一個消息轟動全美！小肯尼迪一句謊話，竟讓救命藥被強行否決

小羅伯特·肯尼迪似乎并不喜歡我們對美國食品藥品監督管理局拒絕批準Replimune公司一款治療轉移性黑色素瘤救命藥物的批評。

美國衛生與公眾服務部部長在上周四的眾議院聽證會上的發言，與FDA的拒絕理由一樣令人困惑?！癋DA內部的每一個專家組，所有的職業專家組，以及審閱該藥物的職業科學家們都表示它無效，”他聲稱。

但這并非事實。最初審閱Replimune公司RP1藥物的專家組建議予以批準。該決定隨后被FDA生物制品部門負責人維奈·普拉薩德推翻。

在腫瘤科醫生群體引發軒然大波后，FDA去年秋季同意重新審議RP1，并選定第二個專家組以消除其所謂的‘偏見’。普拉薩德博士認為第一個專家組因建議批準該藥而存在偏見，因此他挑選了持有反對方立場的新評審員。即便是這些評審員也并未斷言該藥物無效。

相反，FDA的拒絕信稱，基于一種被肯尼迪先生照搬的牽強邏輯，該藥物是否有效尚不明確?？夏岬舷壬Q：“Replimune只進行了一項單臂試驗，且所有受試者也都接受了化療藥物，因此我們無法確定其療效?！笔聦嵑瞬轱@示：試驗中沒有任何患者接受過化療。

這些患者在接受RP1溶瘤病毒治療的同時，還使用了作為黑色素瘤一線治療方案的抗PD－1免疫療法。試驗中的所有患者在接受抗PD－1免疫療法時，癌癥病情均已惡化。因此，僅僅為了設立對照組而讓部分患者單獨使用抗PD－1藥物是不符合醫學倫理的。

RP1之所以與抗PD－1藥物聯合使用，是因為其目的是激活免疫反應，從而克服對其他免疫療法的耐藥性。如果FDA的評審員們咨詢過黑色素瘤專家，他們本應理解這一切。多位醫生告訴我們，拒絕RP1的決定毫無道理，并將導致數以千計的生命逝去。

紐約威爾康奈爾醫學院的研究員安娜·帕夫利克醫生從事黑色素瘤研究已有25年，她曾負責治療試驗中的患者。她告訴我們：“坦率地說，當我們完成這項研究并看到結果時，我們心中毫無疑問，這將被批準作為我們患者的一種極佳替代方案，因為他們已別無選擇?！?/strong>

她表示，約60％接受一線抗PD－1藥物治療的轉移性黑色素瘤患者，其癌癥最終會進展。醫生通常會為攜帶特定突變的患者提供檢查點抑制劑或靶向藥物，但許多患者的癌癥仍在持續惡化。到那時，他們剩下的選擇只有效果甚微的化療，或是報名參加實驗性治療的臨床試驗。

“天知道我這輩子給黑色素瘤患者用過多少次化療，我深知其結果是多么慘淡，”帕夫利克醫生說。值得注意的是，三分之一對標準抗PD－1方案無反應的患者在接受RP1治療后病情得到緩解。她說：“我的一些患者在接受這種藥物治療后至今仍活著，否則他們可能已經不在人世了?！?/strong>

FDA聲稱，患者病情緩解的原因可能是抗PD－1藥物，而非RP1。帕夫利克醫生對此表示，這“極其荒謬”?！斑@些患者毫無疑問是在抗PD－1治療下病情惡化的?！彼J為FDA要求設立對照組的舉措“完全不符合倫理”，因為“他們正在接受該治療時病情惡化”——也就是說，他們的癌癥正在加重。

她補充說，黑色素瘤醫生們“第一次看到拒絕決定時都感到非常震驚”。但他們認為，“通過進一步分析并回答FDA的問題，它肯定會被批準。”為此，黑色素瘤醫生們組織起來并致信FDA，懇請其批準RP1。

“制藥公司并沒有要求我們這樣做，”她說。“我們對第一次未能獲批感到無比沮喪，以至于覺得必須竭盡所能為患者爭取批準?！彼硎荆ㄟ^團結一致，他們希望自己的聲音“能被FDA聽到，但事實顯然并非如此”。

大西洋衛生系統癌癥護理中心的黑色素瘤醫生埃里克·惠特曼表達了與她相同的看法。他曾在FDA的“擴大獲取計劃”下為多名患者使用過RP1。該計劃允許醫生向FDA和藥企申請，在臨床試驗之外使用實驗性藥物。

惠特曼醫生說，他的一名患者在嘗試了所有可用治療方案后病情均持續惡化，但在使用RP1后病情得到了緩解?！爱斈闩c黑色素瘤專家交談時，像我這樣治療過大量黑色素瘤患者的人都會發現，該藥物對患者有益，且正在或有潛力挽救生命，這是顯而易見的，”他說。“患者和醫生群體都無法理解這種拒絕的邏輯?！?/p>

來自愛荷華州錫達拉皮茲的艾琳·帕祖爾在接受抗PD－1藥物治療后病情惡化，隨后加入了RP1試驗。在接受八輪RP1治療后，她自2023年2月起便處于無癌狀態。由于副作用極小，她在治療期間仍能全職擔任物理治療師。她說：“遺憾的是，其他人將無法獲得這種改變生命的藥物?！?/p>

肯尼迪先生在聽證會上稱，FDA局長馬蒂·馬卡里做出了不批準該藥物的正確決定’，并因‘試圖進行變革’而受到批評。以無法解釋的理由拒絕向患者提供救命藥物，絕非正確的變革方向。如果馬卡里博士無法理解這一點，那么FDA就需要更換領導層了。