產(chǎn)業(yè)新聞丨賽諾菲宣布第二代心肌肌球蛋白抑制劑在華獲批

12月17日，賽諾菲（Sanofi）宣布，第二代心肌肌球蛋白抑制劑(CMI)阿夫凱泰片正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準，用于治療紐約心臟協(xié)會(NYHA)心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善運動能力和癥狀。

肥厚型心肌病為常見的遺傳性心臟疾病，可能引發(fā)猝死，心力衰竭，血栓栓塞等致命風險。在所有肥厚型心肌病患者中，約三分之二屬于預(yù)后更差的梗阻性HCM。對于這部分患者來說，左心室流出道壓差（LVOT-G）升高是疾病進展的關(guān)鍵因素，會進一步加劇心功能損傷，相較于非梗阻性肥厚型心肌病(nHCM)患者死亡率翻倍。此外，在治療方面，傳統(tǒng)藥物僅能緩解部分癥狀，無法干預(yù)疾病病因，也難以延緩疾病進展。而侵入式治療對于對專業(yè)技術(shù)及經(jīng)驗要求高，可及性較差，且普遍存在手術(shù)并發(fā)癥，再干預(yù)風險較高，患者普遍的接受度較低。

作為第二代心肌肌球蛋白抑制劑，阿夫凱泰片能夠精準靶向心肌肌球蛋白，直接抑制產(chǎn)力橫橋的形成，減輕心肌過度收縮。同時，該療法藥理學(xué)特性使其半衰期更短，僅3-4天，可在8周達最優(yōu)劑量。諾菲與箕星藥業(yè)于2024年12月簽訂協(xié)議，收購箕星在大中華區(qū)獨家開發(fā)和商業(yè)化阿夫凱泰片的權(quán)益，用于治療梗阻性及非梗阻性肥厚型心肌病患者。

此次阿夫凱泰片的獲批主要基于關(guān)鍵性全球3期臨床研究SEQUOIA-HCM所取得的積極結(jié)果。研究達成通過心肺運動試驗(CPET)測得的峰值攝氧量(pVO2)主要研究終點以及LVOT-G變化，紐約心臟病協(xié)會(NYHA)心功能分級改善等十項次要終點。其中相較于安慰劑組，經(jīng)阿夫凱泰片治療24周后，pVO2水平較基線升高1.7mL/kg/min.

相較于安慰劑組，使用阿夫凱泰片的受試者12周LVOT-G平均降幅達48mmHg，24周平均降幅達50mmHg；且2周LVOT-G便快速降低，平均降幅20mmHg。

治療12周NYHA心功能改善1級患者比例達48.6%，24周該比例達58.5%，治療24周后基線符合室間隔減容術(shù)(SRT)的患者中更有88%不再符合SRT指征。此外，阿夫凱泰片耐受性良好，不良事件發(fā)生率與安慰劑相當。

參考資料：
[1]全球首發(fā)！潛在同類最佳！第二代心肌肌球蛋白抑制劑星舒平?在華獲批.From https://mp.weixin.qq.com/s/RMXn4wJR6u2p9M6oRQDnFQ

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