星舒平?在華獲批實現“全球首發”，創新藥在中國為何能實現從跟跑、并跑到領跑？

2025年12月17日，第二代心肌肌球蛋白抑制劑（CMI）星舒平?（阿夫凱泰片）正式獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于治療紐約心臟協會（NYHA）心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善運動能力和癥狀。

這標志著阿夫凱泰片是在中國實現“全球首發”的創新藥，中國的批準早于美國與歐盟等全球其他國家與地區。這一里程碑是中國政府支持創新，監管法規全面改革的成果，見證中國對創新藥批準從跟跑、并跑到領跑的發展轉變，開創“全球首發”從新適應癥拓展到全新分子藥物的新格局。

近年來，中國不斷深化藥品審評審批改革，國家藥品監督管理局大力推動創新藥相關流程正全面提速，通過簡化審批環節、建立優先審評、附條件批準、突破性療法認定等多元化加速通道，大幅加快創新藥的上市。

這場覆蓋全鏈條的系統性變革不僅打破了過往創新藥上市的模式，更構建起與全球接軌、兼顧效率與質量的審評審批新體系，推動創新藥審評審批全面邁入“快車道”，助推醫藥新科技轉化為新質生產力。

如今，在腫瘤、罕見病、心血管等多個治療領域，中國創新藥獲批加速的案例屢見不鮮，部分臨床急需新藥從提交上市申請到獲批的時間縮短至1年以內，甚至較歐美發達國家更快。

“中國速度”的背后是對兩大重點的關注，一是對患者臨床急需治療領域的關注，二是對“全球新”藥物創新價值的認可。截止2025年12月，我國已批準上市創新藥69種，而去年全年共批準上市創新藥48種，創新藥上市數量創歷史新高。

本次阿夫凱泰片獲NMPA“突破性療法”認證后快速在中國實現“全球首發”，也成為“中國速度”的有力例證。作為肥厚型心肌病領域潛在“同類最佳”的治療藥物，該療法滿足了梗阻性HCM患者猝死風險下快速控制的需求。

01

隱藏的殺手——梗阻性HCM

死亡威脅下的緊迫治療需求

肥厚型心肌病（HCM）是最常見的遺傳性心臟疾病，更是導致猝死、心衰、血栓栓塞的“隱藏殺手”之一1。這一疾病是青少年和運動員發生心臟性猝死最常見的病因之一，同時，約43.5%的HCM患者會進展為射血分數保留的心力衰竭2，20%左右的患者會發生房顫，而房顫是HCM患者血栓栓塞的最常見原因2。

在《健康中國行動—心腦血管疾病防治行動實施方案（2023—2030年）》心腦血管疾病發病率及危險因素水平上升趨勢得到有效控制、心腦血管疾病死亡率下降等關鍵目標指引下，心血管慢病防治不僅關乎國民健康，更是夯實公共衛生體系、護航社會可持續發展的關鍵抓手，成為新階段推進健康中國建設的關鍵課題。在此背景下，HCM這類有致死風險的心血管疾病管理愈發重要。

而在所有HCM患者中，約三分之二屬于預后更差的梗阻性HCM1。對于梗阻性HCM患者來說，左心室流出道壓差（LVOT-G）升高是疾病進展的關鍵因素，會進一步加劇心功能損傷，相較于非梗阻性HCM患者死亡率翻倍3。

梗阻性HCM的治療核心在于降低梗阻壓差、改善癥狀、降低風險。但要實現這一目標仍面臨諸多臨床挑戰。六十多年來，梗阻性HCM的傳統藥物治療僅能緩解部分癥狀4,5，無法干預疾病病因，也難以延緩疾病進展。而侵入式治療對專業技術及經驗要求高，可及性較差，且普遍存在手術并發癥2，再干預風險較高，因此患者普遍接受度較低。此外，當梗阻性HCM患者面臨的是猝死、心衰、血栓栓塞等死亡威脅時，快速降低LVOT-G并改善癥狀的需求也更為凸顯。

02

第二代心肌肌球蛋白抑制劑

創新價值破局梗阻性HCM之急

本次獲批的第二代心肌肌球蛋白抑制劑阿夫凱泰片能滿足目前梗阻性HCM的未盡之需。阿夫凱泰片的獲批基于其關鍵性全球3期臨床研究SEQUOIA-HCM所取得的積極結果。研究達成通過心肺運動試驗（CPET）測得的峰值攝氧量（pVO?）主要研究終點以及LVOT-G變化、紐約心臟病協會（NYHA）心功能分級改善等十項次要終點6。

其中相較于安慰劑組，經阿夫凱泰片治療24周后，pVO?水平較基線升高1.7mL/kg/min，同時相較于安慰劑組，使用阿夫凱泰片的受試者12周LVOT-G平均降幅達48mmHg，24周平均降幅達50mmHg，且2周LVOT-G便快速降低，平均降幅20mmHg5。

治療12周NYHA心功能改善≥1級患者比例達48.6%，24周該比例達58.5%5，治療24周后基線符合室間隔減容術（SRT）的患者中更有88%不再符合SRT指征7。此外，阿夫凱泰片耐受性良好，不良事件發生率與安慰劑相當。同時在研究中未觀察到因左心室射血分數（LVEF）降低導致的心力衰竭惡化或治療中斷的事件。

作為第二代心肌肌球蛋白抑制劑，阿夫凱泰片創新價值源于其獨特機制，能夠精準靶向心肌肌球蛋白，直接抑制產力橫橋的形成，減輕心肌過度收縮。同時，該療法藥理學特性使其半衰期更短1，僅3-4天8,9 ，可在2周內達到穩定濃度，8周即可達到最優劑量5，治療窗相對更寬1，藥物相互作用更少10。

阿夫凱泰片的創新潛力還不止于此。目前其與梗阻性HCM一線用藥美托洛爾的頭對頭研究MAPLE-HCM研究已經完成并已取得陽性結果，該研究達成主要終點pVO?，有望為初始治療開始的管理帶來新選擇。同時針對非梗阻性HCM患者的臨床研究ACACIA-HCM也在進行中，有望滿足更廣泛的HCM患者的治療需求。

03

總結

近年來，中國患者用上全球創新藥的時間差在逐步縮短，甚至實現中國同步與中國領跑。此次搶跑全球的“中國速度”不僅讓患者更早獲益，更有助于吸引全球藥企將中國納入新藥研發全球同步開發體系，重塑全球醫藥創新格局。隨著 CMI 等創新藥物的迭代和不斷成熟，相信HCM治療將有望迎來更多突破，為更多患者帶來高質量生存的希望。

參考文獻：

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