國(guó)內(nèi)首個(gè)“AI + RNA”小分子創(chuàng)新藥RTX-117獲批臨床，ReviR溪礫科技實(shí)現(xiàn)罕見病 CMT 首創(chuàng)新藥突破

近日，ReviR溪礫科技（下稱“ReviR”）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）核準(zhǔn)簽發(fā)關(guān)于小分子管線 RTX-117 用于治療腓骨肌萎縮癥（CMT）的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》，將按計(jì)劃于2026年第一季度開啟 I 期臨床試驗(yàn)。此次獲批標(biāo)志著 ReviR 正式邁入臨床階段。RTX-117 是國(guó)內(nèi)首款針對(duì) CMT 的 1 類創(chuàng)新藥管線，也是 ReviR 與晶泰科技（2228.HK）深度合作、借助 AI+機(jī)器人輔助研發(fā)的一系列罕見病藥物管線中首個(gè)進(jìn)入臨床的項(xiàng)目。此前，該管線已獲得美國(guó) FDA 的 IND 批件與孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation，ODD），可享受 FDA 優(yōu)先審評(píng)審批與更長(zhǎng)的海外市場(chǎng)獨(dú)占期。

在全球范圍內(nèi)，腓骨肌萎縮癥（CMT）當(dāng)前在研管線稀缺，更無(wú)獲批上市藥物，RTX-117為國(guó)內(nèi)首款獲批進(jìn)入臨床的腓骨肌萎縮癥（CMT） 1 類創(chuàng)新藥，代表了中國(guó)在 CMT療法全球研發(fā)中的突破性進(jìn)展。該藥物為 ReviR 與晶泰科技深度合作成果，基于晶泰科技的 AI+機(jī)器人藥物研發(fā)平臺(tái)，與 ReviR自研的 VoyageR AI 和在 CMT 領(lǐng)域的長(zhǎng)期研究與經(jīng)驗(yàn)積累，快速實(shí)現(xiàn)從算法設(shè)計(jì)到臨床轉(zhuǎn)化的突破，再次驗(yàn)證了AI + RNA 調(diào)控路徑在加速罕見病等重要疾病的創(chuàng)新療法突破中的關(guān)鍵作用。ReviR專注于疾病機(jī)制的上游，通過(guò)小分子精準(zhǔn)調(diào)控 RNA 表達(dá)，從分子源頭干預(yù)并阻斷病理進(jìn)程，從而實(shí)現(xiàn)從“對(duì)癥治療”向“根源修飾”的跨越。公司與晶泰科技還有多個(gè)在研管線項(xiàng)目合作，有望系統(tǒng)攻克罕見病的全球性治療難題，為更多無(wú)藥可醫(yī)的患者帶來(lái)新的希望。

CMT 位列 2018 年國(guó)家衛(wèi)健委公布的《第一批罕見病目錄》第17位，是一種進(jìn)展性強(qiáng)、致殘性高的罕見病，全球患病率為 17.7~40/10 萬(wàn)，患者總數(shù)超過(guò) 260 萬(wàn)人，屬于罕見病中較為常見的疾病。據(jù) IMARC Group 統(tǒng)計(jì)，2024 年全球七大主要市場(chǎng)（美國(guó)、歐盟四國(guó)、英國(guó)及日本）的CMT治療市場(chǎng)規(guī)模已達(dá)到 $10.13 億美元，預(yù)計(jì)將以 24.62% 的復(fù)合年均增長(zhǎng)率（CAGR）在 2035 年激增至 $113.94億美元，展現(xiàn)出顯著的臨床需求與市場(chǎng)增長(zhǎng)潛力。據(jù)中山大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院（深圳）2025 年最新調(diào)查，CMT 患者發(fā)病年齡中位數(shù)為 7.3歲，疾病發(fā)病年齡早、診斷周期長(zhǎng)，且缺乏有效治療手段。疾病病癥常表現(xiàn)為腿部肌無(wú)力和肌萎縮，并伴隨骨骼畸形、疼痛、感覺減退、運(yùn)動(dòng)發(fā)育遲緩等癥狀。眾多患者因病致殘，僅能通過(guò)手術(shù)和康復(fù)訓(xùn)練等方式緩解癥狀，存在巨大未被滿足的治療需求。

