諾華同意收購RNA療法創新企業Avidity Biosciences，以強化其后期階段的神經科學管線

美通社消息，諾華近日宣布達成一項協議，將收購Avidity Biosciences, Inc.，這是一家位于圣地亞哥的生物制藥公司、專注于開發一種能將RNA遞送至肌肉的新型療法。該收購將在Avidity分拆其早期心臟疾病精準醫療項目之后進行。

Avidity 致力于為嚴重的遺傳性神經肌肉疾病研發并推出一種開創性 RNA療法——抗體-寡核苷酸偶聯物（AOCs?）。擬議的收購將把 Avidity 的后期神經科學項目納入諾華，并為諾華提供差異化靶向 RNA 遞送平臺。這些項目的納入有望進一步推動諾華神經科學戰略發展，并以潛在同類首創治療候選藥物豐富當前研發管線，旨在解決導致肌肉損傷性疾病的遺傳驅動因素。

諾華首席執行官萬思瀚表示：“Avidity公司在 RNA 療法方面的開創性 AOC 平臺及其后期管線資產有望為嚴重進行性神經肌肉疾病患者提供創新靶向療法。Avidity 團隊已建立了多個項目，實現了業界領先的將RNA療法遞送至肌肉組織的能力。諾華將繼續推進這些項目，希望為患者健康帶來積極影響和改變。”

加速針對神經肌肉疾病患者的創新RNA療法與AOC平臺的探索

此次擬議收購與諾華致力于長期深耕神經科學的戰略相契合，有望填補遺傳性疾病治療領域的空白。新產品如能在短期內上市，也將進一步擴展公司管線。Avidity的項目包含潛在同類首創、處于臨床試驗后期階段的疾病修飾療法，適用于：1型肌強直性營養不良（DM1），一種罕見進行性神經肌肉疾病，預后不佳，且尚無疾病修飾療法；面肩肱型肌營養不良（FSHD），一種罕見遺傳性疾病，導致肌肉功能持續喪失和殘疾進展；以及杜氏肌營養不良（DMD），一種嚴重早發性疾病，以進行性肌肉損傷和預期壽命降低為特征。

基于諾華在脊髓性肌萎縮癥方面的專業經驗以及其在遺傳性神經肌肉疾病領域的商業化能力，擬議收購有望打造行業領先的研發管線。Avidity 旨在通過解決遺傳致病因素、恢復肌肉功能，并有望延緩疾病進展，為患者帶來切實獲益。其 AOC（抗體-寡核苷酸偶聯體）平臺將單克隆抗體組織特異性與寡核苷酸精準調控相結合，使靶向遞送到達既往難以遞送的肌肉細胞。AOC 攜帶針對特定疾病的寡核苷酸，旨在矯正潛在的遺傳機制，并實現改變疾病進程的靶向治療，有望對患者生活產生積極影響。

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