月，美國FDA將對3款創新藥物的批準做出監管決定。

活性成分：Tabelecleucel（tab-cel）

適應癥：愛潑斯坦-巴爾病毒（EBV）陽性的移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）

公司名稱：Atara Biotherapeutics、Pierre Fabre Pharmaceuticals

Tab-cel是一種同種異體、“現貨型”EBV特異性T細胞免疫療法，旨在靶向并清除EBV感染細胞。此前，tab-cel已獲得FDA授予的突破性療法認定及孤兒藥資格。

2025年7月，Atara Biotherapeutics和Pierre Fabre Pharmaceuticals共同宣布，美國FDA已受理其為tab-cel提交的生物制品許可申請（BLA），作為單藥，用于治療EBV陽性的PTLD的成人及2歲及以上兒童患者，這些患者至少接受過一種既往治療。FDA已授予該申請優先審評資格，PDUFA日期定為2026年1月10日。值得一提的是，目前該適應癥尚無FDA批準的治療方案。

此次申報資料包括納入430余例患者的關鍵性與支持性臨床數據，其中關鍵3期ALLELE研究顯示接受治療患者的客觀緩解率達48.8%（p<0.0001），安全性良好且與既往研究結果一致。

活性成分：CUTX-101

適應癥：Menkes病

公司名稱：Sentynl Therapeutics

CUTX-101是一種皮下注射的銅組氨酸鹽制劑，其設計目的是通過其生理pH值提高藥物耐受性。在1/2期臨床試驗中，Menkes病患者接受CUTX-101的早期治療后，神經發育結果和生存率均有所改善。CUTX-101已獲得FDA授予的突破性療法認定、快速通道資格、罕見兒科疾病認定和孤兒藥資格，并獲得歐洲藥品管理局（EMA）授予的孤兒藥資格。2023年12月，Sentynl Therapeutics從Fortress Biotech旗下專注于Menkes病及相關銅代謝紊亂治療的新型療法開發的子公司Cyprium Therapeutics獲得了CUTX-101的全部開發和商業化權利。

2025年12月，Sentynl Therapeutics宣布，美國FDA已受理其為在研療法CUTX-101重新提交的新藥申請（NDA），用于治療Menkes病兒童患者。該申請的PDUFA日期為2026年1月14日。新聞稿指出，若獲批，CUTX-101將成為FDA批準的首個用于治療Menkes病的療法。

臨床研究結果顯示，接受CUTX-101早期治療的Menkes病患者的總生存期顯著改善，與未經治療的歷史對照組相比，死亡風險降低了近80%。CUTX-101早期治療組的中位總生存期為177.1個月，而對照組患者則為16.1個月。

活性成分：Dibutepinephrine

適應癥：I型過敏反應

公司名稱：Aquestive Therapeutics

Anaphylm（dibutepinephrine）舌下膜是一種基于聚合物基質的腎上腺素前體藥物候選產品，其尺寸近似郵票，置于舌下可快速溶解，使用時無需用水或吞咽。2025年6月，Aquestive Therapeutics宣布，美國FDA已受理其關于Anaphylm用于治療I型過敏反應的NDA，并將PDUFA日期為2026年1月31日。新聞稿指出，若獲FDA批準，Anaphylm將成為美國首個用于應對嚴重過敏反應的口服腎上腺素治療方案。

在2期臨床試驗中，Anaphylm在所有關鍵藥代動力學（PK）參數上均達到或優于肌注腎上腺素。研究結果顯示，使用Anaphylm后癥狀中位緩解時間為12分鐘（肌注腎上腺素對照組為74分鐘），血管性水腫癥狀平均緩解時間在5分鐘內。此外，Anaphylm在經歷極端溫度與環境條件暴露后，仍能保持其已報道的穩定性特征與效價水平，這為其在現實急救場景中的應用提供了可靠性能保障。

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