82%從業者信任崩塌！數百位CEO炮轟FDA的履職能力

11月20日，非營利組織“不讓任何患者掉隊”發布一封聯名信。

信中，包括Alnylam制藥創始CEO約翰?馬拉加諾爾Nkarta治療公司CEO保羅?黑斯廷斯在內的數百位生物科技行業領袖，集體向FDA局長馬蒂?馬卡里博士施壓。

他們援引一項調查指出，82%的生物醫藥從業者擔憂FDA履職能力，警告監管政策的不穩定正加劇行業風險，可能導致投資外流、創新轉移至其他國家，威脅美國在生物醫藥領域的領先地位。

CEO們在信中明確指出FDA存在的三個問題：

第一，FDA制度與問責機制存在缺口。“即便達成共識，也無法保證藥物研發獲得穩定的監管”。一位匿名行業領袖透露，“曾有案例，FDA未對企業提交的材料進行實質審查，便直接拋出要么接受要么放棄的強硬態度”。

第二，監管流程效率低下。過去10個月內，FDA多次取消與生物科技企業的試驗計劃溝通會議，推遲多項藥物審批決策，并對曾支持的療法增設新障礙。錯過截止日期、取消咨詢委員會會議等情況日益頻繁。

第三，“老員工”流失嚴重。特朗普政府今年春季啟動的大規模裁員計劃曾預計影響約3500名FDA 員工，盡管后續已開展復聘工作，且FDA本周宣布計劃招聘1000余人，但經驗豐富的員工持續流失，剩余工作人員面臨工作量激增與知識缺口的雙重壓力，部分治療領域甚至出現 “無審查員具備相關臨床經驗” 的窘境。

這些監管問題已引發連鎖反應：企業臨床trial規劃與啟動困難重重，投資者支持難以維持，而監管延遲與研發成本上升正促使越來越多企業將業務轉向海外。一位 CEO 直言，“為保障持續運營，我們的業務已基本轉向美國以外地區，那里能獲得更優質的科學合作與更快的推進速度”。

聯名信強調，小型初創生物科技企業是FDA新藥與生物制品申請的主要提交者，機構專業能力對其發展至關重要。當前全球競爭日趨激烈，FDA亟需展現遠見領導力、專業經驗、靈活性與創新力，“避免為突破性藥物研發設置不必要的新障礙”。

面對質疑，美國衛生與公眾服務部發言人回應稱，“FDA的決策反映了不斷發展的科學證據與監管標準，部分人眼中的‘預期變化’往往是新數據或最新見解的自然結果”。該發言人強調，FDA 的核心優勢在于“嚴格的循證審查流程”，需保持靈活性以適應新型療法與新興技術，并稱贊“在馬卡里局長領導下，史上沒有任何一屆FDA能在如此短時間內實現如此多的監管創新”。

這樣的回應顯然未能打消行業疑慮，聯名信的作者們在信中明確呼吁，無論管理層、中層或一線人員如何變動，FDA都應“做到言行一致、值得信賴”，通過吸納新思維與新技術實現監管體系現代化，而非容忍“不利于患者的研發成本上漲、承諾失信、對科學專家的無端輕視，以及損害美國生物醫學優勢的多變監管標準”。

最后，行業還對FDA“未能捍衛成熟疫苗科學與mRNA研究成果，且不愿應對虛假信息” 表示擔憂。