冀連梅 | 世衛組織更新基本藥物清單，為什么ADHD治療藥物哌甲酯的申請又一次被否決？

上周五，世界衛生組織（WHO）在它的官網上發布了新版基本藥物清單，即第24版成人基本藥物清單（EML）和第10版兒童基本藥物清單（EMLc）。

意料之中，治療6-17歲兒童青少年注意缺陷多動障礙（ADHD）的哌甲酯的添加申請又一次被WHO否決。這是最近六年的第三次哌甲酯添加申請，此前在2019年和2021年的兩次基本藥物清單更新時，哌甲酯的添加申請也都沒能通過WHO的評審。

下面，我給家長們科普一下什么是WHO基本藥物清單，以及為什么ADHD治療藥物哌甲酯的添加申請又一次被WHO否決。

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什么是WHO基本藥物清單？

先說什么是基本藥物。它指的是由專家團隊遴選出來的、以滿足常見病、多發病、重點公共衛生問題防治需求的藥物。而且，這些藥物在正常運轉的醫療衛生機構中，具備長期質量有保障、劑型適宜、供貨穩定、價格可承受以及公眾可公平獲得的特點。

再說什么是WHO基本藥物清單。它指的是由WHO獨立的基本藥物選擇和使用專家委員會（下稱“委員會”）審議各方申請后給出建議后，由WHO根據建議制定的清單。

委員會成員由來自大學、科研院所、醫療單位和制藥行業的專家組成，他們每兩年聚在一起開一次會，集中評審各方提交的清單藥物添加或者刪除申請。

評審藥物申請時，專家們會重點評審三個方面：一是疾病負擔和公共衛生意義；二是藥物的有效性和安全性證據；三是成本效益證據。通俗來說，就是先看公眾對某個具體藥物的需求有多大、多急迫，再看該藥到底有沒有效、安不安全，最后看花的藥費值不值。

還有，委員會也會評審藥物是否需要特殊的診斷、監測或專科能力。另外，對于抗菌藥物，還會兼顧耐藥治理；對于受管制藥物，還會評估濫用的風險。

根據WHO官網上的信息，委員會“于2025年5月5日至9日在瑞士日內瓦世衛組織總部舉行了第25次會議。會上共審議了59項申請，評估了關于每種藥物的有效性、安全性、比較成本和總體成本效益的科學證據，并根據評估結果提出了相關建議”。

會后，WHO根據建議制定了基本藥物清單，分成人和兒童兩個版本，并于2025年9月5日在官網上發布。根據WHO的說法，“150多個國家采用這兩份清單，并根據清單進行公共部門采購、藥物供應和開展醫療保險和報銷計劃”。

簡單來說，你可以把WHO基本藥物清單理解為各國通用的優先采購藥品目錄。

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為什么ADHD治療藥物哌甲酯的添加申請又一次被WHO否決

我在開篇說過，WHO 曾在2019 年與2021 年兩度評審過哌甲酯的添加申請，均給予否決。當時給出的理由是證據質量和獲益-風險都存在不確定性，尤其是長期療效和安全性的證據不足。此次的評審結論和理由與前兩次的保持一致。

稍微展開來說就是：

首先，隨機對照試驗多集中在12周以內，超過6個月治療的隨機對照試驗數量很少，且均存在一定的方法學缺陷；部分藥物流行病學研究雖然提供了真實世界證據，提示長期使用哌甲酯與功能改善、全因死亡和意外傷害減少相關，但是這些研究本身也存在固有的方法學缺陷。另外，在長期的隨訪中，與單純行為治療或社區常規照護等非藥物干預相比，哌甲酯在癥狀控制方面的優勢沒能持續。

其次，長期使用哌甲酯可能與身高和體重的影響相關，也可能帶來心血管不良反應，因此臨床使用中還需要持續監測身高、體重、心率和血壓。

再次，各國醫療系統能力差異明顯，在許多低中等收入國家，兒童青少年精神衛生人員少，精神專科醫生人數更少，這導致規范診斷ADHD、專科轉診和隨訪監測的條件有限，而哌甲酯屬于受管制的精神藥品，非醫療用途的濫用與轉移會帶來公共衛生隱患。

最后，從指南路徑與替代方案看，WHO既往強調應優先開展ADHD非藥物干預，藥物治療需要置于規范診斷與綜合干預的框架內，因此在證據與醫療系統能力尚不充分之前，委員會選擇暫不把哌甲酯列入清單。

我認同委員會的評審結論和理由，我也沒看到過可靠的哌甲酯治療ADHD的長期療效和安全性研究證據，我同樣對醫療衛生系統內規范診斷ADHD、規范開寫哌甲酯處方、定期隨訪監測哌甲酯不良反應、以及防范哌甲酯濫用的能力信心不足。

WHO又一次否決哌甲酯的添加申請，再次為家長們敲響了謹慎用藥的警鐘。ADHD孩子到底用不用藥，一定要在有經驗的專科醫生全面評估和規范診斷后決定，家長們切勿自己隨意決定。