上海
12月17日，大睿生物（Rona Therapeutics）宣布，公司已順利向澳大利亞人類研究倫理委員會（HREC）遞交RN5681的臨床試驗申請，推進公司首款雙靶點siRNA進入臨床開發階段。這項1期臨床試驗預計將于2026年第一季度開始給藥。
RN5681是一種GalNAc偶聯的雙靶向siRNA，旨在同時沉默PCSK9和LPA這兩個經過遺傳學驗證且互補的動脈粥樣硬化性心血管疾病驅動因子。通過單一分子同時降低低密度脂蛋白膽固醇與脂蛋白(a)，RN5681旨在實現深入、持久的血脂改善。
大睿生物首席醫學官（CMO）Alex DePaoli博士表示，RN5681有望通過一種可能只需每6至12個月給藥一次的單一分子藥物，同時干預兩個最重要的心血管風險因素，從而拓展現有的治療范式。
參考資料：
[1]大睿生物全球首款雙靶點PCSK9-LPA siRNA進入臨床開發，開啟心血管風險治療新階段. From https://www.prnasia.com/story/516413-1.shtml
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