RTX-117精準(zhǔn)靶向 CMT 致病的關(guān)鍵生理學(xué)機(jī)制，通過(guò)抑制異常激活的整合應(yīng)激反應(yīng)（Integrated Stress Response, ISR）通路，恢復(fù) mRNA 的正常翻譯發(fā)揮療效。臨床前數(shù)據(jù)顯示，RTX-117不僅在分子層面顯著抑制了ISR，更在功能層面有效恢復(fù)了模型動(dòng)物的運(yùn)動(dòng)能力。這一針對(duì)性治療藥物的開發(fā)，有望從 CMT 患者的疾病早期階段進(jìn)行干預(yù)，更大程度上減少甚至阻止殘疾的發(fā)生及發(fā)展，從而有效填補(bǔ)療法空白，有潛力成為同類第一/同類最佳的用藥選擇，加速上市并撬動(dòng)巨大的藥物市場(chǎng)。

公開數(shù)據(jù)顯示，全球已發(fā)現(xiàn)的7000多種罕見病涉及 4 億患者，然而僅5%的疾病有明確治療方案，其中真正能從源頭修飾病程（Disease-modifying）的方案更是寥寥無(wú)幾。放眼全球，以歐美為代表的罕見病藥物市場(chǎng)展現(xiàn)出巨大的商業(yè)藍(lán)海，其完善的診斷體系與多元的支付機(jī)制驅(qū)動(dòng)了萬(wàn)億級(jí)規(guī)模的孤兒藥市場(chǎng)。相較之下，國(guó)內(nèi)罕見病患者面臨著嚴(yán)峻的現(xiàn)實(shí)挑戰(zhàn)，進(jìn)口藥物費(fèi)用高、可及性低成為亟待攻克的社會(huì)痛點(diǎn)。RTX-117 在國(guó)內(nèi)臨床的推進(jìn)，有利于重塑罕見病治療的公平性，并在角逐全球高凈值市場(chǎng)中體現(xiàn)中國(guó)技術(shù)力量。

ReviR首席科學(xué)官（CSO）Paul August博士表示：“RTX-117是我們針對(duì) CMT 的疾病機(jī)理所自主開發(fā)的小分子藥物，是將AI應(yīng)用于藥物研發(fā)的重要實(shí)踐成果，當(dāng)前已具備進(jìn)入臨床試驗(yàn)的充分條件。本次獲批臨床驗(yàn)證了 ReviR 轉(zhuǎn)化研究方案的科學(xué)性，我們將如期進(jìn)一步開發(fā)管線，推進(jìn)罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病療法的臨床突破。”

ReviR聯(lián)合創(chuàng)始人兼董事長(zhǎng)李陽(yáng)博士表示： “ReviR 聚焦無(wú)藥可治的患者群體與未被滿足的臨床需求，致力于利用 AI 、立足 RNA 功能，開辟創(chuàng)新治療范式。RTX-117 的臨床獲批，印證了 ReviR 與晶泰科技在‘AI + RNA’領(lǐng)域深度碰撞出的創(chuàng)新爆發(fā)力。這不僅是一條管線的突破，更是研發(fā)范式的升維。我們正以更快的速度，為 CMT 及更廣泛的患者帶來(lái)更有效、更易于獲取的治療選擇。”

