真實世界研究的數(shù)據(jù)來源和流程

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真實世界研究概念

傳統(tǒng)循證醫(yī)學(xué)上的臨床研究是在研究者臨床問題的基礎(chǔ)上，進行收集數(shù)據(jù)、分析問題和回答問題的。但真實世界研究是在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域數(shù)據(jù)來源不斷豐富的背景下產(chǎn)生的，如醫(yī)院、醫(yī)保、疾控中心、企業(yè)等。

2016年12月，美國國會《21世紀(jì)治愈法案》定義真實世界證據(jù)是除RCT研究之外其他來源獲取的關(guān)于醫(yī)療產(chǎn)品獲益與風(fēng)險的相關(guān)證據(jù)，可以用于上市后藥物擴大適應(yīng)癥的批準(zhǔn)和藥物研發(fā)需求。2017年8月，F(xiàn)DA發(fā)布《采用真實世界證據(jù)支持醫(yī)療器械注冊審批指南》，強調(diào)真實世界研究需采用良好的研究方案和分析計劃。我國醫(yī)學(xué)的各個領(lǐng)域也有其相應(yīng)的真實世界研究共識，藥監(jiān)局同樣發(fā)布了指導(dǎo)原則。

真實世界研究應(yīng)用場景

真實世界研究是設(shè)計和數(shù)據(jù)雙驅(qū)動的，與臨床研究互補，二者都需要科學(xué)合理的研究設(shè)計和分析方案，但其研究實施的場景是不同的。

真實世界研究也可以分為實驗性研究和觀察性研究。后者更為常見，主要分為描述性研究、病例對照研究和隊列研究，這三類研究的主要區(qū)別是暴露因素和結(jié)局因素，信息收集的時點。很多人容易混淆橫斷面研究和病例對照研究，前者發(fā)病情況和暴露因素是同一時間點收集的，后者則是回溯發(fā)病前的暴露因素，二者的區(qū)別并不是病例的存在與否，而是信息收集的時點。

真實世界研究可以用于以下場景：關(guān)聯(lián)性研究和預(yù)測模型研究，應(yīng)用于疾病的發(fā)生、診斷、治療、預(yù)后四個方面。

真實世界研究流程

真實世界研究基本上也是從一個科學(xué)問題入手，評估現(xiàn)有數(shù)據(jù)情況，確定研究設(shè)計，然后進行數(shù)據(jù)管理、統(tǒng)計分析和結(jié)果解讀。在研究設(shè)計、數(shù)據(jù)管理及統(tǒng)計分析三個階段中要控制混雜偏倚。

關(guān)聯(lián)性研究（左）和預(yù)測性研究（右）的流程有所不同：

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