晶泰科技董事局主席溫書豪博士表示："傳統(tǒng)藥物研發(fā)的經(jīng)濟(jì)性瓶頸長(zhǎng)期制約著罕見病治療的突破。AI驅(qū)動(dòng)的精準(zhǔn)藥物發(fā)現(xiàn)正在改變這一范式——RTX-117的臨床進(jìn)展，再次驗(yàn)證了晶泰平臺(tái)‘從算法到臨床’的快速轉(zhuǎn)化能力，以及 AI+RNA 的研發(fā)路徑在罕見病藥物研發(fā)中的巨大潛力。隨著數(shù)據(jù)與經(jīng)驗(yàn)的積累，AI模型的預(yù)測(cè)精度和管線產(chǎn)出率將持續(xù)提升，有望填補(bǔ)更多臨床空白，為患者、合作伙伴和投資人創(chuàng)造可持續(xù)的價(jià)值。"

當(dāng)前ReviR布局的多條管線正有序推進(jìn)，公司將持續(xù)以前沿療法和先進(jìn)技術(shù)為發(fā)展基石，為缺乏有效療法的多種疾病患者開發(fā)新的治療手段與治愈希望。

關(guān)于ReviR Therapeutics（溪礫科技）

ReviR Therapeutics 是一家處于臨床階段的全球生物技術(shù)公司，致力于結(jié)合 AI 技術(shù)與 RNA 生物學(xué)，開發(fā)高特異性、有效且安全的疾病修飾療法。憑借自研平臺(tái) VoyageR 深厚的技術(shù)積淀，ReviR 已在神經(jīng)系統(tǒng)疾病和自身免疫領(lǐng)域布局多條創(chuàng)新藥管線。其主要候選小分子藥物 RTX-117 當(dāng)前正推進(jìn)針對(duì)腓骨肌萎縮癥（CMT）的臨床試驗(yàn)，并持續(xù)拓展新適應(yīng)癥。

關(guān)于晶泰科技

晶泰科技（"XtalPi Holdings Limited"，股份簡(jiǎn)稱：晶泰控股，XTALPI，股票代碼：2228.HK）由三位麻省理工學(xué)院的物理學(xué)家于 2015 年創(chuàng)立，是一個(gè)基于量子物理、以人工智能賦能和機(jī)器人驅(qū)動(dòng)的創(chuàng)新型研發(fā)平臺(tái)。公司采用基于量子物理的第一性原理計(jì)算、人工智能、高性能云計(jì)算以及可擴(kuò)展及標(biāo)準(zhǔn)化的機(jī)器人自動(dòng)化相結(jié)合的方式，為制藥及材料科學(xué)（包括農(nóng)業(yè)技術(shù)、能源及新型化學(xué)品以及化妝品）等產(chǎn)業(yè)的全球和國(guó)內(nèi)公司提供藥物及材料科學(xué)研發(fā)解決方案及服務(wù)。

關(guān)于腓骨肌萎縮癥（CMT）

腓骨肌萎縮癥（CMT）是一組導(dǎo)致神經(jīng)退化的遺傳性周圍神經(jīng)病，2018年被國(guó)家衛(wèi)健委列入《第一批罕見病目錄》。由于基因變異，患者支配運(yùn)動(dòng)和/或感覺的周圍神經(jīng)受影響，造成四肢遠(yuǎn)端進(jìn)行性肌無(wú)力和萎縮以及感覺缺失，出現(xiàn)弓形足、脊柱側(cè)凸等骨骼畸形及步態(tài)異常、抓握困難等癥狀。目前，CMT尚無(wú)治療方法或治愈手段。

關(guān)于RTX-117

RTX-117 是ReviR溪礫科技自主研發(fā)的小分子藥物，為全球首個(gè)利用 AI 開發(fā)的腓骨肌萎縮癥（CMT）小分子療法，也是國(guó)內(nèi)首款獲批臨床的CMT 1 類創(chuàng)新藥，以抑制整合應(yīng)激反應(yīng)（Integrated Stress Response, ISR）為核心機(jī)制，通過(guò)激活 eIF2B 恢復(fù) mRNA 的正常翻譯，重建蛋白表達(dá)穩(wěn)態(tài)，改善神經(jīng)肌肉功能，當(dāng)前正推進(jìn)針對(duì) CMT 的臨床試驗(yàn)，新適應(yīng)癥同步拓展中。

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